Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę preparatu DNL952 u dorosłych uczestników z późno ujawniającą się chorobą Pompego

8 maja 2026 zaktualizowane przez: Denali Therapeutics Inc.

Faza 1, wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę preparatu DNL952 u dorosłych uczestników z późną postacią choroby Pompego

To jest badanie fazy 1, wieloośrodkowe, otwarte, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) preparatu DNL952 u dorosłych uczestników z późno ujawniającą się chorobą Pompego. Głównym celem tego badania jest uzyskanie danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji na różnych poziomach dawek DNL952 u uczestników z późno ujawniającą się chorobą Pompego (LOPD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Masa ciała ≥40 kg
  • Rozpoznanie LOPD
  • W pozycji pionowej FVC ≥30% przewidywanej wartości prawidłowej
  • Zdolność do przejścia ≥40 metrów (dopuszcza się użycie urządzeń wspomagających)
  • [Tylko kohorty A1-A4] Otrzymywanie avalglucosidase alfa lub cipaglucosidase alfa w dawce 20 mg/kg co 2 tygodnie przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • [Tylko kohorty B1-B2] Nie otrzymywanie żadnej terapii zastępczej enzymu w chorobie Pompego przez 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jakiekolwiek trwające, klinicznie istotne, niestabilne lub źle kontrolowane choroby neurologiczne, psychiatryczne, endokrynologiczne, płucne, sercowo-naczyniowe, żołądkowo-jelitowe, wątrobowe, trzustkowe, nerkowe, metaboliczne, hematologiczne, immunologiczne, alergiczne lub okulistyczne niezwiązane z chorobą Pompego, lub inne poważne zaburzenia.
    Dopuszcza się dobrze kontrolowane schorzenia za zgodą badacza i Sponsora.
  • Zależność od wózka inwalidzkiego
  • Wymaganie nieinwazyjnej wentylacji średnio przez ponad 6 godzin dziennie podczas czuwania lub jakiejkolwiek wentylacji inwazyjnej.
    Dopuszcza się użycie nieinwazyjnej wentylacji podczas snu.
  • Otrzymanie eksperymentalnej terapii genowej kiedykolwiek lub udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub użycie leku eksperymentalnego w ciągu 60 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, co jest dłuższe) przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A1
Uczestnicy z LOPD
Lek: DNL952
Dawkowanie dożylne powtarzane
Eksperymentalny: Kohorta A2
Uczestnicy z LOPD
Lek: DNL952
Dawkowanie dożylne powtarzane
Eksperymentalny: Kohorta A3 (Opcjonalna)
Uczestnicy z LOPD
Lek: DNL952
Dawkowanie dożylne powtarzane
Eksperymentalny: Kohorta A4 (Opcjonalna)
Uczestnicy z LOPD
Lek: DNL952
Dawkowanie dożylne powtarzane
Eksperymentalny: Kohorta B1 (Opcjonalna)
Uczestnicy z LOPD
Lek: DNL952
Dawkowanie dożylne powtarzane
Eksperymentalny: Kohorta B2 (Opcjonalna)
Uczestnicy z LOPD
Lek: DNL952
Dawkowanie dożylne powtarzane

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania, nasilenie i poważność niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Częstość występowania i nasilenie reakcji związanych z wlewem (IRR)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr PK: Maksymalne stężenie (Cmax) preparatu DNL952 w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Parametr PK: Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (tmax) DNL952 w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Parametr PK: Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) leku DNL952 w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Parametr PK: AUC od czasu 0 do nieskończoności (AUC∞) preparatu DNL952 w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
pojedyncza dawka
48 tygodni
Parametr PK: AUC od czasu zero do czasu t (AUCt) DNL952 w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
tylko wielokrotne dawki
48 tygodni
Parametr PK: biologiczny okres półtrwania (t1/2) DNL952 w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj