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Eine klinische Studie zur Bewertung von NB-4746 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose.

21. Mai 2026 aktualisiert von: Nura Bio

Eine Phase-1b-/2-Studie zur Bewertung von NB-4746 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose.

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von NB-4746 im Vergleich zu Placebo bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose zu untersuchen.

Die Fragen, die diese Studie bei dem Vergleich von NB-4746 mit Placebo beantworten soll, sind:

  • Welche unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Einnahme von NB-4746 werden während dieser Studie gemeldet? (Ein unerwünschtes Ereignis ist jedes Anzeichen oder Symptom, das Teilnehmer während einer Studie aufweisen. Unerwünschte Ereignisse können durch die Behandlungen in der Studie verursacht werden oder auch nicht.)
  • Wie bewegt sich NB-4746 in den Körper der Teilnehmer hinein, durch ihn hindurch und wieder heraus?
  • Wie verändert sich der Spiegel von Neurofilament-Light (NfL) im Blut der Teilnehmer? (NfL ist ein Marker, der verwendet wird, um das Ausmaß der Schädigung der Nervenzellen zu messen.)

Diese Studie besteht aus 2 Teilen. Die Studienärzte beginnen mit Teil A, bevor sie Teil B der Studie starten. Teilnehmer haben die Möglichkeit, nach Abschluss von Teil A oder Teil B in die offene Verlängerungsphase einzutreten.

Teil A: Die Teilnehmer werden zufällig einer von 3 Gruppen zugeteilt. Die Chancen, einer der Gruppen zugeteilt zu werden, sind gleich. Gruppe 1: Die Teilnehmer erhalten NB-4746-Kapseln in einer niedrigen Dosis, die sie einen Monat lang zweimal täglich oral einnehmen. Gruppe 2: Die Teilnehmer erhalten NB-4746-Kapseln in einer hohen Dosis, die sie einen Monat lang zweimal täglich oral einnehmen. Gruppe 3: Die Teilnehmer erhalten Placebo-Kapseln, die sie etwa einen Monat lang zweimal täglich einnehmen.

Teil B: Die Teilnehmer werden zufällig einer von 2 Gruppen zugeteilt. Die Chancen, einer der Gruppen zugeteilt zu werden, sind gleich. Gruppe 1: Die Teilnehmer erhalten NB-4746-Kapseln in einer Dosis, die durch Teil A bestimmt wird, und nehmen diese 12 Wochen lang zweimal täglich oral ein. Gruppe 2: Die Teilnehmer erhalten Placebo-Kapseln, die sie etwa 12 Wochen lang zweimal täglich einnehmen.

Weder die Teilnehmer, die Studienärzte noch das Studienpersonal wissen, welche Behandlung die Teilnehmer während Teil A oder B erhalten. Einige Studien werden auf diese Weise durchgeführt, weil das Wissen darüber, welche Behandlung die Teilnehmer erhalten, die Ergebnisse der Studie beeinflussen kann. Diese Vorgehensweise hilft sicherzustellen, dass die Ergebnisse für alle Behandlungen fair betrachtet werden.

Offene Verlängerungsphase: Nach Abschluss von Teil A oder Teil B wird der Arzt die Bereitschaft des Teilnehmers überprüfen, die Studienbehandlung fortzusetzen. Diese offene Verlängerungsphase dauert an, bis jeder Teilnehmer bis zu ein Jahr lang behandelt wurde. Die Studienärzte überprüfen während der gesamten Studie den ALS-Zustand und den allgemeinen Gesundheitszustand der Teilnehmer.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Rekrutierung
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Kontakt:
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Rekrutierung
        • Flinders Medical Centre
        • Kontakt:
  • Kanada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Rekrutierung
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
        • Rekrutierung
        • Genge Partners
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ALS-Kriterien für Phase 1b:

    1. Teilnehmer in Phase 1b müssen haben:

    1. Diagnose von ALS gemäß Gold Coast-Kriterien; und
    2. Symptombeginn ≤48 Monate vor der Randomisierung am Tag 1. Das Datum des ersten ALS-Symptoms (jegliches ALS-Symptom) ist definiert als der Beginn von Schwäche in den Gliedmaßen, der bulbären Region oder des Rumpfes. Schwäche in der bulbären Region umfasst Dysarthrie und Dysphagie.

  • ALS-Kriterien für Phase 2:

    2. Teilnehmer in Phase 2 müssen haben:

    1. Diagnose von ALS gemäß Gold Coast-Kriterien; und
    2. Symptombeginn ≤24 Monate vor der Randomisierung am Tag 1. Das Datum des ersten ALS-Symptoms (jegliches ALS-Symptom) ist definiert als der Beginn von Schwäche in den Gliedmaßen, der bulbären Region oder des Rumpfes. Schwäche in der bulbären Region umfasst Dysarthrie und Dysphagie.
  • Zusätzliche Einschlusskriterien (alle Teilnehmer):
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von ≥18 Jahren und ≤80 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung.
  • Mindestens 2 Punkte bei der Schluckfunktion des ALSFRS-R.
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥60 % des vorhergesagten Werts beim Screening.
  • Wenn Riluzol eingenommen wird, muss der Teilnehmer ≥60 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis einnehmen.
  • Wenn Edaravon eingenommen wird, muss der Teilnehmer mindestens 1 Zyklus Edaravon vor Tag 1 abgeschlossen haben.
  • Laborwerte beim Screening innerhalb der normalen Bereiche. Wenn Riluzol eingenommen wird, muss der Teilnehmer ≥60 Tage vor der Screening-Labormessung eine stabile Dosis einnehmen. Wenn Edaravon eingenommen wird, muss der Teilnehmer mindestens 1 Zyklus Edaravon vor der Screening-Labormessung abgeschlossen haben.
  • Bereitschaft, während der Studienzeit die in Anhang 1 beschriebenen Kontrazeptionsanforderungen einzuhalten.
  • In der Lage, eine unterschriebene Einwilligungserklärung zu geben, wie in Abschnitt 13.2.2 beschrieben, was die Einhaltung der in der Einwilligungserklärung und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen beinhaltet.

