トリアゾールまたはエキノキャンディン予防療法を受けている血液悪性腫瘍を有する小児および思春期患者におけるbr-IFD（ブレークスルー侵襲性真菌症）に対するL-AmB（リポソーム性アムホテリシンB）の有効性および安全性に関する実世界前向き観察研究
トリアゾールまたはエキノキャンディン予防投与を受ける血液悪性腫瘍の小児および思春期患者における侵襲性真菌症に対するL-AmBの有効性と安全性に関する実際の臨床環境における前向き観察研究
この観察研究の目的は、トリアゾール／エキノカンジン系抗真菌薬予防投与を受けている血液悪性腫瘍を有する中国の小児および思春期患者における、br-IFD（突破性侵襲性真菌症）の治療に対するL-AmB（リポソーマル・アムホテリシンB）の有効性（良好な反応率）および安全性を評価することです。
本試験が答えようとする主な疑問は以下の通りです：
- トリアゾールまたはエキノカンジン系抗真菌薬予防投与を受けている血液悪性腫瘍を有する中国の小児および思春期患者におけるbr-IFDの治療において、L-AmBが成人（過去データと比較して）と同等の有効性を有するかどうか
- L-AmBが中国の小児および思春期患者において、成人（過去データと比較して）よりも腎安全性が優れている可能性があるかどうか
血液悪性腫瘍を有する中国の小児および思春期患者は、br-IFDに対する通常の医療の一環としてL-AmBを投与されます。有効性および安全性データが記録されます。
調査の概要
詳細な説明
これは単一施設、前向き、単一アーム、観察研究です。 トリアゾールまたはエキノカンジン予防療法を受けている血液悪性腫瘍を有する小児および思春期患者において、突発性IFDを発症し、登録基準および除外基準を満たす患者は、抗真菌療法としてリポソーマルアムホテリシンB（L-AmB）（アンビゾーム）を受けます。 有効性および安全性が観察されます。
反応率は67％と仮定され、サンプルサイズ38は、反応率の両側95％信頼区間の幅を0.3（30％）にします。 10％の脱落率を考慮すると、43人の患者を登録する必要があります。
この研究の研究目的は次の通りです：（a）トリアゾール／エキノカンジン予防療法を受けている中国の小児および思春期血液悪性腫瘍患者における突発性IFD治療に対するL-AmBの有効性と安全性を評価する。
（b）L-AmB治療により良好な反応率と関連する可能性のあるベースライン特性を特定する。
これらの研究目的は、小児および思春期患者における突発性IFD治療におけるL-AmBの役割を包括的に理解し、臨床実践に科学的根拠を提供することに貢献します。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Wenyu Yang, Doctor
- 電話番号：+86 13821596186
- メール：yangwenyu@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- 募集
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Yang
-
コンタクト：
- wenyu Yang
- 電話番号：+8613821596186
- メール：yangwenyu@ihcams.ac.cn
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準：
抗真菌予防としてエキノキャンディン/トリアゾールを投与され、br-IFDと診断された血液悪性腫瘍の小児および思春期患者。
- 年齢：1か月から18歳。
- 血液悪性腫瘍と診断された患者。
- 抗真菌予防として少なくとも7日間エキノキャンディン/トリアゾールを投与された。
- Br-IFDは、一次抗真菌予防開始後少なくとも7日後から一次抗真菌予防終了後7日以内に診断された確実、ほぼ確実、および疑わしいIFDと定義される。確実、ほぼ確実、および疑わしいIFDの定義は、EORTC/MSG 2020基準に基づく。
- ECOG-PS（Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status）：0-2点。
- スクリーニング期間中、本プロトコルの使用を制限する臓器機能障害の制限はない。
- 保護者が研究を理解し、書面によるインフォームドコンセントに署名する。
除外基準：
(a) 過去30日以内に予防または治療のためにAmB製剤を投与された。
(b) L-AmBに対する確認されたアレルギー/急速発症重度アレルギー反応/不耐性がある (c) 他の腫瘍の既往があり、過去3年間にこの腫瘍に対して何らかの治療を受けた (d) HIV、活動性B型肝炎および活動性C型肝炎ウイルスまたは梅毒感染症 (e) 精神疾患または研究、治療、およびモニタリング要件への協力を妨げる他の状態に苦しんでいる (f) 血清クレアチニン値が正常上限の2倍；肝トランスアミナーゼまたはアルカリホスファターゼ値が正常上限の5倍、ビリルビン値が正常上限の3倍 (g) 研究者が包含に適さないと判断する患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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血液悪性腫瘍を有する小児および思春期患者で、侵襲性真菌症が突発的に発生した
トリアゾールまたはエキノカンジン系薬剤による予防投与後に侵襲性真菌症が突破感染した血液悪性腫瘍の小児および思春期患者
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併用療法について：研究期間中、他の抗真菌薬との併用が許可され、正確に記録されます。研究者は、基礎疾患の重症度、免疫抑制からの回復、臨床反応に基づいて判断します。 順次療法について：研究期間中、他の抗真菌薬による順次療法が許可され、正確に記録されます。研究者は、基礎疾患の重症度、免疫抑制からの回復、臨床反応に基づいて判断します。 外科的治療について：患者の状態が許せば、外科的治療を受け、説明を受けることができます。 用量：すべての薬剤の投与量は、薬剤に従って投与されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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良好な反応率。
時間枠：L-AmB療法終了時（平均2週間）の良好な反応率。良好な反応率：完全寛解または部分寛解を達成した患者の割合。
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L-AmB療法終了時（平均2週間）の良好な反応率。良好な反応率：完全寛解または部分寛解を達成した患者の割合。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性データ
時間枠：研究完了までの平均14日間。
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治療中に発生した有害反応を監視・記録し、有害反応名および重症度はNCI-CTCAE V 5.0（国立がん研究所-有害事象共通用語基準 第5版）に基づき記録・評価する。評価対象には以下の指標を含むがこれらに限定されない：輸注反応等の臨床症状；腎毒性関連指標（クレアチニン、糸球体濾過率）、電解質異常（低カリウム血症、低マグネシウム血症）、肝毒性関連指標（アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、総ビリルビン、直接ビリルビン、間接ビリルビン）、心電図、心筋酵素等の検査所見
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研究完了までの平均14日間。
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QTJC2024077
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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