一项关于L-AmB（脂质体两性霉素B）治疗接受三唑类或棘白菌素类药物预防的儿童和青少年血液恶性肿瘤患者突破性侵袭性真菌疾病（br-IFD）疗效和安全性的真实世界前瞻性观察研究
一项关于L-AmB在血液系统恶性肿瘤儿童及青少年患者中接受三唑类或棘白菌素类预防治疗背景下对br-IFD疗效和安全性的真实世界前瞻性观察研究
本观察性研究的目的是评估脂质体两性霉素B（L-AmB）在中国患有血液系统恶性肿瘤且接受三唑类/棘白菌素类抗真菌预防性治疗的儿童和青少年患者中治疗突破性侵袭性真菌病（br-IFD）的疗效、良好反应率和安全性。
研究旨在回答的主要问题是：
- 与成人相比（基于历史数据），L-AmB在中国接受三唑类或棘白菌素类抗真菌预防性治疗的患有血液系统恶性肿瘤的儿童和青少年患者中治疗br-IFD的疗效是否相同
- 与成人相比（基于历史数据），L-AmB在中国儿童和青少年患者中是否可能具有更好的肾脏安全性。
患有血液系统恶性肿瘤的中国儿童和青少年将作为其br-IFD常规医疗护理的一部分使用L-AmB。疗效和安全性数据将被记录。
研究概览
详细说明
这是一项单中心、前瞻性、单臂观察性研究。 符合纳入和排除标准的血液恶性肿瘤儿童和青少年患者，在接受三唑类或棘白菌素类药物预防期间发生突破性侵袭性真菌病（IFD），将接受脂质体两性霉素B（L-AmB）（AmBisome）进行抗真菌治疗。 将观察其疗效和安全性。
假设应答率为67%，38例样本量将生成双侧95%置信区间，区间宽度为0.3（30%）。 考虑到10%的脱落率，需要入组43例患者。
本研究的研究目标为：（a）评估L-AmB在中国血液恶性肿瘤儿童和青少年患者中，用于治疗接受三唑类/棘白菌素类药物预防期间发生的突破性IFD的疗效和安全性。
（b）识别可能与L-AmB治疗获得更好应答率相关的基线特征。
这些研究目标将有助于全面理解L-AmB在儿童和青少年患者突破性IFD治疗中的作用，并为临床实践提供科学依据。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Wenyu Yang, Doctor
- 电话号码：+86 13821596186
- 邮箱：yangwenyu@ihcams.ac.cn
学习地点
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- 招聘中
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Yang
-
接触：
- wenyu Yang
- 电话号码：+8613821596186
- 邮箱：yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
接受棘白菌素/三唑类抗真菌预防并诊断为突破性侵袭性真菌病（br-IFD）的血液恶性肿瘤儿童及青少年患者。
- 年龄：1个月至18岁。
- 诊断为血液恶性肿瘤的患者。
- 接受棘白菌素/三唑类抗真菌预防至少7天。
- 突破性侵袭性真菌病（br-IFD）定义为：在开始初级抗真菌预防至少7天后至初级抗真菌预防结束后7天内，诊断出确诊、很可能或可能的侵袭性真菌病。确诊、很可能和可能的侵袭性真菌病定义基于EORTC/MSG 2020标准。
- ECOG-PS（东部肿瘤协作组体能状态评分）：0-2分。
- 筛选期间无限制本方案使用的器官功能障碍。
- 监护人理解研究并签署书面知情同意书。
排除标准：
(a) 过去30天内接受过AmB制剂进行预防或治疗。
(b) 确认对L-AmB过敏/速发严重过敏反应/不耐受。(c) 有其它肿瘤病史，且过去3年内接受过针对该肿瘤的任何治疗。(d) HIV、活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎病毒或梅毒感染。(e) 患有精神疾病或其它无法配合研究、治疗和监测要求的情况。(f) 血清肌酐水平超过正常值上限2倍；肝转氨酶或碱性磷酸酶水平超过正常值上限5倍，胆红素水平超过正常值上限3倍。(g) 研究者认为不适合纳入的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
患有血液系统恶性肿瘤且发生突破性侵袭性真菌病的儿童和青少年患者
接受三唑类或棘白菌素类药物预防后发生突破性侵袭性真菌病的血液恶性肿瘤儿童及青少年患者
|
关于联合治疗：在研究期间，允许与其他抗真菌药物联合使用并准确记录。研究人员根据基础疾病的严重程度、免疫抑制的恢复情况及临床反应来决定。 关于序贯治疗：在研究期间，允许接受其他抗真菌药物的序贯治疗并准确记录。研究人员根据基础疾病的严重程度、免疫抑制的恢复情况及临床反应来决定。 关于手术治疗：若患者病情允许，可接受手术治疗并进行说明。 剂量：所有药物剂量均需按照药品说明书规定使用。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
有利应答率。
大体时间：在L-AmB治疗结束时（平均2周）的有利反应率。有利反应率：达到完全或部分缓解的患者比例。
|
在L-AmB治疗结束时（平均2周）的有利反应率。有利反应率：达到完全或部分缓解的患者比例。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全性数据
大体时间：直至研究完成，平均14天。
|
监测并记录治疗期间发生的任何不良反应，按照NCI-CTCAE V 5.0（美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准5.0版）记录和评估不良反应名称及分级，包括但不限于以下指标：临床症状如输注反应；实验室检查如肾毒性相关指标（肌酐、肾小球滤过率）、电解质（低钾血症、低镁血症）、肝毒性相关指标（丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶、总胆红素、直接胆红素、间接胆红素）、心电图、心肌酶等
|
直至研究完成，平均14天。
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.