Une étude observationnelle prospective en vie réelle sur l'efficacité et la sécurité de la L-AmB (Amphotéricine B liposomale) pour les br-IFD (Maladies Fongiques Invasives de Percée) chez les enfants et adolescents atteints de tumeurs hématologiques recevant une prophylaxie par triazoles ou échinocandines
Une étude observationnelle prospective en vie réelle sur l'efficacité et l'innocuité du L-AmB pour les br- IFD chez les enfants et les adolescents atteints de tumeurs malignes hématologiques recevant une prophylaxie par triazoles ou échinocandines
L'objectif de cette étude observationnelle est d'évaluer l'efficacité, le taux de réponse favorable et l'innocuité de la L-AmB (amphotéricine B liposomale) pour le traitement de la br-IFD (maladie fongique invasive de rupture) chez les enfants et adolescents chinois atteints de tumeurs malignes hématologiques recevant une prophylaxie antifongique par triazoles/échinocandines.
La principale question à laquelle elle vise à répondre est :
- Si la L-AmB présente la même efficacité dans le traitement de la br-IFD chez les enfants et adolescents chinois atteints de tumeurs malignes hématologiques qui reçoivent une prophylaxie antifongique par triazoles ou échinocandines que chez les adultes (par rapport aux données historiques).
- Si la L-AmB peut présenter une meilleure innocuité rénale chez les enfants et adolescents chinois que chez les adultes (par rapport aux données historiques).
Les enfants et adolescents chinois atteints de tumeurs malignes hématologiques recevront la L-AmB dans le cadre de leurs soins médicaux habituels pour la br-IFD. Les données d'efficacité et d'innocuité seront enregistrées.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude observationnelle, prospective, monocentrique et à un seul bras. Les patients pédiatriques et adolescents atteints de malignités hématologiques et présentant une infection fongique invasive de percée (IFD) sous prophylaxie par triazoles ou échinocandines, qui répondent aux critères d'inclusion et d'exclusion, reçoivent de l'amphotéricine B liposomale (L-AmB) (AmBisome) pour le traitement antifongique. L'efficacité et la tolérance seront observées.
Le taux de réponse est supposé être de 67 %, un effectif de 38 patients produira un intervalle de confiance bilatéral à 95 % pour le taux de réponse avec une largeur de 0,3 (30 %). En tenant compte d'un taux d'abandon de 10 %, 43 patients devront être inclus.
Les objectifs de recherche de cette étude sont : (a) Évaluer l'efficacité et la tolérance de la L-AmB pour le traitement des IFD de percée chez les patients pédiatriques et adolescents chinois atteints de malignités hématologiques sous prophylaxie par triazoles/échinocandines.
(b) Identifier les caractéristiques initiales qui pourraient être associées à de meilleurs taux de réponse sous traitement par L-AmB.
Ces objectifs de recherche contribueront à une compréhension complète du rôle de la L-AmB dans le traitement des IFD de percée chez les patients pédiatriques et adolescents, et fourniront des preuves scientifiques pour la pratique clinique.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Wenyu Yang, Doctor
- Numéro de téléphone: +86 13821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Lieux d'étude
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Chine
- Recrutement
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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Contact:
- Yang
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Contact:
- wenyu Yang
- Numéro de téléphone: +8613821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
Les patients enfants et adolescents atteints d'une hémopathie maligne ayant reçu un échinocandine/triazole pour la prophylaxie antifongique et diagnostiqués avec une IFD br.
- Âge : de 1 mois à 18 ans.
- Patients diagnostiqués avec une hémopathie maligne.
- Avoir reçu un échinocandine/triazole pour la prophylaxie antifongique pendant au moins 7 jours.
- L'IFD br est définie comme une IFD prouvée, probable ou possible diagnostiquée au moins 7 jours après le début de la prophylaxie antifongique primaire et jusqu'à 7 jours après la fin de la prophylaxie antifongique primaire. Les définitions des IFD prouvée, probable et possible sont basées sur les critères EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (État général de l'Eastern Cooperative Oncology Group) : 0-2 points.
- Aucune restriction de dysfonctionnement d'organe pendant la période de dépistage qui limite l'utilisation de ce protocole.
- Le tuteur comprend la recherche et signe le formulaire de consentement éclairé écrit.
Critères d'exclusion :
(a) Avoir reçu une formulation d'AmB pour prophylaxie ou traitement dans les 30 derniers jours.
(b) Allergie confirmée/réaction allergique sévère à début rapide/intolérance à la L-AmB (c) Antécédents d'autres tumeurs et avoir reçu un traitement pour cette tumeur dans les 3 dernières années (d) Infection par le VIH, hépatite B active et virus de l'hépatite C active ou syphilis (e) Souffrant de maladie mentale ou d'autres conditions empêchant la coopération avec les exigences de recherche, de traitement et de surveillance (f) Niveau de créatinine sérique 2 fois la limite supérieure de la normale ; Niveaux de transaminases hépatiques ou de phosphatase alcaline 5 fois la limite supérieure de la normale, niveaux de bilirubine 3 fois la limite supérieure de la normale (g) Les chercheurs estiment que les patients ne sont pas adaptés à l'inclusion
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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enfants et adolescents atteints d'hémopathies malignes présentant une infection fongique invasive de percée
enfants et adolescents atteints d'hémopathies malignes présentant une IFD de percée après avoir reçu une prophylaxie par triazoles ou échinocandines
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Concernant la thérapie combinée : Pendant la période de recherche, il est permis de combiner avec d'autres médicaments antifongiques en association et de les enregistrer avec précision. Les chercheurs le déterminent en fonction de la gravité de la maladie sous-jacente, de la récupération de l'immunosuppression et de la réponse clinique. Concernant la thérapie séquentielle : Pendant la période de recherche, il est permis d'accepter une thérapie séquentielle avec d'autres médicaments antifongiques et de les enregistrer avec précision. Les chercheurs le déterminent en fonction de la gravité de la maladie sous-jacente, de la récupération de l'immunosuppression et de la réponse clinique. Concernant le traitement chirurgical : Si l'état du patient le permet, un traitement chirurgical peut être accepté et expliqué. Dosage : Toutes les doses de médicaments doivent être administrées conformément au médicament |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Le taux de réponse favorable.
Délai: Le taux de réponse favorable à la fin du traitement par L-AmB (en moyenne 2 semaines). Le taux de réponse favorable : proportion de patients atteignant une rémission complète ou partielle.
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Le taux de réponse favorable à la fin du traitement par L-AmB (en moyenne 2 semaines). Le taux de réponse favorable : proportion de patients atteignant une rémission complète ou partielle.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Données de sécurité
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 14 jours.
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Surveiller et enregistrer toute réaction indésirable survenant pendant le traitement, avec les noms et les grades des réactions indésirables enregistrés et évalués selon le NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), y compris mais sans s'y limiter les indicateurs suivants : symptômes cliniques tels que les réactions à la perfusion ; tests de laboratoire tels que les indicateurs liés à la néphrotoxicité (créatinine, débit de filtration glomérulaire), les électrolytes (hypokaliémie, hypomagnésémie), les indicateurs liés à l'hépatotoxicité (alanine aminotransférase, aspartate aminotransférase, bilirubine présidentielle, bilirubine directe, bilirubine indirecte), électrocardiogramme, enzymes cardiaques, etc.
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Jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 14 jours.
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- QTJC2024077
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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