En prospektiv observasjonsstudie i virkeligheten om effektiviteten og sikkerheten til L-AmB (liposomal amfotericin B) for br-IFD (gjennombrudds invasiv soppsykdom) hos barn og ungdomspasienter med hematologiske maligniteter som mottar triazoler eller ekinokandiner som profylakse
En prospektiv observasjonsstudie i virkeligheten om effektiviteten og sikkerheten til L-AmB for br- IFD hos barn og ungdomspasienter med hematologiske maligniteter som får triazol eller ekinokandinprofilakse
Målet med denne observasjonsstudien er å evaluere effektiviteten, responsraten og sikkerheten til L-AmB (liposomalt amfotericin B) for behandling av br-IFD (gjennombrudds invasiv soppsykdom) hos kinesiske barn og ungdomspasienter med hematologiske maligniteter som mottar triazoler/ekhinokandiner som soppforebyggende behandling.
Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:
- Om L-AmB har samme effektivitet i behandlingen av br-IFD hos kinesiske barn og ungdom med hematologiske maligniteter som mottar triazoler eller echinokandiner som soppforebyggende behandling som hos voksne (sammenlignet med historiske data)
- Om L-AmB kan ha bedre nyresikkerhet hos kinesiske barn og ungdom enn hos voksne (sammenlignet med historiske data).
Kinesiske barn og ungdom med hematologiske maligniteter vil ta L-AmB som en del av sin vanlige medisinske behandling for br-IFD. Effektivitets- og sikkerhetsdata vil bli registrert.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkelt-senter, prospektiv, enkel-arm og observasjonsstudie. Pasienter med gjennombrudds IFD hos barn og unge pasienter med hematologiske maligniteter som mottar triazoler eller echinocandiner profylakse og som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene, får liposomal amfotericin B (L-AmB)(AmBisome) for antimykotisk behandling. Effekt og sikkerhet vil bli observert.
Responsraten antas å være 67%, en prøvestørrelse på 38 vil produsere et tosidig 95% konfidensintervall for responsrate med en bredde på 0,3 (30%). Med en 10% frafallshensyn, må 43 pasienter inkluderes.
Formålet med denne studien er å: (a) Vurdere effekten og sikkerheten til L-AmB for behandling av br-IFD hos kinesiske barn og unge pasienter med hematologiske maligniteter som mottar triazoler/echinocandiner profylakse.
(b) Identifisere baseline-egenskaper som kan være assosiert med bedre responsrater behandlet med L-AmB.
Disse forskningsmålene vil bidra til en omfattende forståelse av rollene til L-AmB i behandlingen av gjennombrudds IFD hos barn og unge pasienter, og gi vitenskapelig bevis for klinisk praksis.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Wenyu Yang, Doctor
- Telefonnummer: +86 13821596186
- E-post: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Studiesteder
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
- Rekruttering
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Ta kontakt med:
- Yang
-
Ta kontakt med:
- wenyu Yang
- Telefonnummer: +8613821596186
- E-post: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Barn og unge pasienter med hematologisk malignitet som har mottatt ekinokandin/triazol for antimykoisk profylakse og er diagnostisert med br-IFD.
- Alder: fra 1 måned til 18 år.
- Pasienter diagnostisert med hematologisk malignitet.
- Har mottatt ekinokandin/triazol for antimykoisk profylakse i minst 7 dager.
- Br-IFD er definert som en bevist, sannsynlig eller mulig IFD diagnostisert minst 7 dager etter start av primær antimykoisk profylakse og innen 7 dager etter slutten av primær antimykoisk profylakse. Definisjoner av bevist, sannsynlig og mulig IFD basert på EORTC/MSG 2020-kriteriene.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 poeng.
- Det er ingen organfunksjonsbegrensninger i screeningsperioden som begrenser bruken av denne protokollen.
- Foresatt forstår forskningen og signerer skriftlig samtykkeerklæring.
Eksklusjonskriterier:
(a) Har mottatt AmB-formulering for profylakse eller behandling de siste 30 dagene.
(b) Bekreftet allergi/raskt oppstått alvorlig allergisk reaksjon/uførmåenhet for L-AmB (c) Har anamnese med andre svulster og har mottatt behandling for denne svulsten de siste 3 årene (d) HIV, aktiv hepatitt B og aktiv hepatitt C-virus eller syfilisinfeksjon (e) Lider av psykisk sykdom eller andre tilstander som hindrer samarbeid med forsknings-, behandlings- og overvåkingskrav (f) Serumkreatininnivå 2 ganger øvre normalgrense; Levertransaminase- eller alkalisk fosfatase-nivåer 5 ganger øvre normalgrense, bilirubinnivåer 3 ganger øvre normalgrense (g) Forskere mener at pasienter som ikke er egnet for inkludering
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
barn og unge pasienter med hematologiske maligniteter som har gjennombrudds-IFD
barn og unge pasienter med hematologiske maligniteter som har gjennombrudds IFD etter å ha mottatt triazoler eller echinocandiner profylakse
|
Angående kombinasjonsbehandling: I løpet av forskningsperioden er det tillatt å kombinere med andre antimykotiske legemidler i kombinasjon og nøyaktig registrere dem. Forskere bestemmer dette basert på alvorlighetsgraden av den underliggende sykdommen, gjenopprettelsen av immunsuppresjon og klinisk respons. Angående sekvensiell behandling: I løpet av forskningsperioden er det tillatt å akseptere sekvensiell behandling med andre antimykotiske legemidler og nøyaktig registrere dem. Forskere bestemmer dette basert på alvorlighetsgraden av den underliggende sykdommen, gjenopprettelsen av immunsuppresjon og klinisk respons. Angående kirurgisk behandling: Hvis pasientens tilstand tillater det, kan kirurgisk behandling aksepteres og forklares. Dosering: Alle legemiddeldoser skal administreres i samsvar med legemiddelet |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Den gunstige responsraten.
Tidsramme: Den gunstige responsraten ved avslutning av L-AmB-terapien (i gjennomsnitt 2 uker). Den gunstige responsraten: andel pasienter som oppnår fullstendig eller delvis remisjon.
|
Den gunstige responsraten ved avslutning av L-AmB-terapien (i gjennomsnitt 2 uker). Den gunstige responsraten: andel pasienter som oppnår fullstendig eller delvis remisjon.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhetsdata
Tidsramme: Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 14 dager.
|
Overvåk og registrer eventuelle bivirkninger som oppstår under behandlingen, med bivirkningsnavn og grader registrert og evaluert i henhold til NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), inkludert, men ikke begrenset til, følgende indikatorer: kliniske symptomer som infusjonsreaksjoner; Laboratorieprøver som nyretoksisitetsrelaterte indikatorer (kreatinin, glomerulær filtrasjonsrate), elektrolytter (hypokalemi, hypomagnesi), levertoksisitetsrelaterte indikatorer (alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, totalt bilirubin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin), elektrokardiogram, hjerteenzymer, etc
|
Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 14 dager.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- QTJC2024077
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .