Un estudio observacional prospectivo del mundo real sobre la eficacia y seguridad de L-AmB (anfotericina B liposomal) para la enfermedad fúngica invasiva de progresión en pacientes pediátricos y adolescentes con neoplasias hematológicas que reciben profilaxis con triazoles o equinocandinas
Un estudio observacional prospectivo del mundo real sobre la eficacia y seguridad de L-AmB para la IFD-br en pacientes pediátricos y adolescentes con neoplasias hematológicas que reciben profilaxis con triazoles o equinocandinas
El objetivo de este estudio observacional es evaluar la eficacia, la tasa de respuesta favorable y la seguridad de L-AmB (anfotericina B liposomal) para el tratamiento de la enfermedad fúngica invasiva de avance (br-IFD) en niños y adolescentes chinos con neoplasias hematológicas que reciben profilaxis antifúngica con triazoles/equinocandinas.
Las principales preguntas que pretende responder son:
- Si L-AmB tiene la misma eficacia en el tratamiento de br-IFD en niños y adolescentes chinos con neoplasias hematológicas que reciben profilaxis antifúngica con triazoles o equinocandinas que en adultos (en comparación con datos históricos).
- Si L-AmB puede tener mejor seguridad renal en niños y adolescentes chinos que en adultos (en comparación con datos históricos).
Los niños y adolescentes chinos con neoplasias hematológicas tomarán L-AmB como parte de su atención médica habitual para br-IFD. Se registrarán los datos de eficacia y seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio observacional, prospectivo, de un solo brazo y en un solo centro. Los pacientes pediátricos y adolescentes con neoplasias hematológicas que reciben profilaxis con triazoles o equinocandinas y que presentan infección fúngica invasiva de brecha (IFD de brecha) y cumplen los criterios de inclusión y exclusión reciben anfotericina B liposomal (L-AmB) (AmBisome) como terapia antifúngica. Se observará la eficacia y seguridad.
Se asume una tasa de respuesta del 67%; un tamaño de muestra de 38 producirá un intervalo de confianza bilateral del 95% para la tasa de respuesta con un ancho de 0,3 (30%). Considerando un 10% de abandonos, será necesario reclutar a 43 pacientes.
Los objetivos de investigación de este estudio son: (a) Evaluar la eficacia y seguridad de L-AmB para el tratamiento de IFD de brecha en pacientes pediátricos y adolescentes chinos con neoplasias hematológicas que reciben profilaxis con triazoles/equinocandinas.
(b) Identificar las características basales que podrían asociarse con mejores tasas de respuesta al tratamiento con L-AmB.
Estos objetivos de investigación contribuirán a una comprensión integral del papel de L-AmB en el tratamiento de la IFD de brecha en pacientes pediátricos y adolescentes, y proporcionarán evidencia científica para la práctica clínica.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Wenyu Yang, Doctor
- Número de teléfono: +86 13821596186
- Correo electrónico: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Ubicaciones de estudio
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana
- Reclutamiento
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Yang
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Contacto:
- wenyu Yang
- Número de teléfono: +8613821596186
- Correo electrónico: yangwenyu@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes pediátricos y adolescentes con neoplasia hematológica que recibieron equinocandina/triazol para profilaxis antifúngica y fueron diagnosticados con IFD-BR.
- Edad: desde 1 mes hasta 18 años.
- Pacientes diagnosticados con neoplasia hematológica.
- Recibió equinocandina/triazol para profilaxis antifúngica durante al menos 7 días.
- IFD-BR se define como una IFD probada, probable y posible diagnosticada al menos 7 días después del inicio de la profilaxis antifúngica primaria y hasta 7 días después del final de la profilaxis antifúngica primaria. Las definiciones de IFD probada, probable y posible se basan en los criterios EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (Estado de Actividad del Grupo Oncológico Cooperativo del Este): 0-2 puntos.
- No hay restricciones de disfunción orgánica durante el período de cribado que limiten el uso de este protocolo.
- El tutor comprende la investigación y firma el formulario de consentimiento informado por escrito.
Criterios de exclusión:
(a) Recibió formulación de AmB para profilaxis o tratamiento en los últimos 30 días.
(b) Alergia confirmada/reacción alérgica grave de inicio rápido/intolerancia a L-AmB. (c) Tiene antecedentes de otros tumores y ha recibido algún tratamiento para este tumor en los últimos 3 años. (d) Infección por VIH, hepatitis B activa y virus de la hepatitis C activa o sífilis. (e) Padece enfermedad mental u otras condiciones que impidan la cooperación con los requisitos de investigación, tratamiento y seguimiento. (f) Nivel de creatinina sérica 2 veces el límite superior normal; Niveles de transaminasas hepáticas o fosfatasa alcalina 5 veces el límite superior normal, niveles de bilirrubina 3 veces el límite superior normal. (g) Los investigadores consideran que los pacientes no son aptos para la inclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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pacientes pediátricos y adolescentes con neoplasias hematológicas que presentan IFD de avance
niños y adolescentes con neoplasias hematológicas que presentan una IFD de avance tras recibir profilaxis con triazoles o equinocandinas
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Respecto a la terapia combinada: Durante el período de investigación, se permite combinar con otros fármacos antifúngicos y registrarlos con precisión. Los investigadores lo determinan en función de la gravedad de la enfermedad subyacente, la recuperación de la inmunosupresión y la respuesta clínica. Respecto a la terapia secuencial: Durante el período de investigación, se permite aceptar terapia secuencial con otros fármacos antifúngicos y registrarlos con precisión. Los investigadores lo determinan en función de la gravedad de la enfermedad subyacente, la recuperación de la inmunosupresión y la respuesta clínica. Respecto al tratamiento quirúrgico: Si la condición del paciente lo permite, se puede aceptar tratamiento quirúrgico y explicarlo. Dosis: Todas las dosis de medicamentos deben administrarse de acuerdo con el fármaco |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La tasa de respuesta favorable.
Periodo de tiempo: La tasa de respuesta favorable al final de la terapia con L-AmB (una media de 2 semanas). La tasa de respuesta favorable: proporción de pacientes que logran remisión completa o parcial.
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La tasa de respuesta favorable al final de la terapia con L-AmB (una media de 2 semanas). La tasa de respuesta favorable: proporción de pacientes que logran remisión completa o parcial.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Datos de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 días.
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Monitorice y registre cualquier reacción adversa que ocurra durante el tratamiento, con los nombres y grados de las reacciones adversas registrados y evaluados según NCI-CTCAE V 5.0 (Instituto Nacional del Cáncer - Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos Versión 5.0), incluyendo pero no limitado a los siguientes indicadores: síntomas clínicos como reacciones a la infusión; pruebas de laboratorio como indicadores relacionados con nefrotoxicidad (creatinina, tasa de filtración glomerular), electrolitos (hipopotasemia, hipomagnesemia), indicadores relacionados con hepatotoxicidad (alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, bilirrubina presidencial, bilirrubina directa, bilirrubina indirecta), electrocardiograma, enzimas cardíacas, etc.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 días.
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- QTJC2024077
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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