Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos DNL952 hos vuxna deltagare med sen debuterande Pompes sjukdom

14 augusti 2026 uppdaterad av: Denali Therapeutics Inc.

En fas 1, multicentrisk, öppen studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos DNL952 hos vuxna deltagare med sen debut av Pompes sjukdom

Detta är en fas 1, multinätverks, öppen etikettstudie för att utvärdera säkerheten, toleransen, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) av DNL952 hos vuxna deltagare med sen debut av Pompes sjukdom. Det huvudsakliga syftet med denna studie är att erhålla säkerhets- och toleransdata över olika dosnivåer av DNL952 hos deltagare med sen debut av Pompes sjukdom (LOPD).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

32

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • Rekrytering
        • University of California-Irvine
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Rekrytering
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  • Kroppsvikt ≥40 kg
  • Diagnos av LOPD
  • Upright FVC ≥30 % av förutsagd normalt värde
  • Kan gå ≥40 meter (användning av hjälpmedel är acceptabelt)
  • [Endast kohorter A1–A4] Har fått avalglukosidasa alfa eller cipaglukosidasa alfa i en dos av 20 mg/kg varannan vecka under minst 12 månader före screening
  • [Endast kohorter B1–B2] Får inte ha fått någon enzymersättningsterapi för Pompe sjukdom under de 12 månader före screening

Viktiga exklusionskriterier:

  • Alla pågående, kliniskt signifikanta, instabila eller dåligt kontrollerade neurologiska, psykiatriska, endokrina, pulmonala, kardiovaskulära, gastrointestinala, hepatiska, pankreatiska, renala, metaboliska, hematologiska, immunologiska, allergiska eller oftalmiska sjukdomar som inte är relaterade till Pompe sjukdom, eller andra större störningar. Välkontrollerade tillstånd är tillåtna om undersökaren och sponsor är överens.
  • Rullstolsbunden
  • Kräver icke-invasiv ventilation i genomsnitt mer än 6 timmar per dag under vaken tid eller någon invasiv ventilation. Användning av icke-invasiv ventilation under sömn är acceptabelt.
  • Har fått experimentell genterapi när som helst eller deltagit i något annat prövningsläkemedelsförsök eller använt prövningsläkemedel inom 60 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A1
Deltagare med LOPD
Läkemedel: DNL952
Intravenös upprepad dos
Experimentell: Kohort A2
Deltagare med LOPD
Läkemedel: DNL952
Intravenös upprepad dos
Experimentell: Kohort A3 (Valfritt)
Deltagare med LOPD
Läkemedel: DNL952
Intravenös upprepad dos
Experimentell: Kohort A4 (Valfritt)
Deltagare med LOPD
Läkemedel: DNL952
Intravenös upprepad dos
Experimentell: Kohort B1 (Valfritt)
Deltagare med LOPD
Läkemedel: DNL952
Intravenös upprepad dos
Experimentell: Kohort B2 (Valfritt)
Deltagare med LOPD
Läkemedel: DNL952
Intravenös upprepad dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Förekomst och svårighetsgrad av infusion-relaterade reaktioner (IRR)
Tidsram: 48 veckor
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK-parameter: Maximal koncentration (Cmax) av DNL952 i serum
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
PK-parameter: Tid för att nå maximal koncentration (tmax) av DNL952 i serum
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
PK-parameter: Yta under koncentration–tidskurvan (AUC) från tid noll till tid för senast mätbara koncentration (AUClast) av DNL952 i serum
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
PK-parameter: AUC från tid 0 till oändlighet (AUC∞) av DNL952 i serum
Tidsram: 48 veckor
enkel dosering
48 veckor
PK-parameter: AUC från tid noll till tid t (AUCt) för DNL952 i serum
Tidsram: 48 veckor
endast flera doser
48 veckor
PK-parameter: terminal eliminationshalveringstid (t1/2) för DNL952 i serum
Tidsram: 48 veckor
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2026

Första postat (Faktisk)

21 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera