Prospektywne badanie obserwacyjne w warunkach rzeczywistych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa L-AmB (liposomalnej amfoterycyny B) w leczeniu br-IFD (przełomowej inwazyjnej choroby grzybiczej) u dzieci i młodzieży z chorobami hematologicznymi otrzymujących profilaktykę triazolami lub echinokandynami
Prospektywne obserwacyjne badanie w warunkach rzeczywistych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa L-AmB w leczeniu br-IFD u dzieci i pacjentów w wieku młodzieńczym z nowotworami hematologicznymi otrzymujących profilaktykę triazolami lub echinokandynami
Celem tego badania obserwacyjnego jest ocena skuteczności (korzystnego wskaźnika odpowiedzi) i bezpieczeństwa L-AmB (liposomalnej amfoterycyny B) w leczeniu br-IFD (przełomowej inwazyjnej choroby grzybiczej) u chińskich dzieci i młodzieży z nowotworami hematologicznymi otrzymujących profilaktykę przeciwgrzybiczą triazolami/echinokandynami.
Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:
- Czy L-AmB ma taką samą skuteczność w leczeniu br-IFD u chińskich dzieci i młodzieży z nowotworami hematologicznymi otrzymujących profilaktykę przeciwgrzybiczą triazolami lub echinokandynami jak u dorosłych (w porównaniu z danymi historycznymi).
- Czy L-AmB może mieć lepsze bezpieczeństwo nerkowe u chińskich dzieci i młodzieży niż u dorosłych (w porównaniu z danymi historycznymi).
Chińskie dzieci i młodzież z nowotworami hematologicznymi będą otrzymywać L-AmB jako część rutynowej opieki medycznej w przypadku br-IFD. Dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa będą rejestrowane.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To jest jednoośrodkowe, prospektywne, jednoramienne i obserwacyjne badanie. Pacjenci z przebijającymi się infekcjami grzybiczymi inwazyjnymi (IFD) wśród dzieci i młodzieży z nowotworami hematologicznymi otrzymującymi profilaktykę triazolami lub echinokandynami, którzy spełniają kryteria włączenia i wyłączenia, otrzymują liposomalną amfoterycynę B (L-AmB) (AmBisome) w ramach terapii przeciwgrzybiczej. Skuteczność i bezpieczeństwo będą obserwowane.
Zakłada się, że wskaźnik odpowiedzi wyniesie 67%, a wielkość próby 38 pozwoli uzyskać dwustronny 95% przedział ufności dla wskaźnika odpowiedzi o szerokości 0,3 (30%). Biorąc pod uwagę 10% odpadów, należy włączyć 43 pacjentów.
Cel badawczy tego badania to: (a) Ocena skuteczności i bezpieczeństwa L-AmB w leczeniu br-IFD u chińskich dzieci i młodzieży z nowotworami hematologicznymi otrzymujących profilaktykę triazolami/echinokandynami.
(b) Identyfikacja cech wyjściowych, które mogą być związane z lepszymi wskaźnikami odpowiedzi leczonych L-AmB.
Cele te przyczynią się do kompleksowego zrozumienia roli L-AmB w leczeniu przebijających się IFD u dzieci i młodzieży oraz dostarczą naukowych dowodów dla praktyki klinicznej.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Wenyu Yang, Doctor
- Numer telefonu: +86 13821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny
- Rekrutacyjny
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Yang
-
Kontakt:
- wenyu Yang
- Numer telefonu: +8613821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
Dzieci i młodzież z nowotworami hematologicznymi, które otrzymywały echinokandynę/triazol w ramach profilaktyki przeciwgrzybiczej i u których zdiagnozowano br-IFD.
- Wiek: od 1 miesiąca do 18 lat.
- Pacjenci z rozpoznanym nowotworem hematologicznym.
- Otrzymywali echinokandynę/triazol w ramach profilaktyki przeciwgrzybiczej przez co najmniej 7 dni.
- Br-IFD definiuje się jako udowodnione, prawdopodobne i możliwe IFD zdiagnozowane co najmniej 7 dni po rozpoczęciu pierwotnej profilaktyki przeciwgrzybiczej i do 7 dni od zakończenia pierwotnej profilaktyki przeciwgrzybiczej. Definicje udowodnionego, prawdopodobnego i możliwego IFD oparte są na kryteriach EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 punkty.
