Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til DNL952 hos voksne deltakere med sent debuterende Pompe-sykdom

14. august 2026 oppdatert av: Denali Therapeutics Inc.

En fase 1, multiklinisk, åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av DNL952 hos voksne deltakere med sen-debut Pompe-sykdom

Dette er en fase 1, multicentrisk, åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) av DNL952 hos voksne deltakere med sen debut Pompe-sykdom. Hovedmålet med denne studien er å innhente data om sikkerhet og tolerabilitet på ulike dosenivåer av DNL952 hos deltakere med sen debut Pompe-sykdom (LOPD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California-Irvine
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Rekruttering
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • Kroppsvekt ≥40 kg
  • Diagnose LOPD
  • Oppreist FVC ≥30 % av forventet normalverdi
  • Kan gå ≥40 meter (bruk av hjelpemidler er akseptabelt)
  • [Kun kohortene A1-A4] Har mottatt avalglucosidase alfa eller cipaglucosidase alfa i en dose på 20 mg/kg hver 2. uke i minst 12 måneder før screening
  • [Kun kohortene B1-B2] Må ikke ha mottatt enzymsubstitusjonsbehandling for Pompe-sykdom i løpet av de 12 månedene før screening

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Eventuell pågående, klinisk signifikant, ustabil eller dårlig kontrollert nevrologisk, psykiatrisk, endokrin, pulmonal, kardiovaskulær, gastrointestinal, hepatisk, pankreatisk, renal, metabolsk, hematologisk, immunologisk, allergisk eller oftalmologisk sykdom som ikke er relatert til Pompe-sykdom, eller andre større lidelser. Godt kontrollerte tilstander er tillatt dersom investigator og Sponsor er enige.
  • Rullestolavhengig
  • Trenger ikke-invasiv ventilasjon i gjennomsnitt mer enn 6 timer per dag mens våken, eller invasiv ventilasjon. Bruk av ikke-invasiv ventilasjon under søvn er akseptabelt.
  • Har mottatt eksperimentell genterapi når som helst, eller deltakelse i et annet forsøk med undersøkelseslegemiddel, eller bruk av undersøkelseslegemiddel innen 60 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort A1
Deltakere med LOPD
Legemiddel: DNL952
Intravenøs gjentatt dose
Eksperimentell: Kohort A2
Deltakere med LOPD
Legemiddel: DNL952
Intravenøs gjentatt dose
Eksperimentell: Kohort A3 (Valgfri)
Deltakere med LOPD
Legemiddel: DNL952
Intravenøs gjentatt dose
Eksperimentell: Kohort A4 (Valgfri)
Deltakere med LOPD
Legemiddel: DNL952
Intravenøs gjentatt dose
Eksperimentell: Kohort B1 (Valgfritt)
Deltakere med LOPD
Legemiddel: DNL952
Intravenøs gjentatt dose
Eksperimentell: Kohort B2 (Valgfri)
Deltakere med LOPD
Legemiddel: DNL952
Intravenøs gjentatt dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, alvorlighetsgrad og alvorlighet av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: 48 uker
48 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av infusjonsrelaterte reaksjoner (IRRs)
Tidsramme: 48 uker
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PK-parameter: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uker
48 uker
PK-parameter: Tid for å nå maksimumskonsentrasjon (tmax) av DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uker
48 uker
PK-parameter: Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra tid null til tid for siste målbare konsentrasjon (AUClast) for DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uker
48 uker
PK-parameter: AUC fra tid 0 til uendelig (AUC∞) av DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uker
enkel dose kun
48 uker
PK-parameter: AUC fra tid null til tid t (AUCt) av DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uker
kun flere doser
48 uker
PK-parameter: terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2) for DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uker
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

21. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere