성인 지발성 폼페병 환자를 대상으로 DNL952의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 연구
2026년 5월 8일 업데이트: Denali Therapeutics Inc.
성인 후발성 폼페병 환자를 대상으로 DNL952의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 1상, 다기관, 개방형 연구
이것은 성인 후발성 폼페병 환자를 대상으로 DNL952의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 1상, 다기관, 개방형 연구입니다.
이 연구의 주요 목적은 후발성 폼페병(LOPD) 환자에서 다양한 용량 수준의 DNL952에 대한 안전성 및 내약성 데이터를 얻는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials at Denali Therapeutics
- 전화번호: Email:
- 이메일: clinical-trials@dnli.com
연구 장소
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- 모병
- The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
연락하다:
- Study Coordinator
- 전화번호: 571-732-4575
- 이메일: aagha@ldrtc.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 체중 ≥40 kg
- LOPD 진단
- 서서 측정한 FVC가 예측 정상값의 ≥30%
- ≥40미터 보행 가능 (보조 기구 사용 가능)
- [코호트 A1-A4만 해당] 선별 전 최소 12개월 동안 2주마다 20 mg/kg 용량의 아발글루코시다제 알파 또는 시파글루코시다제 알파 투여 경험
- [코호트 B1-B2만 해당] 선별 전 12개월 동안 폼페병에 대한 효소대체요법 미경험
주요 배제 기준:
- 폼페병과 관련 없는 임상적으로 유의미하고 불안정하거나 조절이 잘 되지 않는 신경계, 정신과, 내분비계, 폐, 심혈관계, 위장관, 간, 췌장, 신장, 대사, 혈액학적, 면역학적, 알레르기성 또는 안과 질환, 또는 기타 주요 장애. 연구자와 스폰서가 동의하는 경우 잘 조절된 상태는 허용됨.
- 휠체어 의존적
- 깨어 있는 동안 평균 하루 6시간 이상의 비침습적 환기 요구 또는 침습적 환기 사용. 수면 중 비침습적 환기 사용은 허용됨.
- 선별 전 실험적 유전자 치료 경험 또는 60일 또는 5 반감기(더 긴 기준) 이내 다른 임상시험 참여 또는 시험용 약물 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 A1
LOPD 환자
|
정맥 내 반복 투여
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실험적: 코호트 A2
LOPD 환자
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정맥 내 반복 투여
|
|
실험적: 코호트 A3 (선택적)
LOPD 환자
|
정맥 내 반복 투여
|
|
실험적: 코호트 A4 (선택적)
LOPD 환자
|
정맥 내 반복 투여
|
|
실험적: 코호트 B1 (선택사항)
LOPD 환자
|
정맥 내 반복 투여
|
|
실험적: 코호트 B2 (선택사항)
LOPD 환자
|
정맥 내 반복 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
치료 중 발생한 이상사례(TEAE)의 발생률, 중증도 및 심각도
기간: 48주
|
48주
|
|
주입 관련 반응(IRRs)의 발생률 및 중증도
기간: 48주
|
48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
PK 파라미터: 혈청 내 DNL952의 최대 농도(Cmax)
기간: 48주
|
48주
|
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PK 파라미터: 혈청 내 DNL952 최대 농도 도달 시간(tmax)
기간: 48주
|
48주
|
|
|
PK 파라미터: 혈청 내 DNL952의 시간 0부터 마지막 측정 가능 농도 시간까지의 농도-시간 곡선 하면적(AUClast)
기간: 48주
|
48주
|
|
|
PK 파라미터: DNL952의 혈청 내 시간 0부터 무한대까지의 AUC(AUC∞)
기간: 48주
|
단일 용량만
|
48주
|
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL952의 시간 0부터 시간 t까지의 AUC (AUCt)
기간: 48주
|
다중 용량만
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48주
|
|
PK 파라미터: 혈청 내 DNL952의 말기 제거 반감기 (t1/2)
기간: 48주
|
48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 12일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DNLI-J-0001
- 2025-524082-25-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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