- W okresie badań przesiewowych nie ma ograniczeń dysfunkcji narządów, które ograniczałyby zastosowanie tego protokołu.
- Opiekun rozumie badanie i podpisuje pisemną świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
(a) Otrzymywał preparat AmB w ramach profilaktyki lub leczenia w ciągu ostatnich 30 dni.
(b) Potwierdzona alergia/szybko rozwijająca się ciężka reakcja alergiczna/nietolerancja na L-AmB (c) Ma historię innych nowotworów i otrzymywał jakiekolwiek leczenie z tego powodu w ciągu ostatnich 3 lat (d) Zakażenie HIV, aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B i aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu C lub kiłą (e) Cierpi na chorobę psychiczną lub inne schorzenia uniemożliwiające współpracę z wymaganiami badania, leczenia i monitorowania (f) Poziom kreatyniny w surowicy 2-krotnie przekraczający górną granicę normy; Poziomy transaminaz wątrobowych lub fosfatazy alkalicznej 5-krotnie przekraczające górną granicę normy, poziomy bilirubiny 3-krotnie przekraczające górną granicę normy (g) Badacze uważają, że pacjenci nie nadają się do włączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
dzieci i pacjenci w wieku młodzieńczym z nowotworami hematologicznymi, u których wystąpiła infekcja grzybicza przebijająca (breakthrough IFD)
dzieci i pacjenci w wieku młodzieńczym z nowotworami hematologicznymi, u których wystąpiła przełomowa infekcja grzybicza (IFD) po otrzymaniu profilaktyki triazolami lub echinokandynami
|
Jeśli chodzi o terapię skojarzoną: W okresie badania dozwolone jest łączenie z innymi lekami przeciwgrzybiczymi w terapii skojarzonej oraz dokładne ich rejestrowanie. Badacze decydują o tym na podstawie ciężkości choroby podstawowej, odzyskania immunosupresji i odpowiedzi klinicznej. Jeśli chodzi o terapię sekwencyjną: W okresie badania dozwolone jest stosowanie terapii sekwencyjnej z innymi lekami przeciwgrzybiczymi oraz dokładne ich rejestrowanie. Badacze decydują o tym na podstawie ciężkości choroby podstawowej, odzyskania immunosupresji i odpowiedzi klinicznej. Jeśli chodzi o leczenie chirurgiczne: Jeśli stan pacjenta na to pozwala, można zastosować leczenie chirurgiczne i wyjaśnić je. Dawkowanie: Wszystkie dawki leków mają być podawane zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Korzystny odsetek odpowiedzi.
Ramy czasowe: Korzystny wskaźnik odpowiedzi na koniec terapii L-AmB (średnio 2 tygodnie). Korzystny wskaźnik odpowiedzi: odsetek pacjentów osiągających całkowitą lub częściową remisję.
|
Korzystny wskaźnik odpowiedzi na koniec terapii L-AmB (średnio 2 tygodnie). Korzystny wskaźnik odpowiedzi: odsetek pacjentów osiągających całkowitą lub częściową remisję.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dane dotyczące bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 14 dni.
|
Monitoruj i rejestruj wszelkie działania niepożądane występujące podczas leczenia, z nazwami i stopniami działań niepożądanych rejestrowanymi i ocenianymi zgodnie z NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), w tym, ale nie ograniczając się do następujących wskaźników: objawy kliniczne, takie jak reakcje związane z wlewem; badania laboratoryjne, takie jak wskaźniki związane z nefrotoksycznością (kreatynina, współczynnik filtracji kłębuszkowej), elektrolity (hipokaliemia, hipomagnezemia), wskaźniki związane z hepatotoksycznością (aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, bilirubina całkowita, bilirubina bezpośrednia, bilirubina pośrednia), elektrokardiogram, enzymy sercowe itp.
|
Do zakończenia badania, średnio 14 dni.
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- QTJC2024077
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba grzybicza
-
Peking University Third HospitalJeszcze nie rekrutacjaCentral Compartment Atopic Disease (CCAD)Chiny
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.ZakończonyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Japonia, Korea Południowa
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone