Un estudio para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de DNL952 en participantes adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío
14 de agosto de 2026 actualizado por: Denali Therapeutics Inc.
Un estudio de Fase 1, multicéntrico, abierto, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de DNL952 en participantes adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío
Este es un estudio de fase 1, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de DNL952 en participantes adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío.
El objetivo principal de este estudio es obtener datos de seguridad y tolerabilidad en varios niveles de dosis de DNL952 en participantes con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
32
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials at Denali Therapeutics
- Número de teléfono: Email:
- Correo electrónico: clinical-trials@dnli.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Reclutamiento
- University of California-Irvine
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 714-790-8554
- Correo electrónico: kbjazevi@hs.uci.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 314-362-6983
- Correo electrónico: koniak@wustl.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 919-414-6998
- Correo electrónico: Janet.blount@duke.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Reclutamiento
- The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 571-732-4575
- Correo electrónico: aagha@ldrtc.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Peso corporal ≥40 kg
- Diagnóstico de LOPD
- FVC en posición vertical ≥30% del valor normal previsto
- Capacidad de deambular ≥40 metros (se permite el uso de dispositivos de ayuda)
- [Solo cohortes A1-A4] Haber recibido avalglucosidasa alfa o cipaglucosidasa alfa a una dosis de 20 mg/kg cada 2 semanas durante al menos 12 meses antes de la selección
- [Solo cohortes B1-B2] No haber recibido ninguna terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe en los 12 meses anteriores a la selección
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier enfermedad neurológica, psiquiátrica, endocrina, pulmonar, cardiovascular, gastrointestinal, hepática, pancreática, renal, metabólica, hematológica, inmunológica, alérgica u oftálmica en curso, clínicamente significativa, inestable o mal controlada no relacionada con la enfermedad de Pompe, u otros trastornos importantes. Se permiten afecciones bien controladas si el investigador y el patrocinador están de acuerdo.
- Dependencia de silla de ruedas
- Requerir ventilación no invasiva durante un promedio de más de 6 horas al día mientras está despierto o cualquier ventilación invasiva. El uso de ventilación no invasiva durante el sueño es aceptable.
- Haber recibido terapia génica experimental en cualquier momento o participación en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o uso de fármaco en investigación dentro de los 60 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte A1
Participantes con LOPD
|
Dosis repetida intravenosa
|
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Experimental: Cohorte A2
Participantes con LOPD
|
Dosis repetida intravenosa
|
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Experimental: Cohorte A3 (Opcional)
Participantes con LOPD
|
Dosis repetida intravenosa
|
|
Experimental: Cohorte A4 (Opcional)
Participantes con LOPD
|
Dosis repetida intravenosa
|
|
Experimental: Cohorte B1 (Opcional)
Participantes con LOPD
|
Dosis repetida intravenosa
|
|
Experimental: Cohorte B2 (Opcional)
Participantes con LOPD
|
Dosis repetida intravenosa
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia, gravedad y seriedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
|
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Incidencia y gravedad de las reacciones relacionadas con la infusión (IRR)
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
48 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parámetro PK: Concentración máxima (Cmax) de DNL952 en suero
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
48 semanas
|
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|
Parámetro PK: Tiempo para alcanzar la concentración máxima (tmax) de DNL952 en suero
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
48 semanas
|
|
|
Parámetro PK: Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) desde el tiempo cero hasta el tiempo de la última concentración medible (AUClast) de DNL952 en suero
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
48 semanas
|
|
|
Parámetro PK: AUC desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC∞) de DNL952 en suero
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
dosis única solamente
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48 semanas
|
|
Parámetro PK: AUC desde el tiempo cero hasta el tiempo t (AUCt) de DNL952 en suero
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
múltiples dosis solamente
|
48 semanas
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Parámetro PK: vida media de eliminación terminal (t1/2) de DNL952 en suero
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
21 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- DNLI-J-0001
- 2025-524082-25-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .