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MPN进展登记：对骨髓增生性肿瘤（MPN）患者症状、治疗及疾病进展的观察性研究

2026年1月15日更新者：MPN Research Foundation

MPN PROGRESSion 注册研究：一项回顾性与前瞻性观察性研究，收集患者报告结局、电子健康记录和理赔数据，以追踪诊断为骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者的症状、治疗及疾病进展。

MPN PROGRESSion 注册研究是一项多年期观察性研究，旨在增进对骨髓增生性肿瘤（MPNs）的理解——这是一组罕见的慢性血癌，包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）、原发性骨髓纤维化（MF）、纤维化前原发性骨髓纤维化（pre-PMF）、继发性骨髓纤维化、未分类骨髓增生性肿瘤（MPN-U）、加速期MPN（MPN-AP）、急变期MPN（MPN-BP）、MPN后急性髓系白血病（AML）以及MDS/MPN重叠综合征（根据WHO 2022标准定义），包括最初诊断为上述任一疾病但接受过一次或多次干细胞移植（SCT）和/或骨髓移植（BMT）的患者。这些疾病的特征是骨髓中血细胞生成异常，可能导致血栓、出血、骨髓纤维化等并发症，在某些情况下还会进展为急性白血病。

该注册研究的核心假设是：从多样化的MPN患者群体中收集和分析真实世界纵向数据——包括电子健康记录（EHRs）、实验室数值、治疗方案和患者报告结局（PROs）——将有助于识别疾病进展、治疗反应、生活质量和长期结局的模式及预测因素。这些见解旨在指导未来研究、为临床指南提供信息，并支持改善患者护理。

该注册研究为非干预性观察研究；参与者不会接受试验性治疗，所有医疗护理均在其主治医生的监督下继续进行。数据收集包括EHRs、PRO调查问卷、患者报告的症状和实验室跟踪记录、保险理赔数据，未来可能还包括与其他相关疾病注册库和数据集的链接。正在考虑的合作方包括欧洲白血病网络（ELN）MPN注册库、梅奥诊所MPN数据库、国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）、SEER项目、Harmony Alliance基金会以及国家癌症数据库（NCDB）。

该注册研究强调患者声音，纳入与MPN典型症状（如疲劳、瘙痒、骨痛、夜间盗汗）以及社会和情感影响相关的生活体验。参与者将被随访至少五年，许多将入组十年或更长时间，以捕捉疾病的自然史和长期结局。 PRO调查问卷将大约每六个月完成一次，EHR数据将定期审查以跟踪临床状态、治疗和疾病演变的变化。

统计分析将使用描述性和推断性方法检查临床特征、症状负担、疾病轨迹和以患者为中心的结局。计划中的亚组分析可能比较不同诊断、治疗方法、人口统计学或基因组因素之间的差异。分析计划将在研究过程中最终确定，并可能根据新出现的科学问题进行调整。

该注册研究对居住在美国的成年人（18岁或以上）开放，这些患者已被诊断为任何包含的MPN亚型，并愿意分享健康信息和完成研究调查。目前参加干预性临床试验或无法提供知情同意的个人可能被排除。参与是自愿的，参与者可以随时退出研究，不会影响其医疗护理。

隐私和数据安全是核心优先事项。参与者数据将根据所有适用的隐私法律和研究规定安全存储和管理。未经适当授权，不会与外部共享任何可识别信息。监督由指导委员会和患者参与咨询委员会（PEAC）提供，确保严格的科学、伦理和以患者为中心的治理。

该注册研究由MPN研究基金会赞助，这是一个致力于推进骨髓增生性肿瘤（MPNs）研究和患者倡导的非营利组织。参与者可随时联系注册研究团队提问，并将定期收到研究结果的更新。

本研究旨在解决理解MPN患者真实世界经历的关键空白——例如随时间推移的症状负担、进展的风险因素以及不同治疗如何影响患者结局。研究结果可能为临床试验设计提供信息、支持生物标志物发现，并有助于制定更新的治疗建议。该注册研究致力于纳入来自不同背景和临床环境的参与者，以确保研究结果在MPN社区中广泛适用。总结结果将通过科学出版物、演示和其他传播工作分享，以在全球范围内推进MPN研究和护理。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

MPN PROGRESSion 登记研究是一项基于美国的前瞻性、观察性、非干预性研究，旨在追踪诊断为骨髓增生性肿瘤（MPNs）的个体的长期临床结局、治疗模式、症状、生活质量和疾病进展。符合条件的亚型包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）、原发性骨髓纤维化（MF）、继发性MF、纤维化前原发性骨髓纤维化（pre-PMF）、无法分类的骨髓增生性肿瘤（MPN-U）、加速期MPN（MPN-AP）、MDS/MPN重叠综合征以及急变期MPN（MPN-BP），定义依据WHO 2022标准，包括最初诊断为上述任一情况但已接受一次或多次干细胞移植（SCT）和/或骨髓移植（BMT）的患者。

