Reálná prospektivní observační studie o účinnosti a bezpečnosti L-AmB (lipozomálního amfotericinu B) u průlomové invazivní plísňové choroby u dětských a adolescentních pacientů s hematologickými malignitami léčených profylaxí triazoly nebo echinokandiny
Reálná prospektivní observační studie účinnosti a bezpečnosti L-AmB pro br- IFD u dětí a dospívajících pacientů s hematologickými malignitami podstupujících profylaxi triazoly nebo echinokandiny
Cílem této observační studie je vyhodnotit účinnost příznivé míry odpovědi a bezpečnost L-AmB (lipozomální amfotericin B) při léčbě br-IFD (průlomové invazivní plísňové onemocnění) u čínských dětí a adolescentních pacientů s hematologickými malignitami, kteří dostávají triazolovou/echinokandinovou antimykotickou profylaxi.
Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je:
- Zda má L-AmB stejnou účinnost při léčbě br-IFD u čínských dětí a adolescentů s hematologickými malignitami, kteří dostávají triazolovou nebo echinokandinovou antimykotickou profylaxi, jako u dospělých (ve srovnání s historickými údaji).
- Zda může mít L-AmB lepší renální bezpečnost u čínských dětí a adolescentů než u dospělých (ve srovnání s historickými údaji).
Čínské děti a adolescenti s hematologickými malignitami budou užívat L-AmB jako součást jejich běžné lékařské péče o br-IFD. Údaje o účinnosti a bezpečnosti budou zaznamenány.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je jednocentrová, prospektivní, jednostranná a observační studie. Děti a adolescenti s hematologickými malignitami, kteří dostávají profylaxi triazoly nebo echinokandinami a mají průlomovou IFD, splňující inkluzní a exkluzní kritéria, dostávají lipozomální amfotericin B (L-AmB)(AmBisome) k antimykotické terapii. Bude sledována účinnost a bezpečnost.
Předpokládaná míra odpovědi je 67 %, velikost vzorku 38 vytvoří oboustranný 95% interval spolehlivosti pro míru odpovědi s šířkou 0,3 (30 %). S ohledem na 10% vypadnutí bude potřeba zařadit 43 pacientů.
Cílem této studie je: (a) Vyhodnotit účinnost a bezpečnost L-AmB pro léčbu br-IFD u čínských dětí a adolescentů s hematologickými malignitami, kteří dostávají profylaxi triazoly/echinokandinami.
(b) Identifikovat základní charakteristiky, které mohou být spojeny s lepší mírou odpovědi při léčbě L-AmB.
Tyto výzkumné cíle přispějí k komplexnímu pochopení role L-AmB v léčbě průlomové IFD u dětí a adolescentů a poskytnou vědecké důkazy pro klinickou praxi.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Wenyu Yang, Doctor
- Telefonní číslo: +86 13821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
Studijní místa
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Čína
- Nábor
- National Clinical Research Center for Blood Diseases, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Yang
-
Kontakt:
- wenyu Yang
- Telefonní číslo: +8613821596186
- E-mail: yangwenyu@ihcams.ac.cn
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Děti a adolescentní pacienti s hematologickou malignitou, kteří dostávali echinokandin/triazol k antimykotické profylaxi a u kterých byla diagnostikována br-IFD.
- Věk: od 1 měsíce do 18 let.
- Pacienti s diagnostikovanou hematologickou malignitou.
- Dostávali echinokandin/triazol k antimykotické profylaxi alespoň 7 dní.
- Br-IFD je definována jako prokázaná, pravděpodobná nebo možná IFD diagnostikovaná alespoň 7 dní po zahájení primární antimykotické profylaxe a do 7 dní od ukončení primární antimykotické profylaxe. Definice prokázané, pravděpodobné a možné IFD vycházejí z kritérií EORTC/MSG 2020.
- ECOG-PS (výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group): 0–2 body.
- Během screeningového období nejsou žádná omezení orgánové dysfunkce, která by omezovala použití tohoto protokolu.
- Zákonný zástupce rozumí výzkumu a podepisuje písemný informovaný souhlas.
Kritéria pro vyloučení:
(a) Dostávali formulaci AmB k profylaxi nebo léčbě v posledních 30 dnech.
(b) Potvrzená alergie/rychle vznikající závažná alergická reakce/nesnášenlivost vůči L-AmB. (c) Má anamnézu jiných nádorů a v posledních 3 letech podstoupil jakoukoli léčbu tohoto nádoru. (d) HIV, aktivní hepatitida B a aktivní hepatitida C nebo infekce syfilis. (e) Trpí duševní nemocí nebo jinými stavy, které brání spolupráci s výzkumem, léčbou a požadavky na sledování. (f) Hladina sérového kreatininu 2krát vyšší než horní hranice normálu; hladiny jaterních transamináz nebo alkalické fosfatázy 5krát vyšší než horní hranice normálu, hladiny bilirubinu 3krát vyšší než horní hranice normálu. (g) Výzkumníci se domnívají, že pacienti nejsou vhodní k zařazení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
děti a adolescentní pacienti s hematologickými malignitami, u kterých došlo k průlomové invazivní plísňové infekci
děti a adolescentní pacienti s hematologickými malignitami, u kterých se po profylaxi triazoly nebo echinokandiny objeví průlomová invazivní plísňová infekce
|
Ohledně kombinační terapie: Během výzkumného období je povoleno kombinovat s jinými antimykotiky v kombinaci a přesně je zaznamenat. Výzkumníci to určují na základě závažnosti základního onemocnění, obnovy imunosuprese a klinické odpovědi. Ohledně sekvenční terapie: Během výzkumného období je povoleno přijmout sekvenční terapii s jinými antimykotiky a přesně je zaznamenat. Výzkumníci to určují na základě závažnosti základního onemocnění, obnovy imunosuprese a klinické odpovědi. Ohledně chirurgické léčby: Pokud to stav pacienta dovolí, lze přijmout chirurgickou léčbu a vysvětlit ji. Dávkování: Všechny dávky léků se mají podávat v souladu s léčivem |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra příznivé odpovědi.
Časové okno: Míra příznivé odpovědi na konci léčby L-AmB (v průměru 2 týdny). Míra příznivé odpovědi: podíl pacientů, kteří dosáhli úplné nebo částečné remise.
|
Míra příznivé odpovědi na konci léčby L-AmB (v průměru 2 týdny). Míra příznivé odpovědi: podíl pacientů, kteří dosáhli úplné nebo částečné remise.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní údaje
Časové okno: Po dobu trvání studie, v průměru 14 dní.
|
Sledujte a zaznamenávejte jakékoli nežádoucí reakce, které se vyskytnou během léčby, s názvy a stupni nežádoucích reakcí zaznamenanými a hodnocenými podle NCI-CTCAE V 5.0 (National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0), včetně, ale neomezující se na následující ukazatele: klinické příznaky, jako jsou infuzní reakce; laboratorní testy, jako jsou ukazatele související s nefrotoxicitou (kreatinin, glomerulární filtrační rychlost), elektrolyty (hypokalémie, hypomagnezémie), ukazatele související s hepatotoxicitou (alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, celkový bilirubin, přímý bilirubin, nepřímý bilirubin), elektrokardiogram, srdeční enzymy atd.
|
Po dobu trvání studie, v průměru 14 dní.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- QTJC2024077
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .