筋萎縮性側索硬化症患者を対象としたNB-4746の評価に関する臨床試験
筋萎縮性側索硬化症患者におけるNB-4746を評価する第1b相／第2相試験。
この臨床試験の目的は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者において、NB-4746とプラセボを比較した場合の効果について学ぶことです。
この臨床試験がNB-4746とプラセボを比較することで答えようとしている質問は以下の通りです：
- この試験中に報告されたNB-4746服用に関連する有害事象は何ですか？ （有害事象とは、試験中に参加者が経験するあらゆる兆候や症状のことです。 有害事象は、試験中の治療によって引き起こされる場合とそうでない場合があります。）
- NB-4746は参加者の体内にどのように取り込まれ、体内を移動し、排出されるのでしょうか？
- 参加者の血液中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）のレベルにどのような変化がみられますか？ （NfLは、神経細胞の損傷の程度を測定するために使用されるマーカーです。）
この試験は2つのパートで構成されています。 試験医師は、試験のパートBを開始する前にパートAを開始します。 参加者は、パートAまたはパートBを完了した後、オープンラベル延長試験に参加する選択肢があります。
パートA：参加者はランダムに3つのグループのいずれかに割り当てられます。 各グループに割り当てられる確率は均等です。 グループ1：参加者は低用量のNB-4746カプセルを1か月間、1日2回経口摂取します。 グループ2：参加者は高用量のNB-4746カプセルを1か月間、1日2回経口摂取します。 グループ3：参加者はプラセボカプセルを約1か月間、1日2回経口摂取します。
パートB：参加者はランダムに2つのグループのいずれかに割り当てられます。 各グループに割り当てられる確率は均等です。 グループ1：参加者はパートAで決定された用量のNB-4746カプセルを12週間、1日2回経口摂取します。 グループ2：参加者はプラセボカプセルを約12週間、1日2回経口摂取します。
パートAまたはパートBの期間中、参加者、試験医師、または試験スタッフの誰も、参加者がどの治療を受けるかを知ることはありません。一部の試験はこの方法で実施されます。なぜなら、参加者が受ける治療を知ることが試験結果に影響を与える可能性があるためです。 この方法で試験を実施することで、すべての治療において結果が公平に評価されることが保証されます。
オープンラベル延長試験：パートAまたはパートBの完了後、医師は参加者が研究治療を継続する意思を確認します。 このオープンラベル延長試験は、各参加者が最大1年間の治療を完了するまで継続されます。 試験医師は、試験期間中を通じて参加者のALSおよび全般的な健康状態を確認します。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Lahar Mehta, MD
- 電話番号：801-918-7637
- メール：lmehta@nurabio.com
研究場所
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CX
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Utrecht、CX、オランダ
- 募集
- UMC Utrect
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コンタクト：
- Willy Kool
- 電話番号：31 205663186
- メール：w.kool@umcutrecht.nl
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New South Wales
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Concord、New South Wales、オーストラリア、2139
- 募集
- Concord Repatriation General Hospital
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コンタクト：
- Eunji Lee
- 電話番号：+61 02 9767 6820
- メール：Eunji.lee2@health.nsw.gov.au
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- 募集
- Neuroscience Research Australia
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コンタクト：
- Eleanor Ramsey
- 電話番号：+62 02 9399 1146
- メール：clinicaneurology@neura.edu.au
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4029
- 募集
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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コンタクト：
- Susan Heggie
- 電話番号：(07) 3646 0016
- メール：Susan.Heggie@health.qld.gov.au
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South Australia
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Bedford Park、South Australia、オーストラリア、5042
- 募集
- Flinders Medical Centre
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コンタクト：
- Karalyn Ernst
- 電話番号：+62 08 8204 5712
- メール：karalyn.ernst@sa.gov.au
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Victoria
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Caulfield South、Victoria、オーストラリア、3162
- 募集
- Calvery Health care Bethlehem
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コンタクト：
- Yana Wu
- 電話番号：6195953294
- メール：yana.wu@calvarycare.org.au
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- 募集
- Perron Institute
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コンタクト：
- Ruby Shehatha
- 電話番号：61864570213
- メール：ruby.shehatha@perron.uwa.edu.au
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New Brunswick
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Fredericton、New Brunswick、カナダ、E3B 0C7
- 募集
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
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コンタクト：
- Shane McCullum
- 電話番号：(506) 447-4379
- メール：Shane.a.mccullum@horizonnb.ca
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、3M5
- 募集
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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コンタクト：
- Eunice Lam
- 電話番号：(416) 480-6100 ext. 687561
- メール：eunice2.lam@sri.utoronto.ca
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3T2
- 募集
- Genge Partners
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コンタクト：
- Kevin Munoz
- 電話番号：+1 514-906-3876 ext. 6026
- メール：kmunoz@gpresearchinc.com
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Krakow、ポーランド
- 募集
- Linden Sp. z o.o. sp.k.
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コンタクト：
- Anna Sołtysiak
- 電話番号：48 602 827 838
- メール：anna.soltysiak@cmlinden.com
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Warsaw、ポーランド
- 募集
- CityClinic Research Sp. z o.o.
