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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von DNL952 bei erwachsenen Teilnehmern mit Spätmanifestierender Morbus Pompe

8. Mai 2026 aktualisiert von: Denali Therapeutics Inc.

Eine Phase-1-, multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von DNL952 bei erwachsenen Teilnehmern mit spät einsetzender Morbus Pompe

Dies ist eine Phase-1-, multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von DNL952 bei erwachsenen Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit. Das Hauptziel dieser Studie ist die Gewinnung von Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten über verschiedene Dosisstufen von DNL952 bei Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥40 kg
  • Diagnose von LOPD
  • Stehende FVC ≥30 % des vorhergesagten Normalwerts
  • Fähig, ≥40 Meter zu gehen (Hilfsmittel sind erlaubt)
  • [Nur Kohorten A1-A4] Haben Avalglucosidase alfa oder Cipaglucosidase alfa in einer Dosis von 20 mg/kg alle 2 Wochen für mindestens 12 Monate vor dem Screening erhalten
  • [Nur Kohorten B1-B2] Dürfen in den 12 Monaten vor dem Screening keine Enzymersatztherapie für Morbus Pompe erhalten haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede andauernde, klinisch signifikante, instabile oder schlecht kontrollierte neurologische, psychiatrische, endokrine, pulmonale, kardiovaskuläre, gastrointestinale, hepatische, pankreatische, renale, metabolische, hämatologische, immunologische, allergische oder ophthalmologische Erkrankung, die nicht mit Morbus Pompe zusammenhängt, oder andere schwerwiegende Störungen. Gut kontrollierte Zustände sind erlaubt, wenn Prüfer und Sponsor zustimmen.
  • Rollstuhlabhängig
  • Benötigen nichtinvasive Beatmung durchschnittlich mehr als 6 Stunden pro Tag im Wachzustand oder invasive Beatmung. Die Verwendung nichtinvasiver Beatmung während des Schlafs ist akzeptabel.
  • Haben jemals eine experimentelle Gentherapie erhalten oder an einer anderen Arzneimittelstudie teilgenommen oder ein Prüfpräparat innerhalb von 60 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor dem Screening verwendet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A1
Teilnehmer mit LOPD
Arzneimittel: DNL952
Intravenöse wiederholte Dosis
Experimental: Kohorte A2
Teilnehmer mit LOPD
Arzneimittel: DNL952
Intravenöse wiederholte Dosis
Experimental: Kohorte A3 (Optional)
Teilnehmer mit LOPD
Arzneimittel: DNL952
Intravenöse wiederholte Dosis
Experimental: Kohorte A4 (Optional)
Teilnehmer mit LOPD
Arzneimittel: DNL952
Intravenöse wiederholte Dosis
Experimental: Kohorte B1 (Optional)
Teilnehmer mit LOPD
Arzneimittel: DNL952
Intravenöse wiederholte Dosis
Experimental: Kohorte B2 (Optional)
Teilnehmer mit LOPD
Arzneimittel: DNL952
Intravenöse wiederholte Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz, Schweregrad und Ernsthaftigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Inzidenz und Schweregrad von infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PK-Parameter: Maximale Konzentration (Cmax) von DNL952 im Serum
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
PK-Parameter: Zeit bis zur Erreichung der maximalen Konzentration (tmax) von DNL952 im Serum
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
PK-Parameter: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Zeit null bis zur Zeit der letzten messbaren Konzentration (AUClast) von DNL952 im Serum
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
PK-Parameter: AUC von Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC∞) von DNL952 im Serum
Zeitfenster: 48 Wochen
nur einmalige Dosis
48 Wochen
PK-Parameter: AUC von Zeitpunkt null bis Zeitpunkt t (AUCt) von DNL952 im Serum
Zeitfenster: 48 Wochen
nur mehrere Dosen
48 Wochen
PK-Parameter: terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von DNL952 im Serum
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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