En prospektiv observationsstudie i verklig vårdmiljö om effektiviteten och säkerheten hos L-AmB (Liposomal Amfotericin B) för br-IFD (Genombrott av invasiv svampinfektion) hos barn och ungdomar med hematologiska maligniteter som får profylax med triazoler eller ekinokandiner
En prospektiv observationsstudie i verkliga vårdsituationer om effektiviteten och säkerheten hos L-AmB för br- IFD hos barn och tonåringar med hematologiska maligniteter som får profylax med triazoler eller ekinokandiner
Syftet med denna observationsstudie är att utvärdera effektiviteten, den gynnsamma svarsfrekvensen och säkerheten hos L-AmB (liposomal amfotericin B) för behandling av br-IFD (genombrott invasiv svampsjukdom) hos kinesiska barn och ungdomar med hematologiska maligniteter som får triazoler/echinokandiner som profylax mot svampinfektioner.
De huvudsakliga frågor den syftar att besvara är:
- Om L-AmB har samma effektivitet i behandlingen av br-IFD hos kinesiska barn och ungdomar med hematologiska maligniteter som får triazoler eller echinokandiner som profylax mot svampinfektioner som hos vuxna (jämfört med historiska data).
- Om L-AmB kan ha bättre renal säkerhet hos kinesiska barn och ungdomar än hos vuxna (jämfört med historiska data).
Kinesiska barn och ungdomar med hematologiska maligniteter kommer att ta L-AmB som en del av sin vanliga medicinska vård för br-IFD. Effektivitets- och säkerhetsdata kommer att registreras.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en enkelcentrerad, prospektiv, enarmsstudie och observationsstudie. Patienter med genombrotts-IFD hos barn och ungdomar med hematologiska maligniteter som får triazoler eller echinokandiner som profylax och som uppfyller inklusions- och exklusionskriterierna får liposomal amfotericin B (L-AmB) (AmBisome) för antimykotisk behandling. Effektiviteten och säkerheten kommer att observeras.
Svarsfrekvensen antas vara 67 %, en urvalsstorlek på 38 kommer att ge ett tvåsidigt 95 % konfidensintervall för svarsfrekvensen med en bredd på 0,3 (30 %). Med hänsyn till 10 % bortfall behöver 43 patienter rekryteras.
Studiens forskningsmål är att: (a) Utvärdera effektiviteten och säkerheten för L-AmB vid behandling av br-IFD hos kinesiska barn och ungdomar med hematologiska maligniteter som får triazoler/echinokandiner som profylax.
(b) Identifiera baslinjekaraktäristik som kan vara associerade med bättre svarsfrekvenser vid behandling med L-AmB.
Dessa forskningsmål kommer att bidra till en omfattande förståelse av L-AmB:s roller vid behandling av genombrotts-IFD hos barn och ungdomar, och ge vetenskapliga bevis för klinisk praxis.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Wenyu Yang, Doctor
- Telefonnummer: +86 13821596186
- E-post: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Studieorter
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
- Rekrytering
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Yang
-
Kontakt:
- wenyu Yang
- Telefonnummer: +8613821596186
- E-post: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Barn- och ungdomspatienter med hematologisk malignitet som har fått ekinokandin/triazol för profylax mot svampinfektion och som har diagnostiserats med br-IFD.
- Ålder: från 1 månad till 18 år.
- Patienter med diagnostiserad hematologisk malignitet.
- Har fått ekinokandin/triazol för profylax mot svampinfektion i minst 7 dagar.
- Br-IFD definieras som en bevisad, sannolik eller möjlig IFD som diagnostiserats minst 7 dagar efter starten av primär profylax mot svampinfektion och inom 7 dagar från slutet av primär profylax mot svampinfektion. Definitioner av bevisad, sannolik och möjlig IFD baseras på EORTC/MSG 2020-kriterierna.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 poäng.
- Det finns inga organfunktionsbegränsningar under screeningsperioden som begränsar användningen av detta protokoll.
- Vårdnadshavaren förstår forskningen och undertecknar skriftligt informerat samtycke.
Exklusionskriterier:
(a) Har fått AmB-preparat för profylax eller behandling inom de senaste 30 dagarna.
(b) Bekräftad allergi/snabb debuterande svår allergisk reaktion/ointolerans mot L-AmB (c) Har en historia av andra tumörer och har fått någon behandling för denna tumör inom de senaste 3 åren (d) HIV, aktiv hepatit B och aktiv hepatit C-virus eller syfilisinfektion (e) Lider av psykisk sjukdom eller andra tillstånd som förhindrar samarbete med forskning, behandling och övervakningskrav (f) Serumkreatininnivå 2 gånger övre normalgränsen; Levertransaminas- eller alkalisk fosfatasnivåer 5 gånger övre normalgränsen, bilirubinnivåer 3 gånger övre normalgränsen (g) Forskare anser att patienter som inte är lämpliga för inkludering
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
barn och ungdoms patienter med hematologiska maligniteter som har genombrotts-IFD
barn och tonåringspatienter med hematologiska maligniteter som får genombrottsinvasiv svampinfektion efter att ha fått profylax med triazoler eller ekinokandiner
|
Angående kombinationsbehandling: Under forskningsperioden är det tillåtet att kombinera med andra antimykotiska läkemedel i kombination och noggrant dokumentera dem. Forskarna bestämmer detta baserat på allvaret i den underliggande sjukdomen, återhämtningen av immunsuppression och kliniskt svar. Angående sekventiell behandling: Under forskningsperioden är det tillåtet att acceptera sekventiell behandling med andra antimykotiska läkemedel och noggrant dokumentera dem. Forskarna bestämmer detta baserat på allvaret i den underliggande sjukdomen, återhämtningen av immunsuppression och kliniskt svar. Angående kirurgisk behandling: Om patientens tillstånd tillåter det kan kirurgisk behandling accepteras och förklaras. Dosering: Alla läkemedelsdoser ska administreras i enlighet med läkemedlet |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Den gynnsamma svarsfrekvensen.
Tidsram: Den gynnsamma svarsfrekvensen vid slutet av L-AmB-terapin (i genomsnitt 2 veckor). Den gynnsamma svarsfrekvensen: andel patienter som uppnår fullständig eller partiell remission.
|
Den gynnsamma svarsfrekvensen vid slutet av L-AmB-terapin (i genomsnitt 2 veckor). Den gynnsamma svarsfrekvensen: andel patienter som uppnår fullständig eller partiell remission.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhetsdata
Tidsram: Genom studieavslutning, i genomsnitt 14 dagar.
|
Övervaka och dokumentera alla biverkningar som uppstår under behandlingen, med biverkningsnamn och grader som registreras och utvärderas enligt NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), inklusive men inte begränsat till följande indikatorer: kliniska symtom såsom infusionsreaktioner; Laboratorieprover såsom njurtoxicitetsrelaterade indikatorer (kreatinin, glomerulär filtrationshastighet), elektrolyter (hypokalemi, hypomagnesemi), levertoxicitetsrelaterade indikatorer (alaninaminotransferas, aspartataminotransferas, totalt bilirubin, direkt bilirubin, indirekt bilirubin), elektrokardiogram, hartenzymer etc
|
Genom studieavslutning, i genomsnitt 14 dagar.
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- QTJC2024077
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .