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Une étude pour évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DNL952 chez des participants adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif

14 août 2026 mis à jour par: Denali Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1, multicentrique, en ouvert pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du DNL952 chez des participants adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif

Il s'agit d'une étude de Phase 1, multicentrique, en ouvert, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du DNL952 chez des participants adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif. L'objectif principal de cette étude est d'obtenir des données de sécurité et de tolérance pour différentes doses de DNL952 chez des participants atteints de la maladie de Pompe à début tardif (MPDT).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

32

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Recrutement
        • University of California-Irvine
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
          • Study Coordinator
          • Numéro de téléphone: 314-362-6983
          • E-mail: koniak@wustl.edu
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Recrutement
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Contact:
          • Study Coordinator
          • Numéro de téléphone: 571-732-4575
          • E-mail: aagha@ldrtc.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion principaux :

  • Poids corporel ≥ 40 kg
  • Diagnostic de LOPD
  • CVF en position debout ≥ 30 % de la valeur prédite normale
  • Capable de marcher ≥ 40 mètres (l'utilisation d'aides à la marche est acceptable)
  • [Cohortes A1-A4 uniquement] Avoir reçu de l'avalglucosidase alfa ou de la cipaglucosidase alfa à une dose de 20 mg/kg toutes les 2 semaines pendant au moins 12 mois avant le dépistage
  • [Cohortes B1-B2 uniquement] Ne doit pas avoir reçu de traitement de substitution enzymatique pour la maladie de Pompe dans les 12 mois précédant le dépistage

Critères d'exclusion principaux :

  • Toute maladie neurologique, psychiatrique, endocrinienne, pulmonaire, cardiovasculaire, gastro-intestinale, hépatique, pancréatique, rénale, métabolique, hématologique, immunologique, allergique ou ophtalmologique en cours, cliniquement significative, instable ou mal contrôlée non liée à la maladie de Pompe, ou tout autre trouble majeur. Les conditions bien contrôlées sont autorisées si l'investigateur et le promoteur sont d'accord.
  • Dépendant d'un fauteuil roulant
  • Nécessite une ventilation non invasive en moyenne plus de 6 heures par jour pendant l'éveil ou toute ventilation invasive. L'utilisation d'une ventilation non invasive pendant le sommeil est acceptable.
  • A reçu une thérapie génique expérimentale à tout moment ou a participé à tout autre essai de médicament expérimental ou a utilisé un médicament expérimental dans les 60 jours ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte A1
Participants atteints de LOPD
Médicament: DNL952
Dose répétée par voie intraveineuse
Expérimental: Cohorte A2
Participants atteints de LOPD
Médicament: DNL952
Dose répétée par voie intraveineuse
Expérimental: Cohorte A3 (Optionnelle)
Participants atteints de LOPD
Médicament: DNL952
Dose répétée par voie intraveineuse
Expérimental: Cohorte A4 (Optionnel)
Participants atteints de LOPD
Médicament: DNL952
Dose répétée par voie intraveineuse
Expérimental: Cohorte B1 (Optionnelle)
Participants atteints de LOPD
Médicament: DNL952
Dose répétée par voie intraveineuse
Expérimental: Cohorte B2 (Facultative)
Participants avec LOPD
Médicament: DNL952
Dose répétée par voie intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence, gravité et caractère sérieux des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Incidence et gravité des réactions liées à la perfusion (IRRs)
Délai: 48 semaines
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre PK : Concentration maximale (Cmax) de DNL952 dans le sérum
Délai: 48 semaines
48 semaines
Paramètre PK : Temps pour atteindre la concentration maximale (tmax) du DNL952 dans le sérum
Délai: 48 semaines
48 semaines
Paramètre PK : Aire sous la courbe concentration-temps (ASC) de zéro au temps de la dernière concentration mesurable (ASCdernière) du DNL952 dans le sérum
Délai: 48 semaines
48 semaines
Paramètre PK : ASC du temps 0 à l'infini (ASC∞) du DNL952 dans le sérum
Délai: 48 semaines
dose unique seulement
48 semaines
Paramètre PK : AUC du temps zéro au temps t (AUCt) de DNL952 dans le sérum
Délai: 48 semaines
doses multiples uniquement
48 semaines
Paramètre PK : demi-vie d'élimination terminale (t1/2) du DNL952 dans le sérum
Délai: 48 semaines
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2026

Première publication (Réel)

21 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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