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コンタクト：
- Dorota Jablonska
- 電話番号：48 788637220
- メール：jablonskapresite@gmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
組み入れ基準：
フェーズ1bのALS基準：
1. フェーズ1bの参加者は以下を満たす必要があります：
- ゴールドコースト基準によるALSの診断；および
- Day 1のランダム化前48ヶ月以内の症状発症。初回ALS症状（あらゆるALS症状）の発症日は、四肢、延髄領域、または体幹の筋力低下の発症と定義されます。 延髄領域の筋力低下には、構音障害および嚥下障害が含まれます。
フェーズ2のALS基準：
2. フェーズ2の参加者は以下を満たす必要があります：
- ゴールドコースト基準によるALSの診断；および
- Day 1のランダム化前24ヶ月以内の症状発症。初回ALS症状（あらゆるALS症状）の発症日は、四肢、延髄領域、または体幹の筋力低下の発症と定義されます。 延髄領域の筋力低下には、構音障害および嚥下障害が含まれます。
- 追加の組み入れ基準（全参加者）：
- インフォームド・コンセントに署名する時点で年齢が18歳以上80歳以下の男性または女性参加者。
- ALSFRS-Rの嚥下機能項目で少なくとも2点以上のスコア。
- スクリーニング時の予測値に対する遅性肺活量（SVC）が60％以上。
- リルゾールを服用している場合、参加者はDay 1の60日前から安定した用量で服用している必要があります。
- エダラボンを服用している場合、参加者はDay 1までに少なくとも1サイクルのエダラボンを完了している必要があります。
- スクリーニング時の検査室値が正常範囲内であること。 リルゾールを服用している場合、参加者はスクリーニング検査の血液サンプル採取の60日前から安定した用量で服用している必要があります。 エダラボンを服用している場合、参加者はスクリーニング検査のサンプル採取までに少なくとも1サイクルのエダラボンを完了している必要があります。
- 付録1に記載されている研究期間中の避妊要件を遵守する意思があること。
- セクション13.2.2に記載されているように、署名付きインフォームド・コンセントを提供できる能力があり、これにはICFおよび本試験計画書に記載されている要件および制限の遵守が含まれます。
除外基準：
- 気管切開または恒久的な補助換気の存在；1週間（7日間）以上、1日22時間以上の人工換気と定義される。
研究から除外されません。
- （ALS以外の）臨床的に有意な管理不能な医学的状態の既往または存在で、これには以下のものが含まれます：薬物の吸収、代謝、または排泄を著しく変化させる可能性のある心血管、呼吸器、肝臓、腎臓、胃腸、内分泌、血液、または神経学的障害；試験薬の服用時にリスクを構成するもの；または試験責任医師が判断するデータの解釈を妨げるもの。
- 生涯の癌の既往で、以下を除く：3年間転移性疾患の証拠なく切除された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌。 再発の証拠なく完全に切除され、1年間再発のない基底細胞癌および扁平上皮癌は許可されます。
- スクリーニング時に血清妊娠検査が陽性、Day 1に尿妊娠検査が陽性、またはDay 1に授乳中の女性参加者。
- 腰椎穿刺の実施を妨げる可能性のある脊柱変形またはその他の状態があること。
- 国際標準化比（INR）＞1.4、 血小板数＜50,000/μL、またはワルファリン、ヘパリン、または直接経口抗凝固薬の使用。
- クラスIII/IVの心不全の既往（ニューヨーク心臓協会[NYHA]による）。
- スクリーニング時に経口薬を嚥下または耐容できないこと。
- 現在、他のいかなる試験薬研究にも参加している、またはスクリーニング前30日以内または5半減期以内（いずれか長い方）に試験薬を受領していること。
- NB-4746試験薬または製剤成分のいずれかに対する既知の感受性があること。
- 初期スクリーニング前のいかなる時点でもNB-4746を受領したことがあること。
- 試験責任医師の意見において、本試験の実施または結果の解釈を混乱させる、または参加者の安全性を損なう可能性のあるその他の理由。
- 現在ALS治療のためにトファーセンを服用している、または受領を計画していること。
参加者が主要研究完了後30日以内にOLEに移行しない場合、参加者は検査室基準および避妊/妊娠基準について再スクリーニングを受ける必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：第1b相 - NB-4746、高用量
参加者はNB-4746カプセル2錠（高用量）を1日2回投与されます
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NB-4746は1日2回、2カプセル（高用量）で投与されます
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実験的：Phase 1b - NB-4746、低用量
参加者はNB-4746カプセル2錠（低用量）を1日2回投与されます
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NB-4746は1日2回、2カプセル（低用量）で投与されます
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プラセボコンパレーター：フェーズ1b - プラセボ
参加者は1回の用量ごとにプラセボを2カプセル、1日2回服用します。
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プラセボの2カプセルが1日2回投与されます。
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実験的：フェーズ2 - 進行中
参加者は、NB-4746のカプセル2錠（第1b相試験データのレビュー後に選択された用量）を1日2回投与されます
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NB-4746カプセル2錠を1日2回投与します（用量は第1b相試験データを確認後に決定します）。
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プラセボコンパレーター：第2相 - プラセボ
参加者は1日2回、プラセボを2カプセル投与されます
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プラセボの2カプセルが1日2回投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Ph 1b - TEAEとSAEの数
時間枠：登録から28日まで
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治療中に発現した有害事象（TEAE）の数および重篤な有害事象（SAE）の数。 これは研究のPh 1b部分で評価されます。 |
登録から28日まで
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ALSを有する成人参加者におけるNB-4746の安全性と忍容性を評価する。
時間枠：登録から12週目まで
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治療に伴う有害事象（TEAE）およびバイタルサイン、臨床検査評価、心電図（ECG）の異常の発生率。 これは研究の第2相部分で評価されます。 |
登録から12週目まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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