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MPN PROGRESSionレジストリ：骨髄増殖性腫瘍（MPNs）患者の症状、治療、疾患進行を追跡する観察研究

2026年1月15日更新者：MPN Research Foundation

MPN PROGRESSionレジストリ：骨髄増殖性腫瘍（MPN）と診断された個人の症状、治療、および疾患進行を追跡するために、患者報告アウトカム、電子健康記録、および請求データを収集する後ろ向きおよび前向き観察研究。

MPN PROGRESSionレジストリは、真性多血症（PV）、本態性血小板血症（ET）、原発性骨髄線維症（MF）、線維化前原発性骨髄線維症（pre-PMF）、二次性骨髄線維症、分類不能骨髄増殖性腫瘍（MPN-U）、加速期MPN（MPN-AP）、芽球期MPN（MPN-BP）、MPN後急性骨髄性白血病（AML）、WHO 2022基準で定義された上記のMDS/MPNオーバーラップ症候群を含む、骨髄増殖性腫瘍（MPN）の理解を深めるために設計された、複数年にわたる観察研究です。これには、これらの疾患の一つに当初診断され、一つ以上の幹細胞移植（SCT）および/または骨髄移植（BMT）を受けた患者も含まれます。これらの疾患は、骨髄における異常な血球産生を特徴とし、血栓、出血、骨髄線維症などの合併症を引き起こし、一部の症例では急性白血病への進行につながる可能性があります。

レジストリの中心的な仮説は、MPNを抱える多様な集団から、電子健康記録（EHR）、検査値、治療、患者報告アウトカム（PRO）を含む実世界の縦断的データを収集・分析することで、疾患の進行、治療反応、生活の質、長期的なアウトカムのパターンと予測因子を特定するのに役立つというものです。これらの知見は、将来の研究を導き、臨床ガイドラインに情報を提供し、患者ケアの改善を支援することを目的としています。

レジストリは非介入的かつ観察的であり、参加者は研究用治療を受けず、すべての医療は主治医の監督下で継続されます。データ収集には、EHR、PRO調査、患者報告症状と検査値の追跡、保険請求が含まれ、将来的には他の関連疾患レジストリやデータセットとの連携も含まれる可能性があります。検討中の潜在的な協力関係には、European LeukemiaNet（ELN）MPNレジストリ、Mayo Clinic MPNデータベース、Center for International Blood and Marrow Transplant Research（CIBMTR）、SEERプログラム、Harmony Alliance Foundation、National Cancer Database（NCDB）などが含まれます。

レジストリは患者の声を重視し、疲労、掻痒（かゆみ）、骨痛、寝汗などの特徴的なMPN症状、および社会的・感情的影響に関する実体験を取り入れます。参加者は少なくとも5年間追跡され、多くの場合10年以上登録され、疾患の自然経過と長期的なアウトカムを把握します。 PRO調査は約6か月ごとに実施され、EHRデータは定期的にレビューされ、臨床状態、治療、疾患の進展の変化を追跡します。

統計分析では、記述的および推論的手法を用いて、臨床的特徴、症状負担、疾患の経過、患者中心のアウトカムを検討します。計画されたサブグループ分析では、診断、治療アプローチ、人口統計学的要因、ゲノム因子の違いを比較する可能性があります。分析計画は研究の過程で最終決定され、新たな科学的疑問に応じて進化する可能性があります。

レジストリは、米国在住で、含まれるMPNサブタイプのいずれかと診断され、健康情報の共有と研究調査の実施に同意する成人（18歳以上）を対象としています。現在介入的臨床試験に参加している個人、またはインフォームドコンセントを提供できない個人は除外される可能性があります。参加は任意であり、参加者は医療に影響を与えることなく、いつでも研究から脱退できます。

プライバシーとデータセキュリティは中核的な優先事項です。参加者のデータは、すべての適用可能なプライバシー法と研究規制に従って安全に保管・管理されます。適切な許可なしに、識別可能な情報が外部関係者と共有されることはありません。運営委員会と患者参画諮問委員会（PEAC）による監視が提供され、厳格な科学的、倫理的、患者中心のガバナンスが確保されています。

レジストリは、骨髄増殖性腫瘍（MPN）の研究と患者支援を推進する非営利組織であるMPN Research Foundationによってスポンサーされています。参加者はいつでもレジストリチームに質問を問い合わせることができ、研究結果に関する定期的な更新を受け取ります。

本研究は、MPN患者の実世界での経験（時間の経過に伴う症状負担、進行のリスク因子、異なる治療が患者アウトカムに与える影響など）の理解における重要なギャップに対処することを目指しています。研究結果は、臨床試験の設計に情報を提供し、バイオマーカーの発見を支援し、更新された治療推奨の開発に貢献する可能性があります。レジストリは、多様な背景と臨床環境の参加者を含めることに取り組んでおり、研究結果がMPNコミュニティ全体に広く適用可能であることを確保します。要約結果は、科学的出版物、プレゼンテーション、その他の普及活動を通じて共有され、世界的なMPN研究とケアの進歩に貢献します。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

MPN PROGRESSionレジストリは、骨髄増殖性腫瘍（MPN）と診断された個人の長期臨床転帰、治療パターン、症状、生活の質、疾患進行を追跡するために設計された、米国を拠点とする前向き観察研究（非介入研究）です。適格なサブタイプには、WHO 2022基準で定義される真性多血症（PV）、本態性血小板血症（ET）、原発性骨髄線維症（MF）、二次性MF、線維化前原発性骨髄線維症（pre-PMF）、分類不能骨髄増殖性腫瘍（MPN-U）、加速期MPN（MPN-AP）、MDS/MPN重複症候群、および芽球期MPN（MPN-BP）が含まれ、これら疾患のいずれかで当初診断され、1回以上の幹細胞移植（SCT）および/または骨髄移植（BMT）を受けた患者も対象となります。

本レジストリは、構造化電子健康記録（EHR）抽出、患者報告アウトカム（PRO）、医療請求データ、および将来の外部疾患レジストリとの潜在的な連携を含むマルチモーダルデータソースを統合し、包括的で実世界のデータセットを生成します。このアプローチは、疾患経過、治療反応性、症状負担、医療利用に関連する要因の特定を支援し、観察研究の推進、臨床ケアの情報提供、規制科学の支援を目的としています。

参加者は最低5年間登録され、多くの参加者が10年以上レジストリに登録されることが期待されます。初期導入段階では、運用可能性、データ完全性、維持戦略、分析アプローチを評価するために、約1,500名の参加者登録を目指しています。時間の経過とともに、本レジストリはサブグループ分析をサポートし、まれな進行イベントを捕捉できる、より広範で多様なコホートを含むように拡大されます。

本レジストリは、構造化されたPRO収集と個人向けコミュニケーションを通じて患者関与を重視しています。 PROは、参加者の負担と科学的価値のバランスを考慮した段階的スケジュールで収集されます。 MPN-SAF総合症状スコア（TSS）およびPGI-S（患者全体重症度印象）は、症状負担と全体的な健康状態を評価するために3か月ごとに収集されます。 6か月ごとに、参加者はEORTC QLQ-C30（生活の質）、IRB承認済み修正PHQ-9（精神的健康）、PROMIS Fatigue 8aを含む追加PROも完了します。これらのPROは、同じ6か月間隔でのEHR更新、請求データ、死亡率データ連携によって補完されます。参加者は自動リマインダーを受け取り、患者ナビゲーターからのサポートも利用可能です。追加の関与には、研究更新、ウェビナー、および任意の非金銭的インセンティブが含まれます。

ガバナンスは、科学的・臨床的専門家で構成される運営委員会および多様な背景を持つ患者と介護者を含む患者関与諮問委員会（PEAC）によって提供されます。これらの機関は継続的な監視を提供し、患者中心のガバナンスを確保し、科学的、運用的、倫理的事項について助言します。本研究は中央施設審査委員会（IRB）によって承認され、医薬品臨床試験の実施の基準（GCP）、HIPAA、およびすべての適用可能な規制基準に準拠しています。参加は医療に影響を与えず、すべての治療決定は患者とその医療提供者の間でのみ行われます。

本レジストリは、自動および手動のデータ検証、内部監視、定期的なデータ監査を含む正式な品質保証フレームワークの下で運営されます。範囲チェック、論理ルール、およびEHR、PRO、請求データの調整が、データの完全性と正確性を高めるために使用されます。データ要素は、説明、形式、許容範囲、およびコーディングシステム（例：ICD-10、SNOMED CT、LOINC、MedDRA）を含む構造化データ辞書によって定義され、文書化された変更管理プロセスを通じて必要に応じて更新されます。

個人識別情報（PII）は、誠実な仲介者モデルを使用して研究データから分離され、暗号化、アクセス制御、および完全な監査証跡によってデータセキュリティと参加者の機密性が確保されます。本レジストリは適用される米国プライバシー規制に準拠し、参加者はいつでも同意を撤回できます。撤回前に収集されたデータは、特に要求され実行可能でない限り、引き続き使用される場合があります。

統計分析は、臨床特性、症状負担、治療パターン、および進行イベントを検討するために、記述的および推論的方法を適用します。計画された分析には、診断サブタイプ、治療戦略、人口統計学的要因、または遺伝的要因にわたる比較が含まれる場合があります。正式な統計解析計画書（SAP）は初期データレビューの後に最終化され、新たな科学的優先事項に基づいて進化することが期待されます。現時点では、独立データ監視委員会（DMC）は設置されていません。

計画された探索的分析には、European LeukemiaNet（ELN）MPNレジストリ、メイヨークリニックMPNデータベース、国際血液骨髄移植研究センター（CIBMTR）、Surveillance, Epidemiology, and End Results（SEER）プログラム、Harmony Alliance Foundation、National Cancer Database（NCDB）などの外部リソースとの比較または潜在的なデータ調和も含まれる場合があり、将来のパートナーシップとデータ共有契約に依存します。

本レジストリによって生成される実世界エビデンス（RWE）は、自然疾患歴の理解、危険因子の特定、時間経過に伴う患者報告アウトカムの評価、バイオマーカーおよび代理エンドポイントの開発への情報提供を含む、幅広い研究目標を支援することを目的としています。研究結果は、将来の臨床試験デザイン、治療戦略、および政策ガイダンスの形成に役立つ可能性があります。研究成果は、査読付き出版物、学会発表、および参加者向け要約を通じて普及され、より広範なMPNコミュニティ全体での透明性と影響を確保します。

本レジストリは、骨髄増殖性腫瘍（MPN）における研究と患者支援を推進する非営利組織であるMPN Research Foundationによってスポンサーされ、管理されています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

5000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Stephanie Scobey, MPN, BS, RN
電話番号：847-449-5307
メール：sscobey@mpnrf.org

研究連絡先のバックアップ

名前：Sara Douglas, MSN, RN, OCN
電話番号：7734923766
メール：sdouglas@mpnrf.org

研究場所

アメリカ
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60654
    - 募集
    - MPN Research Foundation
    - コンタクト：
      
      Stephanie Scobey, MPH, BS, RN
      
      電話番号：847-449-5307
      
      メール：sscobey@mpnrf.org
    - コンタクト：
      
      David Shoultz, PhD, MBA
      
      電話番号：7088878753
      
      メール：dshoultz@mpnrf.org
- New York
  - New York、New York、アメリカ、10065
    - 募集
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - 主任研究者：
      
      Raajit Rampal, MD, PhD
    - コンタクト：
      
      Stephanie Scobey, MPH, BS, RN
      
      電話番号：847-449-5307
      
      メール：sscobey@mpnrf.org
    - コンタクト：
      
      David Shoultz, PhD, MBA
      
      電話番号：7088878753
      
      メール：dshoultz@mpnrf.org

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

18歳以上の骨髄増殖性腫瘍（MPN）と診断された成人で、真性多血症、本態性血小板血症、原発性骨髄線維症、二次性骨髄線維症、前線維性原発性骨髄線維症、分類不能MPN、MPN加速期、MPN芽球期、MPN後AML、またはMDS/MPN重複症候群（これら疾患のいずれかで当初診断され、1回以上のSCTまたはBMTを受けた患者を含む）を含み、米国に居住する者。参加者は、オンライン募集、ソーシャルメディア、デジタル広告、患者支援ネットワークを活用した直接患者へのアプローチを通じてのみ登録されます。全ての参加者は電子インフォームドコンセントを提供し、アクセス可能な電子健康記録（EHR）データを有し、デジタル患者報告アウトカム調査を完了する意思がなければなりません。本研究は、疾患の進行、治療パターン、および転帰に関する実世界の縦断的研究のための多様な全国コホートを捕捉することを目的としています。

説明

包含基準：

登録時に18歳以上の成人。
WHO 2022基準に基づき、骨髄増殖性腫瘍（MPN）の確定診断があり、以下のサブタイプの1つ以上を含む（これらの疾患で当初診断されたが、1回以上の幹細胞移植（SCT）または骨髄移植（BMT）を受けた患者を含む）：
真性多血症（PV）
本態性血小板血症（ET）
原発性骨髄線維症（PMF）
二次性骨髄線維症（ET後またはPV後MF）
線維化前原発性骨髄線維症（pre-PMF）
分類不能骨髄増殖性腫瘍（MPN-U）
骨髄増殖性腫瘍、加速期（MPN-AP）
骨髄増殖性腫瘍、芽球期（MPN-BP）
MPN後の急性骨髄性白血病（AML）
骨髄異形成症候群（MDS）/MPN重複症候群
骨髄増殖性腫瘍、芽球期（MPN-BP）
電子媒体または法定代理人を通じてインフォームド・コンセントを提供できる能力。
電子健康記録（EHR）、検査値、調査回答を含む健康情報を共有する意思。
定期的な患者報告アウトカム（PRO）調査および症状追跡評価を完了する意思。

除外基準：

18歳未満の個人。
本人または法定代理人を通じてインフォームド・コンセントを提供できない場合。
この観察レジストリへの参加能力を妨げる介入臨床試験に現在参加している場合（試験責任医師またはスポンサーの判断による）。
研究チームの判断により、レジストリへの参加が不可能または安全でないと判断される状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
MPN患者コホート WHO 2022基準に従って定義される、真性多血症（PV）、本態性血小板血症（ET）、原発性骨髄線維症（MF）、二次性骨髄線維症、前線維化原発性骨髄線維症（pre-PMF）、分類不能骨髄増殖性腫瘍（MPN-U）、骨髄増殖性腫瘍加速期（MPN-AP）、骨髄増殖性腫瘍芽球期（MPN-BP）、または骨髄増殖性腫瘍後急性骨髄性白血病（AML）、ならびに骨髄異形成症候群（MDS）／骨髄増殖性腫瘍オーバーラップ症候群を含む骨髄増殖性腫瘍（MPN）と診断された成人（18歳以上）。これには、元々これらの病状のいずれかと診断され、1回以上の幹細胞移植（SCT）または骨髄移植（BMT）を受けた患者も含まれ、臨床転帰、疾患の進行、治療パターン、患者報告アウトカム、および長期的な健康軌跡を時間経過で追跡する前向き観察レジストリ研究に登録された。

グループ/コホート

MPN患者コホート

WHO 2022基準に従って定義される、真性多血症（PV）、本態性血小板血症（ET）、原発性骨髄線維症（MF）、二次性骨髄線維症、前線維化原発性骨髄線維症（pre-PMF）、分類不能骨髄増殖性腫瘍（MPN-U）、骨髄増殖性腫瘍加速期（MPN-AP）、骨髄増殖性腫瘍芽球期（MPN-BP）、または骨髄増殖性腫瘍後急性骨髄性白血病（AML）、ならびに骨髄異形成症候群（MDS）／骨髄増殖性腫瘍オーバーラップ症候群を含む骨髄増殖性腫瘍（MPN）と診断された成人（18歳以上）。これには、元々これらの病状のいずれかと診断され、1回以上の幹細胞移植（SCT）または骨髄移植（BMT）を受けた患者も含まれ、臨床転帰、疾患の進行、治療パターン、患者報告アウトカム、および長期的な健康軌跡を時間経過で追跡する前向き観察レジストリ研究に登録された。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
疾患進行までの時間時間枠：参加者ごとに最低5年間、登録時から継続的に評価され、レジストリにアクティブな状態で残っている参加者については、10年を超える延長フォローアップが行われます。	登録時から最初に文書化された疾患進行イベントまでの時間。これは、MPNサブタイプ間の移行（例：本態性血小板血症または真性多血症から骨髄線維症への移行）、加速期MPN（MPN-AP）の発症、芽球期（MPN-BP）への進行、または疾患進行に関する更新された世界保健機関（WHO）または骨髄増殖性腫瘍研究治療国際作業部会（IWG-MRT）基準を満たすことと定義される。このアウトカムは、時間経過に伴う疾患進化の速度とタイミングを測定し、MPNと診断された成人における治療、曝露、臨床的リスク因子との関連性を評価する。	参加者ごとに最低5年間、登録時から継続的に評価され、レジストリにアクティブな状態で残っている参加者については、10年を超える延長フォローアップが行われます。