该登记研究整合了多模式数据源——包括结构化电子健康记录（EHR）提取、患者报告结局（PROs）、医疗索赔数据，以及未来可能与外部疾病登记库的潜在链接——以生成一个全面的真实世界数据集。这种方法有助于识别与疾病轨迹、治疗反应、症状负担和医疗资源利用相关的因素，目标是推进观察性研究、为临床护理提供信息并支持监管科学。

参与者将入组至少五年，预计许多人将在登记研究中停留十年或更长时间。初始导入阶段旨在入组约1,500名参与者，以评估操作可行性、数据完整性、保留策略和分析方法。随着时间的推移，登记研究将扩大以纳入更广泛、更多样化的队列，从而支持亚组分析并捕捉罕见的疾病进展事件。

该登记研究通过结构化的PRO收集和个性化沟通强调患者参与。 PROs按分层时间表收集，以平衡参与者负担与科学价值。 MPN-SAF总症状评分（TSS）和PGI-S（患者总体印象严重程度）每三个月收集一次，以评估症状负担和总体健康状况。每六个月，参与者还需完成额外的PROs，包括EORTC QLQ-C30（生活质量）、经IRB批准的改良PHQ-9（心理健康）和PROMIS疲劳8a。这些PROs辅以每六个月一次的EHR更新、索赔数据和死亡率数据链接。参与者会收到自动提醒，并可获得患者导航员的帮助。其他参与活动包括研究更新、网络研讨会和可选的非货币激励措施。

治理由科学和临床专家组成的指导委员会以及包括来自不同背景的患者和照护者的患者参与咨询委员会（PEAC）提供。这些机构提供持续监督，确保以患者为中心的治理，并就科学、操作和伦理事项提供建议。该研究已获得中心机构审查委员会（IRB）批准，并遵守良好临床实践（GCP）、HIPAA和所有适用的监管标准。参与不影响医疗护理，所有治疗决策仍完全由患者及其医疗保健提供者决定。

该登记研究在正式的质量保证框架下运作，包括自动和手动数据验证、内部监测和定期数据审计。使用范围检查、逻辑规则以及EHR、PRO和索赔数据的核对来增强数据的完整性和准确性。数据元素通过结构化数据字典定义，包括描述、格式、允许范围和编码系统（例如ICD-10、SNOMED CT、LOINC、MedDRA），该字典通过文档化的变更控制流程根据需要更新。

个人身份信息（PII）通过诚实中间人模型与研究数据分离，采用加密、访问控制和完整的审计跟踪以确保数据安全和参与者保密性。该登记研究遵守适用的美国隐私法规，参与者可随时撤回同意。撤回前收集的数据除非另有要求且可行，否则可能继续使用。

统计分析将应用描述性和推断性方法来检查临床特征、症状负担、治疗模式和疾病进展事件。计划的分析可能包括跨诊断亚型、治疗策略、人口统计学或遗传因素的比较。正式统计分析计划（SAP）将在初始数据审查后最终确定，并预计根据新兴科学重点进行调整。目前，未设立独立的数据监查委员会（DMC）。

计划的探索性分析也可能包括与外部资源（如欧洲白血病网络（ELN）MPN登记库、梅奥诊所MPN数据库、国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）、监测、流行病学和最终结果（SEER）计划、Harmony Alliance基金会和国家癌症数据库（NCDB））的比较或潜在数据协调，前提是未来建立合作关系和数据共享协议。

该登记研究产生的真实世界证据（RWE）旨在支持一系列研究目标，包括理解自然疾病史、识别风险因素、评估患者报告结局随时间的变化，并为生物标志物和替代终点的开发提供信息。研究结果可能有助于塑造未来的临床试验设计、治疗策略和政策指导。传播将通过同行评审的出版物、会议报告和面向参与者的摘要进行，以确保在更广泛的MPN社区中的透明度和影响力。

该登记研究由MPN研究基金会赞助和管理，该基金会是一个推进骨髓增生性肿瘤（MPNs）研究和患者倡导的非营利组织。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

5000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Stephanie Scobey, MPN, BS, RN
电话号码：847-449-5307
邮箱：sscobey@mpnrf.org

研究联系人备份

姓名：Sara Douglas, MSN, RN, OCN
电话号码：7734923766
邮箱：sdouglas@mpnrf.org

学习地点

美国
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60654
    - 招聘中
    - MPN Research Foundation
    - 接触：
      
      Stephanie Scobey, MPH, BS, RN
      
      电话号码：847-449-5307
      
      邮箱：sscobey@mpnrf.org
    - 接触：
      
      David Shoultz, PhD, MBA
      
      电话号码：7088878753
      
      邮箱：dshoultz@mpnrf.org
- New York
  - New York、New York、美国、10065
    - 招聘中
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - 首席研究员：
      
      Raajit Rampal, MD, PhD
    - 接触：
      
      Stephanie Scobey, MPH, BS, RN
      
      电话号码：847-449-5307
      
      邮箱：sscobey@mpnrf.org
    - 接触：
      
      David Shoultz, PhD, MBA
      
      电话号码：7088878753
      
      邮箱：dshoultz@mpnrf.org

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

居住在美国、被诊断为骨髓增殖性肿瘤（MPN）的成人（18岁及以上），包括真性红细胞增多症、原发性血小板增多症、原发性骨髓纤维化、继发性骨髓纤维化、纤维化前期原发性骨髓纤维化、MPN未分类、MPN加速期、MPN急变期、MPN后急性髓系白血病或MDS/MPN重叠综合征（包括最初被诊断为上述疾病之一但已接受一次或多次干细胞移植或骨髓移植的患者）。参与者仅通过在线招募、社交媒体、数字广告和患者倡导网络进行直接面向患者的宣传招募。所有参与者必须提供电子知情同意书，拥有可访问的电子健康记录（EHR）数据，并愿意完成数字患者报告结果调查。该研究旨在建立一个多样化的全国性队列，用于疾病进展、治疗模式和结果的真实世界纵向研究。

描述

纳入标准：

入组时年龄为18岁或以上的成年人。
根据WHO 2022标准确诊为骨髓增殖性肿瘤（MPN），包括以下一种或多种亚型，包括最初诊断为这些疾病之一但已接受一次或多次干细胞移植（SCT）或骨髓移植（BMT）的患者：
真性红细胞增多症（PV）
原发性血小板增多症（ET）
原发性骨髓纤维化（PMF）
继发性骨髓纤维化（ET后或PV后MF）
纤维化前原发性骨髓纤维化（pre-PMF）
未分类骨髓增殖性肿瘤（MPN-U）
加速期骨髓增殖性肿瘤（MPN-AP）
急变期骨髓增殖性肿瘤（MPN-BP）
MPN后急性髓系白血病（AML）
骨髓增生异常综合征（MDS）/MPN重叠综合征
急变期骨髓增殖性肿瘤（MPN-BP）
能够通过电子方式或通过法定授权代表提供知情同意。
愿意分享健康信息，包括电子健康记录（EHR）、实验室数值和调查问卷回答。
愿意完成定期患者报告结局（PRO）调查和症状跟踪评估。

排除标准：

年龄未满18岁的个体。
无法直接或通过法定授权代表提供知情同意。
目前参加干预性临床试验，且参与该试验会干扰参与此观察性登记研究的能力（基于研究者或申办方的判断）。
研究团队认为会使参与登记研究不可行或不安全的任何情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
MPN患者队列根据世界卫生组织2022年标准定义的成人（18岁及以上）诊断为骨髓增殖性肿瘤（MPN），包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）、原发性骨髓纤维化（MF）、继发性骨髓纤维化、纤维化前原发性骨髓纤维化（pre-PMF）、骨髓增殖性肿瘤-未分类（MPN-U）、骨髓增殖性肿瘤-加速期（MPN-AP）、骨髓增殖性肿瘤-急变期（MPN-BP）或MPN后急性髓系白血病（AML），以及骨髓增生异常综合征（MDS）/MPN重叠综合征，包括最初诊断为上述任一疾病但已接受一次或多次干细胞移植（SCT）或骨髓移植（BMT）的患者，这些患者已纳入一项前瞻性观察性登记研究，以追踪临床结局、疾病进展、治疗模式、患者报告结局以及长期健康轨迹随时间的变化。

团体/队列

MPN患者队列

根据世界卫生组织2022年标准定义的成人（18岁及以上）诊断为骨髓增殖性肿瘤（MPN），包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）、原发性骨髓纤维化（MF）、继发性骨髓纤维化、纤维化前原发性骨髓纤维化（pre-PMF）、骨髓增殖性肿瘤-未分类（MPN-U）、骨髓增殖性肿瘤-加速期（MPN-AP）、骨髓增殖性肿瘤-急变期（MPN-BP）或MPN后急性髓系白血病（AML），以及骨髓增生异常综合征（MDS）/MPN重叠综合征，包括最初诊断为上述任一疾病但已接受一次或多次干细胞移植（SCT）或骨髓移植（BMT）的患者，这些患者已纳入一项前瞻性观察性登记研究，以追踪临床结局、疾病进展、治疗模式、患者报告结局以及长期健康轨迹随时间的变化。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
疾病进展时间大体时间：从入组开始对每位参与者持续评估至少5年，对于在注册库中保持活跃状态的参与者，随访期将延长至10年以上。	从入组到首次记录疾病进展事件的时间，定义为骨髓增殖性肿瘤（MPN）亚型之间的转化（例如，原发性血小板增多症或真性红细胞增多症转化为骨髓纤维化）、加速期MPN（MPN-AP）的发展、进展至急变期（MPN-BP），或符合世界卫生组织（WHO）或国际骨髓增殖性肿瘤研究与治疗工作组（IWG-MRT）更新的疾病进展标准。该结局指标测量疾病随时间演变的速率和时机，并评估与诊断为MPN的成人的治疗、暴露和临床风险因素之间的关联。	从入组开始对每位参与者持续评估至少5年，对于在注册库中保持活跃状态的参与者，随访期将延长至10年以上。

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
总生存期大体时间：每位参与者从入组开始持续评估至少5年，对于活跃参与者将进行超过10年的延长随访。	在诊断为骨髓增生性肿瘤（MPN）的参与者中，从入组至任何原因导致死亡的时间。该结局指标衡量总体生存模式，并随时间推移考察生存与治疗、风险因素、暴露情况及临床特征之间的关联。	每位参与者从入组开始持续评估至少5年，对于活跃参与者将进行超过10年的延长随访。
MPN-SAF总症状评分（TSS）的变化大体时间：每位参与者至少接受5年随访，每3-6个月评估一次，若适用则延长随访期至10年以上。	MPN-SAF TSS患者报告结局（PRO）工具追踪MPN症状，包括疲劳、瘙痒、夜间盗汗、骨痛和早饱感。	每位参与者至少接受5年随访，每3-6个月评估一次，若适用则延长随访期至10年以上。
无事件生存期大体时间：对每位参与者自入组起持续评估至少5年，在适用情况下可延长随访至10年以上。	从入组到首次发生疾病进展事件、转化为加速期或急变期、或任何原因导致的死亡的时间。该结局指标为诊断为骨髓增殖性肿瘤（MPN）的参与者提供了生存和疾病稳定性的综合衡量。	对每位参与者自入组起持续评估至少5年，在适用情况下可延长随访至10年以上。
患者总体印象量表 - 严重程度 (PGI-S) 大体时间：时间框架：每位参与者每3-6个月评估一次，至少持续5年，适用情况下延长随访至10年以上。	PGI-S 是一种患者报告结局（PRO）工具，用于捕捉患者随时间推移对自身健康状况整体变化的感知。	时间框架：每位参与者每3-6个月评估一次，至少持续5年，适用情况下延长随访至10年以上。
EORTC QLG 核心问卷 (QLQ-C30) 大体时间：时间范围：每位参与者至少5年内每3-6个月评估一次，适用情况下可延长随访至10年以上。	EORTC QLQ-C30 是一份包含 30 个条目的患者报告结局（PRO）问卷，用于评估整体健康相关生活质量，包括功能状态和症状负担。	时间范围：每位参与者至少5年内每3-6个月评估一次，适用情况下可延长随访至10年以上。
改良版患者健康问卷（PHQ-9）大体时间：时间框架：每位参与者至少5年内每3-6个月评估一次，适用情况下可延长随访至10年以上。	改良版PHQ-9是一种患者报告结局（PRO）工具，用于筛查骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者常见的抑郁症状。	时间框架：每位参与者至少5年内每3-6个月评估一次，适用情况下可延长随访至10年以上。
患者报告结局测量信息系统 (PROMIS) 简表 v1.0 - 疲劳 8a：评估MPN患者的疲劳状况，特别关注疲劳体验及其对日常生活的影响。大体时间：时间框架：每位参与者至少5年内每3-6个月评估一次，适用情况下可延长随访至10年以上。	PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 8a 是一种患者报告结局（PRO）工具，用于评估骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者的疲劳状况，特别关注疲劳体验及其对日常生活的影响。	时间框架：每位参与者至少5年内每3-6个月评估一次，适用情况下可延长随访至10年以上。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

MPN Research Foundation

合作者

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

GlaxoSmithKline

Karyopharm Therapeutics Inc

Sobi, Inc.

调查人员

首席研究员：Raajit Rampal, MD, PhD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

MPN Research Foundation MPN PROGRESSion Registry Webpage

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年9月26日

初级完成 (估计的)

2035年9月8日

研究完成 (估计的)

2035年9月8日

研究注册日期

首次提交

2026年1月6日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月15日

首次发布 (实际的)

2026年1月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)