Een prospectief observationeel onderzoek in de praktijk naar de werkzaamheid en veiligheid van L-AmB (liposomaal amfotericine B) voor doorbraak invasieve schimmelinfecties bij kinderen en adolescenten met hematologische maligniteiten die triazolen of echinocandinen profylaxe krijgen
Een prospectieve observationele studie in de praktijk over de werkzaamheid en veiligheid van L-AmB voor br-IFD bij kinderen en adolescente patiënten met hematologische maligniteiten die triazolen of echinocandines profylaxe krijgen
Het doel van deze observationele studie is het evalueren van de werkzaamheid, de gunstige responsratio en de veiligheid van L-AmB (liposomaal amfotericine B) voor de behandeling van br-IFD (doorbraak invasieve schimmelziekte) bij Chinese kinderen en adolescente patiënten met hematologische maligniteiten die triazolen/echinocandinen als antischimmelprofylaxe krijgen.
De hoofdvraag die het probeert te beantwoorden is:
- Of L-AmB dezelfde werkzaamheid heeft bij de behandeling van br-IFD bij Chinese kinderen en adolescenten met hematologische maligniteiten die triazolen of echinocandinen als antischimmelprofylaxe krijgen als bij volwassenen (vergeleken met historische gegevens).
- Of L-AmB mogelijk een betere renale veiligheid heeft bij Chinese kinderen en adolescenten dan bij volwassenen (vergeleken met historische gegevens).
Chinese kinderen en adolescenten met hematologische maligniteiten zullen L-AmB krijgen als onderdeel van hun reguliere medische behandeling voor br-IFD. De werkzaamheids- en veiligheidsgegevens zullen worden geregistreerd.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een prospectieve, observationele studie met één arm in één centrum. Patiënten met doorbraak IFD bij kinderen en adolescenten met hematologische maligniteiten die triazolen of echinocandines als profylaxe krijgen en die voldoen aan de inclusie- en exclusiecriteria, krijgen liposomaal amfotericine B (L-AmB)(AmBisome) voor antischimmeltherapie. De werkzaamheid en veiligheid worden geobserveerd.
De responssnelheid wordt verondersteld 67% te zijn, een steekproefomvang van 38 zal een tweezijdig 95% betrouwbaarheidsinterval voor de responssnelheid opleveren met een breedte van 0,3 (30%). Met een uitvalpercentage van 10% moeten 43 patiënten worden ingesloten.
Het onderzoeksdoel van deze studie is: (a) De werkzaamheid en veiligheid van L-AmB evalueren voor de behandeling van doorbraak IFD bij Chinese kinderen en adolescenten met hematologische maligniteiten die triazolen/echinocandines als profylaxe krijgen.
(b) Baselinekenmerken identificeren die mogelijk geassocieerd zijn met betere responssnelheden bij behandeling met L-AmB.
Deze onderzoeksdoelen zullen bijdragen aan een uitgebreid begrip van de rol van L-AmB bij de behandeling van doorbraak IFD bij kinderen en adolescenten, en wetenschappelijk bewijs leveren voor de klinische praktijk.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Wenyu Yang, Doctor
- Telefoonnummer: +86 13821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Studie Locaties
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, China
- Werving
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Contact:
- Yang
-
Contact:
- wenyu Yang
- Telefoonnummer: +8613821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
De kinderen en adolescente patiënten met hematologische maligniteit die echinocandine/triazool kregen voor antischimmelprofylaxe en bij wie br-IFD werd vastgesteld.
- Leeftijd: van 1 maand tot 18 jaar.
- Patiënten bij wie hematologische maligniteit is vastgesteld.
- Ten minste 7 dagen echinocandine/triazool gekregen voor antischimmelprofylaxe.
- Br-IFD wordt gedefinieerd als een bewezen, waarschijnlijke of mogelijke IFD die ten minste 7 dagen na aanvang van de primaire antischimmelprofylaxe en tot 7 dagen na beëindiging van de primaire antischimmelprofylaxe wordt vastgesteld. Definities van bewezen, waarschijnlijke en mogelijke IFD gebaseerd op de EORTC/MSG 2020-criteria.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 punten.
