Todellisuuspohjainen prospektiivinen havainnointitutkimus L-AmB:n (liposomaalisen amfoterisiini B:n) tehosta ja turvallisuudesta br-IFD:ssä (läpimurtosyövässä sienitaudissa) lapsilla ja nuorilla potilailla, joilla on hematologisia kasvaimia ja jotka saavat triatsolien tai ekinokandiinien ehkäisyä
Todelliseen käyttöön perustuva prospektiivinen tarkkailututkimus L-AmB:n tehosta ja turvallisuudesta br-IFD:ssä lasten ja nuorten potilaiden, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ja jotka saavat triatsolien tai ekinokandiinien profylaksia
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida L-AmB:n (liposomaalisen amfoterisiini B:n) tehokkuutta suotuisan vastemuutoksen ja turvallisuuden osalta br-IFD:n (läpimurtosienen aiheuttaman invasiivisen sienitaudin) hoidossa kiinalaisilla lasten ja nuorten hematologisia maligniteetteja sairastavilla potilailla, jotka saavat triatsolien/ekinokandiinien sienilääkityksen ennaltaehkäisyä.
Pääkysymys, johon tutkimus pyrkii vastaamaan, on:
- Onko L-AmB:lla sama tehokkuus br-IFD:n hoidossa kiinalaisilla lasten ja nuorten hematologisia maligniteetteja sairastavilla potilailla, jotka saavat triatsolien tai ekinokandiinien sienilääkityksen ennaltaehkäisyä, kuin aikuisilla (verrattuna historiallisiin tietoihin)
- Voiko L-AmB:lla olla parempi munuaisturvallisuus kiinalaisilla lapsilla ja nuorilla kuin aikuisilla (verrattuna historiallisiin tietoihin).
Kiinalaiset lapset ja nuoret, joilla on hematologisia maligniteetteja, saavat L-AmB:ta osana säännöllistä lääkinnällistä hoitoaan br-IFD:tä varten. Tehokkuus- ja turvallisuustiedot kirjataan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksikeskuksinen, prospektiivinen, yksisuuntainen ja havainnointitutkimus. Lapsilla ja nuorilla hematologisilla pahanlaatuisilla kasvaimilla olevat potilaat, joilla on läpimurto IFD ja jotka saavat triatsolien tai ekinokandiinien ehkäisyä ja jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, saavat liposomaalista amfoterisiini B:tä (L-AmB)(AmBisome) sienitautien hoidossa. Tehokkuutta ja turvallisuutta tullaan tarkkailemaan.
Vastausprosentiksi oletetaan 67 %, ja 38 potilaan otoskoko tuottaa kaksisuuntaisen 95 %:n luottamusvälin vastausprosentille, jonka leveys on 0,3 (30 %). 10 %:n keskeytysprosenttia huomioiden 43 potilasta on otettava mukaan.
Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat: (a) Arvioida L-AmB:n tehokkuutta ja turvallisuutta läpimurto-IFD:n hoidossa kiinalaisilla lapsilla ja nuorilla hematologisilla pahanlaatuisilla kasvaimilla olevilla potilailla, jotka saavat triatsolien/ekinokandiinien ehkäisyä.
(b) Tunnistaa perusominaisuudet, jotka voivat liittyä parempiin vastausprosentteihin L-AmB:lla hoidettaessa.
Nämä tutkimustavoitteet edistävät kattavaa ymmärrystä L-AmB:n roolista läpimurto-IFD:n hoidossa lapsilla ja nuorilla potilailla ja tarjoavat tieteellistä näyttöä kliiniseen käytäntöön.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Wenyu Yang, Doctor
- Puhelinnumero: +86 13821596186
- Sähköposti: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina
- Rekrytointi
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yang
-
Ottaa yhteyttä:
- wenyu Yang
- Puhelinnumero: +8613821596186
- Sähköposti: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Lasten ja nuorten potilaat, joilla on hematologinen maligniteetti, ovat saaneet ekinokandiinia/triatsolia sienitautien ehkäisyyn ja joilla on diagnosoitu br-IFD.
- Ikä: 1 kuukaudesta 18 vuoteen.
- Diagnosoitu potilas hematologisella maligniteetilla.
- Saaneet ekinokandiinia/triatsolia sienitautien ehkäisyyn vähintään 7 päivää.
- Br-IFD määritellään varmistetuksi, todennäköiseksi ja mahdolliseksi IFD:ksi, joka on diagnosoitu vähintään 7 päivää ensisijaisen sienitautien ehkäisyn aloittamisen jälkeen ja 7 päivän kuluessa ensisijaisen sienitautien ehkäisyn päättymisestä. Varmistetun, todennäköisen ja mahdollisen IFD:n määritelmät perustuvat EORTC/MSG 2020 -kriteereihin.
- ECOG-PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status): 0-2 pistettä.
- Seulontajakson aikana ei ole elimen toimintahäiriörajoituksia, jotka rajoittaisivat tämän tutkimussuunnitelman käyttöä.
- Huoltaja ymmärtää tutkimuksen ja allekirjoittaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
(a) Saanut AmB-valmistetta ehkäisyyn tai hoitoon viimeisen 30 päivän aikana.
(b) Vahvistettu allergia/nopea pahanlaatuinen allerginen reaktio/yliherkkyys L-AmB:lle (c) On sairastanut muita kasvaimia ja on saanut mitä tahansa hoitoa tähän kasvaimeen viimeisen 3 vuoden aikana (d) HIV, aktiivinen hepatiitti B ja aktiivinen hepatiitti C -virus tai klamydia-infektio (e) Kärsii mielenterveyden häiriöstä tai muista olosuhteista, jotka estävät yhteistyön tutkimuksen, hoidon ja seurantavaatimusten kanssa (f) Seerumin kreatiniinitaso 2 kertaa ylärajan normaalin; Maksan transaminaasit tai alkalinen fosfataasitasot 5 kertaa ylärajan normaalin, bilirubiinitasot 3 kertaa ylärajan normaalin (g) Tutkijat uskovat, että potilaat eivät sovellu sisällyttämiseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
lasten ja nuorten potilaiden, joilla on hematologinen pahanlaatuinen kasvain ja joilla on läpimurtotason IFD
lasten ja nuorten potilaat, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ja joilla on läpimurto IFD:tä triatsolien tai ekinokandiinien profylaksin jälkeen
|
Yhdistelmähoidon osalta: Tutkimusjakson aikana on sallittua yhdistää muiden sienilääkkeiden kanssa ja tallentaa ne tarkasti. Tutkijat määrittävät sen perustuen taustataudin vakavuuteen, immunipuutteen toipumiseen ja kliiniseen vasteeseen. Jaksottaisen hoidon osalta: Tutkimusjakson aikana on sallittua hyväksyä jaksottainen hoito muiden sienilääkkeiden kanssa ja tallentaa ne tarkasti. Tutkijat määrittävät sen perustuen taustataudin vakavuuteen, immunipuutteen toipumiseen ja kliiniseen vasteeseen. Kirurgisen hoidon osalta: Jos potilaan tila sallii, kirurgista hoitoa voidaan hyväksyä ja selittää. Annos: Kaikki lääkeannokset annetaan lääkkeen mukaisesti. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Myönteinen vastausprosentti.
Aikaikkuna: Suotuisa vasteaste L-AmB-hoidon lopussa (keskimäärin 2 viikkoa). Suotuisa vasteaste: potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen remission.
|
Suotuisa vasteaste L-AmB-hoidon lopussa (keskimäärin 2 viikkoa). Suotuisa vasteaste: potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen remission.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuustiedot
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimäärin 14 päivää.
|
Seuraa ja kirjaa kaikki hoidon aikana esiintyvät haittareaktiot, joiden nimet ja asteet kirjataan ja arvioidaan NCI-CTCAE V 5.0 -kriteerien (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0) mukaisesti, mukaan lukien mutta ei rajoittuen seuraaviin indikaattoreihin: kliinisiin oireisiin, kuten infuusio-reaktioihin; laboratoriotutkimuksiin, kuten nefrotoksisuuteen liittyviin indikaattoreihin (kreatiniini, glomerulaarinen suodatusnopeus), elektrolyytteihin (hypokalemia, hypomagnesia), hepatotoksisuuteen liittyviin indikaattoreihin (alaniniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi, kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, epäsuora bilirubiini), elektrokardiogrammiin, sydänentsyymeihin jne.
|
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimäärin 14 päivää.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- QTJC2024077
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .