Eine prospektive Beobachtungsstudie aus der klinischen Praxis zur Wirksamkeit und Sicherheit von L-AmB (liposomales Amphotericin B) bei br-IFD (Durchbruchsinfektion durch invasive Pilzerkrankungen) bei Kindern und Jugendlichen mit hämatologischen Malignomen unter Triazol- oder Echinocandin-Prophylaxe
Eine prospektive Beobachtungsstudie in der klinischen Praxis zur Wirksamkeit und Sicherheit von L-AmB bei invasiven Pilzerkrankungen (br-IFD) bei Kindern und Jugendlichen mit hämatologischen Malignomen unter Triazol- oder Echinocandin-Prophylaxe
Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, die Wirksamkeit, die Ansprechrate und die Sicherheit von L-AmB (liposomales Amphotericin B) für die Behandlung von br-IFD (Durchbruch invasive Pilzerkrankung) bei chinesischen Kindern und Jugendlichen mit hämatologischen Malignomen zu bewerten, die eine Triazol-/Echinocandin-Antimykotikaprophylaxe erhalten.
Die Hauptfrage, die sie beantworten soll, lautet:
- Ob L-AmB die gleiche Wirksamkeit bei der Behandlung von br-IFD bei chinesischen Kindern und Jugendlichen mit hämatologischen Malignomen hat, die eine Triazol- oder Echinocandin-Antimykotikaprophylaxe erhalten, wie bei Erwachsenen (im Vergleich zu historischen Daten).
- Ob L-AmB bei chinesischen Kindern und Jugendlichen eine bessere renale Sicherheit aufweisen könnte als bei Erwachsenen (im Vergleich zu historischen Daten).
Chinesische Kinder und Jugendliche mit hämatologischen Malignomen erhalten L-AmB als Teil ihrer regulären medizinischen Versorgung für br-IFD. Die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten werden aufgezeichnet.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine monozentrische, prospektive, einarmige und beobachtende Studie. Patienten mit Durchbruch-IFD bei Kindern und Jugendlichen mit hämatologischen Malignomen, die Triazol- oder Echinocandin-Prophylaxe erhalten und die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, erhalten liposomales Amphotericin B (L-AmB)(AmBisome) zur antimykotischen Therapie. Wirksamkeit und Sicherheit werden beobachtet.
Die Ansprechrate wird auf 67% geschätzt, eine Stichprobengröße von 38 ergibt ein zweiseitiges 95%-Konfidenzintervall für die Ansprechrate mit einer Breite von 0,3 (30%). Unter Berücksichtigung einer 10%igen Abbrecherquote müssen 43 Patienten eingeschlossen werden.
Das Forschungsziel dieser Studie ist: (a) Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von L-AmB zur Behandlung von br-IFD bei chinesischen Kindern und Jugendlichen mit hämatologischen Malignomen, die Triazol-/Echinocandin-Prophylaxe erhalten.
(b) Identifizierung von Basischarakteristika, die mit besseren Ansprechraten unter L-AmB-Behandlung assoziiert sein könnten.
Diese Forschungsziele werden zu einem umfassenden Verständnis der Rolle von L-AmB bei der Behandlung von Durchbruch-IFD bei Kindern und Jugendlichen beitragen und wissenschaftliche Evidenz für die klinische Praxis liefern.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Wenyu Yang, Doctor
- Telefonnummer: +86 13821596186
- E-Mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Studienorte
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China
- Rekrutierung
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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Kontakt:
- Yang
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Kontakt:
- wenyu Yang
- Telefonnummer: +8613821596186
- E-Mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Die Kinder- und Jugendlichenpatienten mit hämatologischer Malignität erhielten Echinocandin/Triazol zur Antimykotikaprophylaxe und wurden mit br-IFD diagnostiziert.
- Alter: von 1 Monat bis 18 Jahre.
- Patienten mit diagnostizierter hämatologischer Malignität.
- Erhielten mindestens 7 Tage lang Echinocandin/Triazol zur Antimykotikaprophylaxe.
- Br-IFD ist definiert als eine nachgewiesene, wahrscheinliche oder mögliche IFD, die mindestens 7 Tage nach Beginn der primären Antimykotikaprophylaxe und bis 7 Tage nach Ende der primären Antimykotikaprophylaxe diagnostiziert wird. Definitionen von nachgewiesener, wahrscheinlicher und möglicher IFD basieren auf den EORTC/MSG 2020-Kriterien.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 Punkte.
