Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv observationsstudie i den virkelige verden om effektiviteten og sikkerheden af L-AmB (liposomal amfotericin B) for br-IFD (gennembrud af invasiv svampeinfektion) hos børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der modtager triazol- eller echinocandin-profilakse

15. januar 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En prospektiv observationsundersøgelse i den virkelige verden af effektiviteten og sikkerheden ved L-AmB til behandling af invasive svampeinfektioner (IFD) hos børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der modtager triazol- eller echinocandinprofylakse

Formålet med denne observationsstudie er at evaluere effektiviteten, den gunstige responsrate og sikkerheden af L-AmB (liposomal amphotericin B) til behandling af br-IFD (gennembrud invasiv svampeinfektion) hos kinesiske børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der modtager triazoler/echinocandiner som antimykotisk profylakse.

Det primære spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

  1. Om L-AmB har samme effektivitet i behandlingen af br-IFD hos kinesiske børn og unge med hematologiske maligniteter, der modtager triazoler eller echinocandiner som antimykotisk profylakse, som hos voksne (sammenlignet med historiske data).
  2. Om L-AmB kan have bedre renal sikkerhed hos kinesiske børn og unge end hos voksne (sammenlignet med historiske data).

Kinesiske børn og unge med hematologiske maligniteter vil modtage L-AmB som en del af deres almindelige medicinske behandling for br-IFD. Effektivitets- og sikkerhedsdata vil blive registreret.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltcenter, prospektivt, enkeltarmet og observationsstudie. Patienter med gennembruds IFD hos børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der modtager triazoler eller echinocandinprofylakse, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, modtager liposomal amphotericin B (L-AmB)(AmBisome) til antimykotisk terapi. Effektiviteten og sikkerheden vil blive observeret.

Responsraten antages at være 67 %, en stikprøvestørrelse på 38 vil producere et tosidet 95 % konfidensinterval for responsraten med en bredde på 0,3 (30 %). Med en frafaldsrate på 10 % skal 43 patienter inkluderes.

Studiets forskningsmål er: (a) Vurdere effektiviteten og sikkerheden af L-AmB til behandling af br-IFD hos kinesiske børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der modtager triazoler/echinocandinprofylakse.

(b) Identificere baselinekarakteristika, der kan være forbundet med bedre responsrater behandlet med L-AmB.

Disse forskningsmål vil bidrage til en omfattende forståelse af L-AmBs roller i behandlingen af gennembruds IFD hos børn og unge patienter og levere videnskabelig evidens til klinisk praksis.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

38

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Rekruttering
        • National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Yang
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

gennembrud af invasiv svampeinfektion hos børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der modtager triazol- eller echinocandinprofylakse

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn og unge patienter med hematologisk malignitet, der har modtaget ekinokandin/triazol til antifugal profylakse og er diagnosticeret med br-IFD.

    1. Alder: fra 1 måned til 18 år.
    2. Diagnosticerede patienter med hematologisk malignitet.
    3. Har modtaget ekinokandin/triazol til antifugal profylakse i mindst 7 dage.
    4. Br-IFD defineres som en bevidnet, sandsynlig og mulig IFD diagnosticeret mindst 7 dage efter starten af primær antifugal profylakse og inden for 7 dage efter afslutningen af primær antifugal profylakse. Definitioner af bevidnet, sandsynlig og mulig IFD baseret på EORTC/MSG 2020-kriterierne.
    5. ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 point.
    6. Der er ingen organ dysfunktionsbegrænsninger i screeningsperioden, der begrænser brugen af denne protokol.
    7. Værgen forstår forskningen og underskriver skriftligt informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • (a) Har modtaget AmB-formulering til profylakse eller behandling inden for de sidste 30 dage.

    (b) Bekræftet allergi/hurtig indsættelse svær allergisk reaktion/ufordragelighed over for L-AmB (c) Har en historie med andre tumorer og har modtaget enhver behandling for denne tumor inden for de sidste 3 år (d) HIV, aktiv hepatitis B og aktiv hepatitis C-virus eller syfilisinfektion (e) Lider af psykisk sygdom eller andre tilstande, der forhindrer samarbejde med forskning, behandling og monitoreringskrav (f) Serum kreatinin niveau 2 gange den øvre normale grænse; Lever transaminase eller alkalisk fosfatase niveauer 5 gange den øvre normale grænse, bilirubin niveauer 3 gange den øvre normale grænse (g) Forskere mener, at patienter, der ikke er egnede til inklusion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, som har gennembruds-IFD
børn og unge patienter med hematologiske maligniteter, der får gennembruds-infektion med invasiv svampeinfektion efter at have modtaget triazoler eller echinocandiner som profylakse
Medicin: Patienterne modtog lægemidlet: liposomal amphotericin B (AmBisome) til behandling
  1. Dette er et enkeltcenter, prospektivt, enkeltarmet og observationsstudie.
  2. Patienter, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, modtaker liposomal amphotericin B (L-AmB)(AmBisome) til antimykotisk behandling.

Vedrørende kombinationsbehandling: I forskningsperioden er det tilladt at kombinere med andre antimykotiske lægemidler i kombination og registrere dem nøjagtigt. Forskere fastsætter dette baseret på underliggende sygdoms sværhedsgrad, genopretning af immunsuppression og klinisk respons.

Vedrørende sekventiel behandling: I forskningsperioden er det tilladt at acceptere sekventiel behandling med andre antimykotiske lægemidler og registrere dem nøjagtigt. Forskere fastsætter dette baseret på underliggende sygdoms sværhedsgrad, genopretning af immunsuppression og klinisk respons.

Vedrørende kirurgisk behandling: Hvis patientens tilstand tillader det, kan kirurgisk behandling accepteres og forklares.

Dosering: Alle lægemiddeldoser skal administreres i overensstemmelse med lægemidlet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Den gunstige responsrate.
Tidsramme: Den gunstige responsrate ved afslutningen af L-AmB-terapien (gennemsnitligt 2 uger). Den gunstige responsrate: andelen af patienter, der opnår komplet eller delvis remission.
Den gunstige responsrate ved afslutningen af L-AmB-terapien (gennemsnitligt 2 uger). Den gunstige responsrate: andelen af patienter, der opnår komplet eller delvis remission.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsdata
Tidsramme: Gennem undersøgelsesforløbet, i gennemsnit 14 dage.
Overvåg og registrer eventuelle bivirkninger, der opstår under behandlingen, hvor bivirkningernes navne og grader registreres og evalueres i henhold til NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), herunder men ikke begrænset til følgende indikatorer: kliniske symptomer såsom infusionreaktioner; Laboratorieprøver såsom nefrotoksisitetsrelaterede indikatorer (kreatinin, glomerulær filtrationsrate), elektrolytter (hypokaliæmi, hypomagnesiæmi), hepatotoksisitetsrelaterede indikatorer (alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, præsidentiel bilirubin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin), elektrokardiogram, hjerteenzymer osv.
Gennem undersøgelsesforløbet, i gennemsnit 14 dage.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

Gilead Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

21. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QTJC2024077

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Patienterne modtog lægemidlet: liposomal amphotericin B (AmBisome) til behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner