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Uno studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di DNL952 in partecipanti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

8 maggio 2026 aggiornato da: Denali Therapeutics Inc.

Studio di Fase 1, Multicentrico, in Aperto per Valutare la Sicurezza, Tollerabilità, Farmacocinetica e Farmacodinamica di DNL952 in Partecipanti Adulti con Malattia di Pompe a Esordio Tardivo

Questo è uno studio di Fase 1, multicentrico, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di DNL952 in partecipanti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo. L'obiettivo principale di questo studio è ottenere dati di sicurezza e tollerabilità a vari livelli di dose di DNL952 in partecipanti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Reclutamento
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 571-732-4575
          • Email: aagha@ldrtc.org

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

  • Peso corporeo ≥40 kg
  • Diagnosi di LOPD
  • CVF in posizione eretta ≥ 30% del valore normale previsto
  • Capacità di deambulare ≥ 40 metri (l'uso di dispositivi di assistenza è accettabile)
  • [Solo coorti A1-A4] Aver ricevuto avalglucosidasi alfa o cipaglucosidasi alfa alla dose di 20 mg/kg ogni 2 settimane per almeno 12 mesi prima dello screening
  • [Solo coorti B1-B2] Non deve aver ricevuto alcuna terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe nei 12 mesi precedenti lo screening

Criteri di esclusione principali:

  • Qualsiasi malattia neurologica, psichiatrica, endocrina, polmonare, cardiovascolare, gastrointestinale, epatica, pancreatica, renale, metabolica, ematologica, immunologica, allergica o oftalmica in corso, clinicamente significativa, instabile o scarsamente controllata non correlata alla malattia di Pompe, o altri disturbi maggiori. Condizioni ben controllate sono consentite se l'investigatore e lo Sponsor concordano.
  • Dipendente dalla sedia a rotelle
  • Richiedere ventilazione non invasiva per una media di più di 6 ore al giorno mentre si è svegli o qualsiasi ventilazione invasiva. L'uso di ventilazione non invasiva durante il sonno è accettabile.
  • Aver ricevuto una terapia genica sperimentale in qualsiasi momento o partecipazione a qualsiasi altro studio con farmaco sperimentale o uso di farmaco sperimentale entro 60 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohorte A1
Partecipanti con LOPD
Droga: DNL952
Dose ripetuta endovenosa
Sperimentale: Cohorte A2
Partecipanti con LOPD
Droga: DNL952
Dose ripetuta endovenosa
Sperimentale: Cohorte A3 (Opzionale)
Partecipanti con LOPD
Droga: DNL952
Dose ripetuta endovenosa
Sperimentale: Cohort A4 (Opzionale)
Partecipanti con LOPD
Droga: DNL952
Dose ripetuta endovenosa
Sperimentale: Cohort B1 (Opzionale)
Partecipanti con LOPD
Droga: DNL952
Dose ripetuta endovenosa
Sperimentale: Cohort B2 (Opzionale)
Partecipanti con LOPD
Droga: DNL952
Dose ripetuta endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza, gravità e serietà degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Incidenza e gravità delle reazioni correlate all'infusione (IRRs)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro PK: Concentrazione massima (Cmax) di DNL952 nel siero
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Parametro PK: Tempo per raggiungere la concentrazione massima (tmax) di DNL952 nel siero
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Parametro PK: Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di DNL952 nel siero
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Parametro PK: AUC dal tempo 0 all'infinito (AUC∞) di DNL952 nel siero
Lasso di tempo: 48 settimane
dose singola soltanto
48 settimane
Parametro PK: AUC dal tempo zero al tempo t (AUCt) di DNL952 nel siero
Lasso di tempo: 48 settimane
solo dosi multiple
48 settimane
Parametro PK: emivita terminale di eliminazione (t1/2) di DNL952 nel siero
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

21 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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