Ausschlusskriterien:

- Vorhandensein einer Tracheostomie oder dauerhaften Beatmungsunterstützung; definiert als >22 Stunden täglich mechanische Beatmung für mehr als 1 Woche (7 Tage).

wird nicht von der Studie ausgeschlossen.

  • Anamnese oder Vorhandensein klinisch signifikanter unkontrollierter medizinischer Zustände (außer ALS), die Herz-Kreislauf-, Atemwegs-, Leber-, Nieren-, Magen-Darm-, endokrinologische, hämatologische oder neurologische Erkrankungen umfassen, die die Absorption, den Metabolismus oder die Elimination von Arzneimitteln signifikant verändern können; ein Risiko bei der Einnahme der Studienmedikamente darstellen; oder die Interpretation der Daten beeinträchtigen, wie vom Prüfer bestimmt.
  • Lebenslange Anamnese von Krebs, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die mit keinem Hinweis auf metastasierende Erkrankung für 3 Jahre reseziert wurden. Vollständig resezierte Basalzellkarzinome und Plattenepithelkarzinome ohne Hinweis auf Rezidiv für 1 Jahr sind erlaubt.
  • Weibliche Teilnehmerinnen mit einem positiven Serum-Schwangerschaftstest beim Screening, positivem Urin-Schwangerschaftstest am Tag 1 oder die am Tag 1 stillen.
  • Hat eine Wirbelsäulendeformität oder andere Erkrankung, die die Durchführung einer Lumbalpunktion verhindern kann.
  • International Normalized Ratio (INR) >1,4, Thrombozytenzahl <50.000/µL oder Verwendung von Warfarin, Heparin oder direkten oralen Antikoagulanzien.
  • Anamnese von Herzinsuffizienz der Klasse III/IV (gemäß New York Heart Association [NYHA]).
  • Unfähigkeit, orale Medikamente beim Screening zu schlucken oder zu tolerieren.
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfmedikamentenstudie oder Erhalt eines Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor dem Screening.
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber dem NB-4746-Prüfmedikament oder einem der Formulierungsbestandteile.
  • Hat NB-4746 zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem ersten Screening erhalten.
  • Jeder andere Grund, der nach Ansicht des Prüfers die Durchführung dieser Studie oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die Sicherheit des Teilnehmers gefährden könnte.
  • Nimmt derzeit Tofersen zur Behandlung von ALS ein oder plant, es zu erhalten.

Wenn ein Teilnehmer innerhalb von ≤30 Tagen nach Abschluss der Hauptstudie nicht in die OLE übergeht, muss der Teilnehmer für die Labor- und Kontrazeptions-/Schwangerschaftskriterien erneut gescreent werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1b - NB-4746, Hohe Dosis
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich zwei NB-4746-Kapseln (hohe Dosis)
Arzneimittel: NB-4746 Hohe Dosis
NB-4746 wird zweimal täglich in 2 Kapseln (hohe Dosis) verabreicht
Experimental: Phase 1b - NB-4746, Niedrigdosis
Die Teilnehmer erhalten zwei NB-4746-Kapseln (niedrige Dosis), BID
Arzneimittel: NB-4746 Niedrigdosis
NB-4746 wird zweimal täglich in 2 Kapseln (niedrige Dosis) verabreicht
Placebo-Komparator: Ph 1b - Placebo
Teilnehmer erhalten zwei Kapseln Placebo pro Dosis, BID.
Arzneimittel: Placebo
Zwei Kapseln des Placebos werden zweimal täglich verabreicht.
Experimental: Ph 2 - Aktiv
Teilnehmer erhalten zwei Kapseln NB-4746 (Dosis nach Auswertung der Ph-1b-Daten ausgewählt), zweimal täglich
Arzneimittel: NB-4746 (Dosis TBD)
Zwei Kapseln NB-4746 werden zweimal täglich verabreicht (die Dosis wird nach Auswertung der Ph-1b-Daten festgelegt).
Placebo-Komparator: Ph 2 - Placebo
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich zwei Kapseln Placebo
Arzneimittel: Placebo
Zwei Kapseln des Placebos werden zweimal täglich verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ph 1b - Anzahl von TEAEs und SAEs
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu 28 Tagen

Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) und Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs).

Dies wird im Ph-1b-Teil der Studie bewertet.
Von der Einschreibung bis zu 28 Tagen
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von NB-4746 bei erwachsenen Teilnehmern mit ALS.
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zur 12. Woche

Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und Abweichungen bei Vitalparametern, klinischen Laboruntersuchungen und Elektrokardiogrammen (EKGs).

Dies wird im Phasen-2-Teil der Studie bewertet.
Von der Einschreibung bis zur 12. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nura Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NB-4746-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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