- Während des Screening-Zeitraums bestehen keine Organdysfunktionsbeschränkungen, die die Anwendung dieses Protokolls einschränken.
- Der Erziehungsberechtigte versteht die Forschung und unterschreibt die schriftliche Einwilligungserklärung.
Ausschlusskriterien:
(a) Erhielt AmB-Formulierung zur Prophylaxe oder Behandlung innerhalb der letzten 30 Tage.
(b) Bestätigte Allergie/schnell einsetzende schwere allergische Reaktion/Unverträglichkeit gegenüber L-AmB (c) Hat eine Vorgeschichte anderer Tumore und erhielt innerhalb der letzten 3 Jahre eine Behandlung für diesen Tumor (d) HIV, aktive Hepatitis B und aktive Hepatitis-C-Virus- oder Syphilis-Infektion (e) Leidet an psychischen Erkrankungen oder anderen Zuständen, die die Zusammenarbeit mit Forschungs-, Behandlungs- und Überwachungsanforderungen verhindern (f) Serumkreatininspiegel 2-fach über der oberen Normgrenze; Lebertransaminase- oder alkalische Phosphatase-Spiegel 5-fach über der oberen Normgrenze, Bilirubinspiegel 3-fach über der oberen Normgrenze (g) Forscher halten Patienten für ungeeignet für die Aufnahme
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Kinder- und jugendliche Patienten mit hämatologischen Malignomen, die einen Durchbruch einer invasiven Pilzinfektion (IFD) haben
Kinder- und jugendliche Patienten mit hämatologischen Malignomen, die einen Durchbruch einer invasiven Pilzinfektion (IFD) nach Erhalt einer Prophylaxe mit Triazolen oder Echinocandinen haben
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Zur Kombinationstherapie: Während der Forschungsphase ist es erlaubt, mit anderen Antimykotika zu kombinieren und diese genau zu dokumentieren. Die Forscher entscheiden dies basierend auf der Schwere der Grunderkrankung, der Erholung der Immunsuppression und dem klinischen Ansprechen. Zur sequenziellen Therapie: Während der Forschungsphase ist es erlaubt, eine sequenzielle Therapie mit anderen Antimykotika zu erhalten und diese genau zu dokumentieren. Die Forscher entscheiden dies basierend auf der Schwere der Grunderkrankung, der Erholung der Immunsuppression und dem klinischen Ansprechen. Zur chirurgischen Behandlung: Wenn der Zustand des Patienten es zulässt, kann eine chirurgische Behandlung akzeptiert und erläutert werden. Dosierung: Alle Medikamentendosen sind gemäß dem Arzneimittel zu verabreichen. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Die günstige Ansprechrate.
Zeitfenster: Die günstige Ansprechrate am Ende der L-AmB-Therapie (durchschnittlich 2 Wochen). Die günstige Ansprechrate: Anteil der Patienten, die eine vollständige oder teilweise Remission erreichen.
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Die günstige Ansprechrate am Ende der L-AmB-Therapie (durchschnittlich 2 Wochen). Die günstige Ansprechrate: Anteil der Patienten, die eine vollständige oder teilweise Remission erreichen.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheitsdaten
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 14 Tage.
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Überwachen und dokumentieren Sie alle unerwünschten Reaktionen, die während der Behandlung auftreten, wobei die Namen und Grade der unerwünschten Reaktionen gemäß NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0) aufgezeichnet und bewertet werden. Dazu gehören, sind aber nicht beschränkt auf folgende Indikatoren: klinische Symptome wie Infusionsreaktionen; Laboruntersuchungen wie nephrotoxizitätsbezogene Indikatoren (Kreatinin, glomeruläre Filtrationsrate), Elektrolyte (Hypokaliämie, Hypomagnesiämie), hepatotoxizitätsbezogene Indikatoren (Alanin-Aminotransferase, Aspartat-Aminotransferase, präsidentielles Bilirubin, direktes Bilirubin, indirektes Bilirubin), Elektrokardiogramm, Herzenzyme usw.
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Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 14 Tage.
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- QTJC2024077
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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