Реальное проспективное обсервационное исследование эффективности и безопасности Л-АмБ (Липосомального Амфотерицина В) для прорывных инвазивных грибковых заболеваний у детей и подростков с гематологическими злокачественными новообразованиями, получающих профилактику триазолами или эхинокандинами
Реальное проспективное наблюдательное исследование эффективности и безопасности L-AmB для лечения инвазивных грибковых инфекций у детей и подростков с гематологическими злокачественными новообразованиями, получающих профилактику триазолами или эхинокандинами
Целью данного наблюдательного исследования является оценка эффективности, показателя благоприятного ответа и безопасности L-AmB (липосомального амфотерицина B) для лечения прорывной инвазивной грибковой инфекции (br-IFD) у китайских детей и подростков с гематологическими злокачественными новообразованиями, получающих профилактику триазолами/эхинокандинами.
Основные вопросы, на которые оно направлено ответить:
- Обладает ли L-AmB такой же эффективностью при лечении br-IFD у китайских детей и подростков с гематологическими злокачественными новообразованиями, получающих профилактику триазолами или эхинокандинами, как у взрослых (по сравнению с историческими данными).
- Может ли L-AmB иметь лучший профиль почечной безопасности у китайских детей и подростков по сравнению со взрослыми (по сравнению с историческими данными).
Китайские дети и подростки с гематологическими злокачественными новообразованиями будут принимать L-AmB в рамках обычного медицинского ухода при br-IFD. Данные об эффективности и безопасности будут регистрироваться.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Это одноцентровое, проспективное, однорукавное и обсервационное исследование. Пациенты с прорывной ИФЗ у детей и подростков с гематологическими злокачественными новообразованиями, получающие профилактику триазолами или эхинокандинами, которые соответствуют критериям включения и исключения, получают липосомальный амфотерицин B (L-AmB)(АмБизом) для противогрибковой терапии. Эффективность и безопасность будут наблюдаться.
Предполагается, что частота ответа составляет 67%, размер выборки 38 даст двусторонний 95% доверительный интервал для частоты ответа с шириной 0,3 (30%). С учетом 10% отсева необходимо включить 43 пациента.
Целью данного исследования является: (a) Оценка эффективности и безопасности L-AmB для лечения прорывной ИФЗ у китайских детей и подростков с гематологическими злокачественными новообразованиями, получающих профилактику триазолами/эхинокандинами.
(b) Выявление исходных характеристик, которые могут быть связаны с лучшими показателями ответа при лечении L-AmB.
Эти исследовательские цели будут способствовать всестороннему пониманию роли L-AmB в лечении прорывной ИФЗ у детей и подростков и предоставят научные доказательства для клинической практики.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Wenyu Yang, Doctor
- Номер телефона: +86 13821596186
- Электронная почта: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Места учебы
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Китай
- Рекрутинг
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- Yang
-
Контакт:
- wenyu Yang
- Номер телефона: +8613821596186
- Электронная почта: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Дети и подростки с гематологическим злокачественным новообразованием, получавшие эхинокандины/триазолы для противогрибковой профилактики и диагностированные с бр-ИГЗ.
- Возраст: от 1 месяца до 18 лет.
- Пациенты с диагнозом гематологического злокачественного новообразования.
- Получали эхинокандины/триазолы для противогрибковой профилактики не менее 7 дней.
- Бр-ИГЗ определяется как доказанная, вероятная или возможная ИГЗ, диагностированная не менее чем через 7 дней после начала первичной противогрибковой профилактики и в течение 7 дней после окончания первичной противогрибковой профилактики. Определения доказанной, вероятной и возможной ИГЗ основаны на критериях EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (Шкала работоспособности Восточной кооперативной онкологической группы): 0-2 балла.
- В период скрининга отсутствуют ограничения по дисфункции органов, которые ограничивают использование данного протокола.
- Опекун понимает исследование и подписывает письменное информированное согласие.
Критерии исключения:
(a) Получали формулировку AmB для профилактики или лечения в течение последних 30 дней.
(b) Подтвержденная аллергия/быстрое начало тяжелой аллергической реакции/непереносимость к L-AmB (c) Имеет историю других опухолей и получал любое лечение по поводу этой опухоли в течение последних 3 лет (d) ВИЧ, активный гепатит B и активный вирус гепатита C или сифилитическая инфекция (e) Страдает психическим заболеванием или другими состояниями, препятствующими сотрудничеству с исследованием, лечением и требованиями мониторинга (f) Уровень креатинина в сыворотке в 2 раза превышает верхний предел нормы; Уровни печеночных трансаминаз или щелочной фосфатазы в 5 раз превышают верхний предел нормы, уровни билирубина в 3 раза превышают верхний предел нормы (g) Исследователи считают, что пациенты не подходят для включения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
дети и подростки с гематологическими злокачественными новообразованиями, у которых развилась прорывная инвазивная грибковая инфекция
дети и подростки с гематологическими злокачественными новообразованиями, у которых развилась прорывная ИФЗ после получения профилактики триазолами или эхинокандинами
|
Что касается комбинированной терапии: в течение периода исследования разрешено комбинировать с другими противогрибковыми препаратами и точно их регистрировать. Исследователи определяют это на основе тяжести основного заболевания, восстановления иммуносупрессии и клинического ответа. Что касается последовательной терапии: в течение периода исследования разрешено применять последовательную терапию с другими противогрибковыми препаратами и точно их регистрировать. Исследователи определяют это на основе тяжести основного заболевания, восстановления иммуносупрессии и клинического ответа. Что касается хирургического лечения: если состояние пациента позволяет, можно применять хирургическое лечение и объяснять его. Дозировка: все дозы лекарственных препаратов должны вводиться в соответствии с препаратом |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Благоприятный показатель ответа.
Временное ограничение: Благоприятный показатель ответа в конце терапии Л-АмБ (в среднем 2 недели). Благоприятный показатель ответа: доля пациентов, достигших полной или частичной ремиссии.
|
Благоприятный показатель ответа в конце терапии Л-АмБ (в среднем 2 недели). Благоприятный показатель ответа: доля пациентов, достигших полной или частичной ремиссии.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Данные по безопасности
Временное ограничение: До завершения исследования, в среднем 14 дней.
|
Мониторить и регистрировать любые побочные реакции, возникающие во время лечения, с записью и оценкой названий и степени побочных реакций в соответствии с NCI-CTCAE V 5.0 (Национальный институт рака - Общая терминология критериев нежелательных явлений версия 5.0), включая, но не ограничиваясь следующими показателями: клинические симптомы, такие как инфузионные реакции; лабораторные исследования, такие как показатели, связанные с нефротоксичностью (креатинин, скорость клубочковой фильтрации), электролиты (гипокалиемия, гипомагниемия), показатели, связанные с гепатотоксичностью (аланинаминотрансфераза, аспартатаминотрансфераза, общий билирубин, прямой билирубин, непрямой билирубин), электрокардиограмма, кардиоферменты и др.
|
До завершения исследования, в среднем 14 дней.
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- QTJC2024077
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .