Et studie til at evaluere sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af DNL952 hos voksne deltagere med sent debuterende Pompe-sygdom
8. maj 2026 opdateret af: Denali Therapeutics Inc.
En fase 1, multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af DNL952 hos voksne deltagere med sen debuterende Pompe-sygdom
Dette er en fase 1, multicenter, åben-label undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af DNL952 hos voksne deltagere med sen debuterende Pompe-sygdom.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at indhente data om sikkerhed og tolerabilitet på forskellige dosisniveauer af DNL952 hos deltagere med sen debuterende Pompe-sygdom (LOPD).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
32
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials at Denali Therapeutics
- Telefonnummer: Email:
- E-mail: clinical-trials@dnli.com
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
- Rekruttering
- The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 571-732-4575
- E-mail: aagha@ldrtc.org
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Vigtige inklusionskriterier:
- Kropsvægt ≥40 kg
- Diagnose af LOPD
- Opret FVC ≥ 30 % af forventet normalværdi
- I stand til at gå ≥ 40 meter (brug af hjælpemidler er acceptabelt)
- [Kun kohorter A1-A4] Har modtaget avalglucosidase alfa eller cipaglucosidase alfa i en dosis på 20 mg/kg hver 2. uge i mindst 12 måneder før screening
- [Kun kohorter B1-B2] Må ikke have modtaget nogen enzym-erstatningsterapi for Pompe-sygdom i de 12 måneder før screening
Vigtige eksklusionskriterier:
- Enhver igangværende, klinisk signifikant, ustabil eller dårligt kontrolleret neurologisk, psykiatrisk, endokrin, pulmonal, kardiovaskulær, gastrointestinal, hepatisk, pankreatisk, renal, metabolsk, hæmatologisk, immunologisk, allergisk eller oftalmologisk sygdom, der ikke er relateret til Pompe-sygdom, eller andre større lidelser. Velkontrollerede tilstande er tilladt, hvis undersøger og sponsor er enige.
- Kørestolafhængig
- Kræver ikke-invasiv ventilation i gennemsnit mere end 6 timer om dagen mens vågen eller enhver invasiv ventilation. Brug af ikke-invasiv ventilation under søvn er acceptabelt.
- Har modtaget eksperimentel genterapi på noget tidspunkt eller deltagelse i et andet undersøgelsespræparatforsøg eller brug af undersøgelsespræparat inden for 60 dage eller 5 halveringstider, hvad der er længst, før screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte A1
Deltagere med LOPD
|
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Kohorte A2
Deltagere med LOPD
|
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Kohorte A3 (Valgfri)
Deltagere med LOPD
|
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Kohorte A4 (Valgfri)
Deltagere med LOPD
|
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Kohorte B1 (Valgfri)
Deltagere med LOPD
|
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Kohorte B2 (Valgfri)
Deltagere med LOPD
|
Intravenøs gentagen dosis
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst, sværhedsgrad og alvorlighed af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
Forekomst og sværhedsgrad af infusion-relaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PK-parameter: Maksimal koncentration (Cmax) af DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
|
PK-parameter: Tid til at nå maksimal koncentration (tmax) af DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
|
PK-parameter: Areal under koncentrationstidskurven (AUC) fra tid nul til tidspunktet for den sidst målbare koncentration (AUClast) for DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
|
PK Parameter: AUC fra tid 0 til uendelig (AUC∞) af DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uger
|
enkelt dosis kun
|
48 uger
|
|
PK-parameter: AUC fra tid nul til tid t (AUCt) for DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uger
|
kun flere doser
|
48 uger
|
|
PK-parameter: terminal halveringstid (t1/2) for DNL952 i serum
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. august 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. januar 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. januar 2026
Først opslået (Faktiske)
21. januar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- DNLI-J-0001
- 2025-524082-25-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .