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一项评估DNL952在晚发型庞贝病成年参与者中的安全性、药代动力学和药效学的临床研究

2026年8月14日 更新者：Denali Therapeutics Inc.

一项评估DNL952在晚发型庞贝病成人参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的1期、多中心、开放标签研究

这是一项1期、多中心、开放标签研究，旨在评估DNL952在成年晚发型庞贝病患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。 本研究的主要目的是在晚发型庞贝病（LOPD）患者中，获取不同剂量水平的DNL952的安全性和耐受性数据。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

32

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • 招聘中
        • University of California-Irvine
        • 接触：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
        • 接触：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • 接触：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • 招聘中
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 体重≥40公斤
  • 诊断为LOPD（迟发性庞贝病）
  • 直立位用力肺活量≥预测正常值的30%
  • 能够步行≥40米（允许使用辅助设备）
  • [仅限A1-A4队列] 在筛选前至少12个月内，每2周接受一次20毫克/公斤剂量的阿伐葡萄糖苷酶α或西帕葡萄糖苷酶α治疗
  • [仅限B1-B2队列] 在筛选前12个月内不得接受过任何针对庞贝病的酶替代疗法

主要排除标准：

  • 任何与庞贝病无关的、持续存在、具有临床意义、不稳定或控制不佳的神经、精神、内分泌、肺、心血管、胃肠、肝、胰、肾、代谢、血液、免疫、过敏或眼科疾病，或其他主要疾病。 若研究者和申办方同意，控制良好的情况可被允许。
  • 依赖轮椅
  • 清醒时平均每天需要无创通气超过6小时，或任何有创通气。 睡眠期间使用无创通气是可接受的。
  • 曾接受过实验性基因疗法，或在筛选前60天内（或5个半衰期内，以较长者为准）参与过任何其他研究性药物试验或使用过研究性药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 A1
患有LOPD的参与者
药品：DNL952
静脉内重复剂量
实验性的：队列 A2
患有晚发型庞贝病的参与者
药品：DNL952
静脉内重复剂量
实验性的：队列A3（可选）
患有LOPD的参与者
药品：DNL952
静脉内重复剂量
实验性的：队列 A4（可选）
LOPD参与者
药品：DNL952
静脉内重复剂量
实验性的：队列 B1（可选）
LOPD参与者
药品：DNL952
静脉内重复剂量
实验性的：队列 B2（可选）
患有LOPD的参与者
药品：DNL952
静脉内重复剂量

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗期间出现的不良事件（TEAEs）的发生率、严重程度和严重性
大体时间：48 周
48 周
输液相关反应（IRRs）的发生率和严重程度
大体时间：48周
48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
PK参数：血清中DNL952的最大浓度（Cmax）
大体时间：48周
48周
PK参数：DNL952在血清中达到最大浓度的时间（tmax）
大体时间：48周
48周
PK参数：DNL952血清中从时间零点至最后可测量浓度时间的浓度-时间曲线下面积（AUClast）
大体时间：48周
48周
PK 参数：DNL952 在血清中从时间 0 到无穷大的曲线下面积（AUC∞）
大体时间：48 周
仅单次剂量
48 周
PK参数：DNL952在血清中从时间零到时间t的AUC（AUCt）
大体时间：48周
仅限多次剂量
48周
PK参数：DNL952在血清中的终末消除半衰期（t1/2）
大体时间：48周
48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Denali Therapeutics Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Monitor、Denali Therapeutics Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年5月12日

初级完成 (估计的)

2028年8月1日

研究完成 (估计的)

2028年8月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月12日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月12日

首次发布 (实际的)

2026年1月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月14日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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