- Er zijn tijdens de screeningsperiode geen orgaandisfunctiebeperkingen die het gebruik van dit protocol beperken.
- De voogd begrijpt het onderzoek en ondertekent de schriftelijke toestemmingsverklaring.
Uitsluitingscriteria:
(a) In de afgelopen 30 dagen AmB-formulering gekregen voor profylaxe of behandeling.
(b) Bevestigde allergie/snelle ernstige allergische reactie/intolerantie voor L-AmB (c) Heeft een voorgeschiedenis van andere tumoren en heeft hiervoor in de afgelopen 3 jaar enige behandeling ondergaan (d) HIV, actieve hepatitis B en actieve hepatitis C-virus of syfilis-infectie (e) Lijdt aan psychische aandoeningen of andere aandoeningen die samenwerking met onderzoek, behandeling en monitoringvereisten verhinderen (f) Serumcreatininegehalte 2 keer de bovengrens van normaal; Levertransaminase- of alkalische fosfatasegehalten 5 keer de bovengrens van normaal, bilirubinegehalten 3 keer de bovengrens van normaal (g) Onderzoekers zijn van mening dat patiënten niet geschikt zijn voor inclusie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
kinderen en adolescente patiënten met hematologische maligniteiten die doorbraakinfecties met invasieve schimmelinfecties hebben
kinderen en adolescente patiënten met hematologische maligniteiten die een doorbraakinfectie met invasieve schimmelinfecties (IFD) krijgen na profylaxe met triazolen of echinocandines
|
Met betrekking tot de combinatietherapie: Tijdens de onderzoeksperiode is het toegestaan om te combineren met andere antischimmelmiddelen en deze nauwkeurig vast te leggen. Onderzoekers bepalen dit op basis van de ernst van de onderliggende ziekte, het herstel van immunosuppressie en de klinische respons. Met betrekking tot de sequentiële therapie: Tijdens de onderzoeksperiode is het toegestaan om sequentiële therapie met andere antischimmelmiddelen te ondergaan en deze nauwkeurig vast te leggen. Onderzoekers bepalen dit op basis van de ernst van de onderliggende ziekte, het herstel van immunosuppressie en de klinische respons. Met betrekking tot de chirurgische behandeling: Als de toestand van de patiënt dit toestaat, kan chirurgische behandeling worden ondergaan en uitgelegd. Dosering: Alle medicatiedoseringen moeten worden toegediend volgens het geneesmiddel |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het gunstige responspercentage.
Tijdsspanne: Het gunstige responspercentage aan het einde van de L-AmB-therapie (gemiddeld 2 weken). Het gunstige responspercentage: het aandeel patiënten dat volledige of gedeeltelijke remissie bereikt.
|
Het gunstige responspercentage aan het einde van de L-AmB-therapie (gemiddeld 2 weken). Het gunstige responspercentage: het aandeel patiënten dat volledige of gedeeltelijke remissie bereikt.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsgegevens
Tijdsspanne: Tot de voltooiing van de studie, gemiddeld 14 dagen.
|
Monitor en registreer alle bijwerkingen die tijdens de behandeling optreden, waarbij de namen en gradaties van bijwerkingen worden vastgelegd en geëvalueerd volgens NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), inclusief maar niet beperkt tot de volgende indicatoren: klinische symptomen zoals infusiereacties; laboratoriumtests zoals nefrotoxiciteitsgerelateerde indicatoren (creatinine, glomerulaire filtratiesnelheid), elektrolyten (hypokaliëmie, hypomagnesiëmie), hepatotoxiciteitsgerelateerde indicatoren (alanine-aminotransferase, aspartaat-aminotransferase, totaal bilirubine, direct bilirubine, indirect bilirubine), elektrocardiogram, cardiale enzymen, etc.
|
Tot de voltooiing van de studie, gemiddeld 14 dagen.
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- QTJC2024077
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .