Um Estudo Observacional Prospectivo do Mundo Real sobre a Eficácia e Segurança de L-AmB (Anfotericina B Lipossomal) para br-DIF (Doença Invasiva Fúngica de Ruptura) em Crianças e Adolescentes com Neoplasias Hematológicas sob Profilaxia com Triazóis ou Equinocandinas
Um Estudo Observacional Prospectivo do Mundo Real sobre a Eficácia e Segurança de L-AmB para IFD br- em Crianças e Adolescentes com Neoplasias Hematológicas sob Profilaxia com Triazóis ou Equinocandinas
O objetivo deste estudo observacional é avaliar a eficácia, a taxa de resposta favorável e a segurança da L-AmB (anfotericina B lipossomal) no tratamento da br-IFD (doença fúngica invasiva de escape) em crianças e adolescentes chineses com neoplasias hematológicas que recebem profilaxia antifúngica com triazóis/equinocandinas.
A principal questão que pretende responder é:
- Se a L-AmB tem a mesma eficácia no tratamento da br-IFD em crianças e adolescentes chineses com neoplasias hematológicas que recebem profilaxia antifúngica com triazóis ou equinocandinas, em comparação com adultos (comparado com dados históricos).
- Se a L-AmB pode ter melhor segurança renal em crianças e adolescentes chineses do que em adultos (comparado com dados históricos).
Crianças e adolescentes chineses com neoplasias hematológicas irão tomar L-AmB como parte dos seus cuidados médicos regulares para br-IFD. Os dados de eficácia e segurança serão registados.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional, prospectivo, de braço único e de centro único. Pacientes pediátricos e adolescentes com doenças hematológicas malignas, sob profilaxia com triazóis ou equinocandinas, que desenvolvam IFD de escape e preencham os critérios de inclusão e exclusão, recebem anfotericina B lipossomal (L-AmB) (AmBisome) para terapia antifúngica. A eficácia e segurança serão observadas.
A taxa de resposta pressuposta é de 67%. Um tamanho amostral de 38 produzirá um intervalo de confiança bilateral de 95% para a taxa de resposta com uma amplitude de 0,3 (30%). Considerando uma taxa de desistência de 10%, será necessário recrutar 43 pacientes.
Os objetivos de investigação deste estudo são: (a) Avaliar a eficácia e segurança da L-AmB no tratamento de IFD de escape em pacientes pediátricos e adolescentes chineses com doenças hematológicas malignas sob profilaxia com triazóis/equinocandinas.
(b) Identificar características basais que possam estar associadas a melhores taxas de resposta ao tratamento com L-AmB.
Estes objetivos de investigação contribuirão para uma compreensão abrangente do papel da L-AmB no tratamento de IFD de escape em pacientes pediátricos e adolescentes, e fornecerão evidência científica para a prática clínica.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Wenyu Yang, Doctor
- Número de telefone: +86 13821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Locais de estudo
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China
- Recrutamento
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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Contato:
- Yang
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Contato:
- wenyu Yang
- Número de telefone: +8613821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
Crianças e adolescentes com neoplasia hematológica que receberam equinocandina/triazol para profilaxia antifúngica e diagnosticados com br-IFD.
- Idade: de 1 mês a 18 anos.
- Pacientes diagnosticados com neoplasia hematológica.
- Receberam equinocandina/triazol para profilaxia antifúngica durante pelo menos 7 dias.
- Br-IFD é definida como uma IFD comprovada, provável ou possível diagnosticada pelo menos 7 dias após o início da profilaxia antifúngica primária e até 7 dias após o término da profilaxia antifúngica primária. Definições de IFD comprovada, provável e possível baseadas nos critérios EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (Estado de Performance do Grupo Cooperativo de Oncologia Oriental): 0-2 pontos.
- Não há restrições de disfunção orgânica durante o período de triagem que limitem o uso deste protocolo.
- O responsável compreende a investigação e assina o formulário de consentimento informado por escrito.
Critérios de Exclusão:
(a) Recebeu formulação de AmB para profilaxia ou tratamento nos últimos 30 dias.
(b) Alergia confirmada/reacção alérgica grave de início rápido/intolerância a L-AmB. (c) Tem historial de outros tumores e recebeu qualquer tratamento para este tumor nos últimos 3 anos. (d) Infecção por VIH, hepatite B activa e vírus da hepatite C activa ou sífilis. (e) Sofre de doença mental ou outras condições que impeçam a cooperação com os requisitos de investigação, tratamento e monitorização. (f) Nível de creatinina sérica 2 vezes o limite superior do normal; Níveis de transaminase hepática ou fosfatase alcalina 5 vezes o limite superior do normal, níveis de bilirrubina 3 vezes o limite superior do normal. (g) Investigadores consideram que os pacientes não são adequados para inclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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crianças e adolescentes com neoplasias hematológicas que apresentam IFD de escape
crianças e adolescentes com neoplasias hematológicas que desenvolvem IFD de escape após receberem profilaxia com triazóis ou equinocandinas
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Medicamento: Os pacientes receberam o fármaco: anfotericina B lipossómica (AmBisome) para tratamento
Relativamente à terapia combinada: Durante o período de investigação, é permitido combinar com outros fármacos antifúngicos e registá-los com precisão. Os investigadores determinam-no com base na gravidade da doença subjacente, na recuperação da imunossupressão e na resposta clínica. Relativamente à terapia sequencial: Durante o período de investigação, é permitido aceitar terapia sequencial com outros fármacos antifúngicos e registá-los com precisão. Os investigadores determinam-no com base na gravidade da doença subjacente, na recuperação da imunossupressão e na resposta clínica. Relativamente ao tratamento cirúrgico: Se a condição do doente o permitir, pode ser aceite tratamento cirúrgico e explicado. Dose: Todas as doses de medicação devem ser administradas de acordo com o fármaco |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A taxa de resposta favorável.
Prazo: A taxa de resposta favorável no final da terapia com L-AmB (uma média de 2 semanas). A taxa de resposta favorável: proporção de doentes que atingem remissão completa ou parcial.
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A taxa de resposta favorável no final da terapia com L-AmB (uma média de 2 semanas). A taxa de resposta favorável: proporção de doentes que atingem remissão completa ou parcial.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dados de segurança
Prazo: Até à conclusão do estudo, uma média de 14 dias.
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Monitorize e registe quaisquer reações adversas que ocorram durante o tratamento, com os nomes e graus das reações adversas registados e avaliados de acordo com o NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), incluindo, mas não se limitando, aos seguintes indicadores: sintomas clínicos, tais como reações à infusão; testes laboratoriais, tais como indicadores relacionados com nefrotoxicidade (creatinina, taxa de filtração glomerular), eletrólitos (hipocalemia, hipomagnesemia), indicadores relacionados com hepatotoxicidade (alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, bilirrubina total, bilirrubina direta, bilirrubina indireta), eletrocardiograma, enzimas cardíacas, etc.
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Até à conclusão do estudo, uma média de 14 dias.
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- QTJC2024077
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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