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
全生存期間時間枠：各参加者につき最低5年間、登録時から継続的に評価し、アクティブな参加者については10年を超える延長フォローアップを行います。	MPNと診断された参加者における登録からあらゆる原因による死亡までの時間。このアウトカムは全生存パターンを測定し、時間の経過に伴う生存と治療、リスク要因、曝露、臨床的特徴との関連性を調べます。	各参加者につき最低5年間、登録時から継続的に評価し、アクティブな参加者については10年を超える延長フォローアップを行います。
MPN-SAF総合症状スコア（TSS）の変化時間枠：各参加者につき最低5年間、3～6か月ごとに評価され、該当する場合は10年を超える延長フォローアップが行われます。	MPN-SAF TSS患者報告アウトカム（PRO）ツールは、疲労、掻痒感、寝汗、骨痛、早期満腹感を含むMPN症状を追跡します。	各参加者につき最低5年間、3～6か月ごとに評価され、該当する場合は10年を超える延長フォローアップが行われます。
無イベント生存期間時間枠：各参加者につき最低5年以上にわたり登録から継続的に評価し、適応可能な場合には10年を超える長期フォローアップを行います。	参加登録から、進行イベントの初回発生、加速期または芽球期への移行、またはあらゆる原因による死亡までの時間。このアウトカムは、MPNsと診断された参加者における生存率と疾患安定性の統合的な尺度を提供します。	各参加者につき最低5年以上にわたり登録から継続的に評価し、適応可能な場合には10年を超える長期フォローアップを行います。
患者全般印象評価尺度 - 重症度 (PGI-S) 時間枠：時間枠：参加者ごとに最低5年間、3～6か月ごとに評価され、該当する場合は10年を超える延長フォローアップを含む。	PGI-Sは、患者が認識する健康状態の全体的な変化を経時的に把握する患者報告アウトカム（PRO）です。	時間枠：参加者ごとに最低5年間、3～6か月ごとに評価され、該当する場合は10年を超える延長フォローアップを含む。
EORTC QLG コアアンケート (QLQ-C30) 時間枠：期間：参加者ごとに最低5年以上、3～6か月ごとに評価し、該当する場合は10年を超える延長フォローアップを含む。	EORTC QLQ-C30は、機能状態や症状負担を含む全体的な健康関連QOLを評価する30項目のPROです。	期間：参加者ごとに最低5年以上、3～6か月ごとに評価し、該当する場合は10年を超える延長フォローアップを含む。
修正版患者健康調査票 (PHQ-9) 時間枠：期間：参加者ごとに最低5年間、3〜6か月ごとに評価し、該当する場合は10年を超える長期追跡調査を含む。	Modified PHQ-9は、MPN患者で一般的に観察される抑うつ症状をスクリーニングするPROです。	期間：参加者ごとに最低5年間、3〜6か月ごとに評価し、該当する場合は10年を超える長期追跡調査を含む。
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) ショートフォーム v1.0 - 疲労 8a: MPN患者の疲労を評価し、特に疲労の経験と日常生活への影響に焦点を当てています。時間枠：時間枠：参加者ごとに最低5年間、3～6か月ごとに評価し、該当する場合は10年を超える長期間の追跡調査を含む。	PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 8aは、MPN患者の疲労を評価するPROであり、特に疲労の経験と日常生活への影響に焦点を当てています。	時間枠：参加者ごとに最低5年間、3～6か月ごとに評価し、該当する場合は10年を超える長期間の追跡調査を含む。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

MPN Research Foundation

協力者

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

GlaxoSmithKline

Karyopharm Therapeutics Inc

Sobi, Inc.

捜査官

主任研究者：Raajit Rampal, MD, PhD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

MPN Research Foundation MPN PROGRESSion Registry Webpage

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年9月26日

一次修了 (推定)

2035年9月8日

研究の完了 (推定)

2035年9月8日

試験登録日

最初に提出

2026年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月15日

最初の投稿 (実際)

2026年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)