Studie hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku DNL952 u dospělých účastníků s pozdní formou Pompeho choroby
8. května 2026 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.
Fáze 1, multicentrická, otevřená studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku DNL952 u dospělých účastníků s pozdní formou Pompeho choroby
Toto je multicentrická, otevřená studie fáze 1, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) přípravku DNL952 u dospělých účastníků s pozdní formou Pompeho choroby.
Hlavním cílem této studie je získat data o bezpečnosti a snášenlivosti v různých dávkových úrovních přípravku DNL952 u účastníků s pozdní formou Pompeho choroby (LOPD).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
32
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials at Denali Therapeutics
- Telefonní číslo: Email:
- E-mail: clinical-trials@dnli.com
Studijní místa
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Nábor
- The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 571-732-4575
- E-mail: aagha@ldrtc.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Tělesná hmotnost ≥40 kg
- Diagnóza LOPD
- Svislá FVC ≥ 30 % předpokládané normální hodnoty
- Schopnost ujít ≥ 40 metrů (použití pomůcek je přijatelné)
- [Pouze kohorty A1-A4] Dostávali avalglukosidázu alfa nebo cipaglukosidázu alfa v dávce 20 mg/kg každé 2 týdny po dobu alespoň 12 měsíců před screeningem
- [Pouze kohorty B1-B2] Nesmí dostávat žádnou enzymatickou substituční terapii pro Pompeho chorobu v průběhu 12 měsíců před screeningem
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Jakékoli probíhající, klinicky významné, nestabilní nebo špatně kontrolované neurologické, psychiatrické, endokrinní, plicní, kardiovaskulární, gastrointestinální, jaterní, pankreatické, renální, metabolické, hematologické, imunologické, alergické nebo oční onemocnění nesouvisející s Pompeho chorobou, nebo jiné závažné poruchy. Dobře kontrolované stavy jsou povoleny, pokud s tím souhlasí vyšetřovatel a zadavatel.
- Závislost na invalidním vozíku
- Potřeba neinvazivní ventilace v průměru více než 6 hodin denně během bdění nebo jakákoli invazivní ventilace. Použití neinvazivní ventilace během spánku je přijatelné.
- Dostávání experimentální genové terapie kdykoli v minulosti nebo účast v jakékoli jiné klinické studii s investigačním léčivem nebo užití investigačního léčiva do 60 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta A1
Účastníci s LOPD
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta A2
Účastníci s LOPD
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta A3 (Volitelná)
Účastníci s LOPD
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta A4 (Volitelná)
Účastníci s LOPD
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta B1 (Volitelná)
Účastníci s LOPD
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta B2 (Volitelná)
Účastníci s LOPD
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt, závažnost a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Výskyt a závažnost reakcí souvisejících s infuzí (IRRs)
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PK parametr: Maximální koncentrace (Cmax) přípravku DNL952 v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
|
PK Parametr: Čas k dosažení maximální koncentrace (tmax) DNL952 v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
|
PK parametr: Plocha pod koncentračně-časovou křivkou (AUC) od času nula do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast) přípravku DNL952 v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
|
PK Parametr: AUC od času 0 do nekonečna (AUC∞) přípravku DNL952 v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
pouze jediná dávka
|
48 týdnů
|
|
PK parametr: AUC od času nula do času t (AUCt) DNL952 v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
pouze více dávek
|
48 týdnů
|
|
PK parametr: poločas eliminace (t1/2) DNL952 v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
21. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- DNLI-J-0001
- 2025-524082-25-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .