Uno studio prospettico osservazionale nel mondo reale sull'efficacia e la sicurezza di L-AmB (Amfotericina B liposomiale) per la br-IFD (Malattia fungina invasiva di breakthrough) in pazienti pediatrici e adolescenti con neoplasie ematologiche in profilassi con triazoli o echinocandine
Uno Studio Osservazionale Prospettico del Mondo Reale sull'Efficacia e la Sicurezza di L-AmB per le IFD da br- in Pazienti Pediatrici e Adolescenti con Neoplasie Ematologiche in Profilassi con Triazoli o Echinocandine
L'obiettivo di questo studio osservazionale è valutare l'efficacia, il tasso di risposta favorevole e la sicurezza di L-AmB (amfotericina B liposomiale) nel trattamento della br-IFD (malattia fungina invasiva da breakthrough) in bambini e adolescenti cinesi con neoplasie ematologiche in profilassi antifungina con triazoli/echinocandine.
Le principali domande a cui mira a rispondere sono:
- Se L-AmB abbia la stessa efficacia nel trattamento della br-IFD in bambini e adolescenti cinesi con neoplasie ematologiche in profilassi antifungina con triazoli o echinocandine rispetto agli adulti (confronto con dati storici)
- Se L-AmB possa avere una migliore sicurezza renale in bambini e adolescenti cinesi rispetto agli adulti (confronto con dati storici).
Bambini e adolescenti cinesi con neoplasie ematologiche assumeranno L-AmB come parte della loro cura medica regolare per br-IFD. I dati di efficacia e sicurezza saranno registrati.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale, prospettico, a braccio singolo e condotto in un singolo centro. I pazienti pediatrici e adolescenti con neoplasie ematologiche che sviluppano infezioni fungine invasive (IFI) in corso di profilassi con triazoli o echinocandine e che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione ricevono l'anfotericina B liposomiale (L-AmB) (AmBisome) come terapia antifungina. L'efficacia e la sicurezza verranno osservate.
Si ipotizza un tasso di risposta del 67%; un campione di 38 pazienti produrrà un intervallo di confidenza bilaterale al 95% per il tasso di risposta con un'ampiezza di 0,3 (30%). Considerando un tasso di abbandono del 10%, sarà necessario arruolare 43 pazienti.
L'obiettivo di ricerca di questo studio è: (a) Valutare l'efficacia e la sicurezza della L-AmB nel trattamento delle IFI in corso di profilassi con triazoli/echinocandine in pazienti pediatrici e adolescenti cinesi con neoplasie ematologiche.
(b) Identificare le caratteristiche basali che possono essere associate a migliori tassi di risposta con il trattamento con L-AmB.
Questi obiettivi di ricerca contribuiranno a una comprensione completa del ruolo della L-AmB nel trattamento delle IFI in corso di profilassi in pazienti pediatrici e adolescenti e forniranno evidenze scientifiche per la pratica clinica.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Wenyu Yang, Doctor
- Numero di telefono: +86 13821596186
- Email: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Luoghi di studio
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Cina
- Reclutamento
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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Contatto:
- Yang
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Contatto:
- wenyu Yang
- Numero di telefono: +8613821596186
- Email: yangwenyu@ihcams.ac.cn
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
Pazienti pediatrici e adolescenti con neoplasia ematologica che hanno ricevuto echinocandina/triazolo per profilassi antifungina e diagnosticati con br-IFD.
- Età: da 1 mese a 18 anni.
- Pazienti diagnosticati con neoplasia ematologica.
- Hanno ricevuto echinocandina/triazolo per profilassi antifungina per almeno 7 giorni.
- Br-IFD è definita come IFD provata, probabile e possibile diagnosticata almeno 7 giorni dopo l'inizio della profilassi antifungina primaria e fino a 7 giorni dalla fine della profilassi antifungina primaria. Definizioni di IFD provata, probabile e possibile basate sui criteri EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 punti.
- Non ci sono restrizioni di disfunzione d'organo durante il periodo di screening che limitino l'uso di questo protocollo.
- Il tutore comprende la ricerca e firma il modulo di consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
(a) Ha ricevuto formulazioni di AmB per profilassi o trattamento negli ultimi 30 giorni.
(b) Allergia confermata/reazione allergica grave a insorgenza rapida/intolleranza a L-AmB.
(c) Ha una storia di altri tumori e ha ricevuto qualsiasi trattamento per questo tumore negli ultimi 3 anni.
(d) Infezione da HIV, epatite B attiva, virus dell'epatite C attiva o sifilide.
(e) Soffre di malattia mentale o altre condizioni che impediscono la cooperazione con i requisiti di ricerca, trattamento e monitoraggio.
(f) Livello di creatinina sierica 2 volte il limite superiore del normale; livelli di transaminasi epatiche o fosfatasi alcalina 5 volte il limite superiore del normale, livelli di bilirubina 3 volte il limite superiore del normale.
(g) I ricercatori ritengono che i pazienti non siano idonei per l'inclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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bambini e pazienti adolescenti con neoplasie ematologiche che presentano IFD breakthrough
pazienti pediatrici e adolescenti con neoplasie ematologiche che presentano infezioni fungine invasive di breakthrough dopo aver ricevuto profilassi con triazoli o echinocandine
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Riguardo alla terapia combinata: Durante il periodo di ricerca, è consentito combinare con altri farmaci antifungini in associazione e registrarli accuratamente. I ricercatori lo determinano in base alla gravità della malattia di base, al recupero dell'immunosoppressione e alla risposta clinica. Riguardo alla terapia sequenziale: Durante il periodo di ricerca, è consentito accettare la terapia sequenziale con altri farmaci antifungini e registrarli accuratamente. I ricercatori lo determinano in base alla gravità della malattia di base, al recupero dell'immunosoppressione e alla risposta clinica. Riguardo al trattamento chirurgico: Se le condizioni del paziente lo consentono, può essere accettato e spiegato il trattamento chirurgico. Dosaggio: Tutte le dosi dei farmaci devono essere somministrate in conformità con il farmaco |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il tasso di risposta favorevole.
Lasso di tempo: Il tasso di risposta favorevole al termine della terapia con L-AmB (in media 2 settimane). Il tasso di risposta favorevole: proporzione di pazienti che ottengono una remissione completa o parziale.
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Il tasso di risposta favorevole al termine della terapia con L-AmB (in media 2 settimane). Il tasso di risposta favorevole: proporzione di pazienti che ottengono una remissione completa o parziale.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dati di sicurezza
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 14 giorni.
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Monitorare e registrare eventuali reazioni avverse che si verificano durante il trattamento, con nomi e gradi delle reazioni avverse registrati e valutati secondo NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), inclusi ma non limitati ai seguenti indicatori: sintomi clinici come reazioni da infusione; esami di laboratorio come indicatori correlati alla nefrotossicità (creatinina, velocità di filtrazione glomerulare), elettroliti (ipokaliemia, ipomagnesemia), indicatori correlati all'epatotossicità (alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, bilirubina totale, bilirubina diretta, bilirubina indiretta), elettrocardiogramma, enzimi cardiaci, ecc.
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Fino al completamento dello studio, una media di 14 giorni.
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- QTJC2024077
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