Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse til evaluering af NB-4746 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose.

21. maj 2026 opdateret af: Nura Bio

En fase 1b/2-undersøgelse til evaluering af NB-4746 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose.

Formålet med denne forsøg er at lære om virkningerne af NB-4746 sammenlignet med placebo hos personer med amyotrofisk lateral sklerose.

De spørgsmål, denne forsøg sigter mod at besvare i sammenligningen af NB-4746 med placebo, er:

  • Hvilke bivirkninger forbundet med indtagelse af NB-4746 rapporteres under denne forsøg? (En bivirkning er ethvert tegn eller symptom, som deltagerne har under en forsøg. Bivirkninger kan eller må ikke være forårsaget af behandlinger i forsøget.)
  • Hvordan bevæger NB-4746 sig ind i, igennem og ud af deltagernes kroppe?
  • Hvad er ændringen i niveauet af neurofilament lys (NfL) i deltagernes blod? (NfL er en markør, der bruges til at måle omfanget af skader på nervecellerne.)

Denne forsøg har 2 dele. Forsøgslægerne vil starte del A, før de starter del B af forsøget. Deltagerne har mulighed for at indtræde i den åbne udvidelse efter afslutning af del A eller del B.

Del A: Deltagerne vil blive tilfældigt placeret i 1 af de 3 grupper. Der er lige stor sandsynlighed for at blive tildelt til hvilken som helst gruppe. Gruppe 1: Deltagerne vil modtage NB-4746-kapsler i en lav dosis til at indtage oralt to gange dagligt i 1 måned. Gruppe 2: Deltagerne vil modtage NB-4746-kapsler i en høj dosis til at indtage oralt to gange dagligt i 1 måned. Gruppe 3: Deltagerne vil modtage placebo-kapsler til at indtage to gange dagligt i cirka 1 måned.

Del B: Deltagerne vil blive tilfældigt placeret i 1 af de 2 grupper. Der er lige stor sandsynliglighed for at blive tildelt til hvilken som helst gruppe. Gruppe 1: Deltagerne vil modtage NB-4746-kapsler i en dosis bestemt af del A til at indtage oralt to gange dagligt i 12 uger. Gruppe 2: Deltagerne vil modtage placebo-kapsler til at indtage to gange dagligt i cirka 12 uger.

Ingen af deltagerne, forsøgslægerne eller forsøgspersonalet vil vide, hvilken behandling deltagerne modtager under del A eller B. Nogle forsøg udføres på denne måde, fordi viden om, hvilken behandling deltagerne modtager, kan påvirke resultaterne af forsøget. At udføre et forsøg på denne måde hjælper med at sikre, at resultaterne vurderes retfærdigt på tværs af alle behandlinger.

Åben udvidelse: Efter afslutning af del A eller del B vil lægen verificere deltagerens villighed til at fortsætte med at modtage studiemedikament. Denne åbne udvidelse fortsætter, indtil hver deltager har gennemført op til 1 års behandling. Forsøgslægerne vil kontrollere deltagernes ALS og generelle helbred gennem hele forsøget.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Rekruttering
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Kontakt:
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Rekruttering
        • Flinders Medical Centre
        • Kontakt:
  • Canada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Rekruttering
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Rekruttering
        • Genge Partners
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ALS-kriterier for fase 1b:

    1. Deltagere i fase 1b skal have:

    1. Diagnose af ALS efter Gold Coast-kriterierne; og
    2. Symptomstart ≤48 måneder før randomisering på dag 1. Datoen for første ALS-symptom (ethvert ALS-symptom) start defineres som starten af svaghed i lemmerne, bulbarregionen eller torso. Svaghed i bulbarregionen inkluderer dysartri og dysfagi.

  • ALS-kriterier for fase 2:

    2. Deltagere i fase 2 skal have:

    1. Diagnose af ALS efter Gold Coast-kriterierne; og
    2. Symptomstart ≤24 måneder før randomisering på dag 1. Datoen for første ALS-symptom (ethvert ALS-symptom) start defineres som starten af svaghed i lemmerne, bulbarregionen eller torso. Svaghed i bulbarregionen inkluderer dysartri og dysfagi.
  • Yderligere inklusionskriterier (alle deltagere):
  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen ≥18 år og ≤80 år på tidspunktet for underskrift af informeret samtykke.
  • Score på mindst 2 på svælgefunktionen i ALSFRS-R.
  • Langsom vitalkapacitet (SVC) ≥60% af forventet ved screening.
  • Hvis deltageren tager riluzol, skal de være på en stabil dosis i ≥60 dage før dag 1.
  • Hvis deltageren tager edaravon, skal de have afsluttet mindst 1 cyklus af edaravon før dag 1.
  • Screening-laboratorietestværdier inden for normale intervaller. Hvis deltageren tager riluzol, skal de være på en stabil dosis i ≥60 dage før screening-laboratorieblodprøven. Hvis deltageren tager edaravon, skal de have afsluttet mindst 1 cyklus af edaravon før screening-laboratorieprøven.
  • Villig til at overholde præventionskrav under studieperioden som beskrevet i bilag 1.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som beskrevet i afsnit 13.2.2, hvilket inkluderer overholdelse af de krav og begrænsninger, der er angivet i ICF og i denne protokol.

Eksklusionskriterier:

- Tilstedeværelse af tracheostomi eller permanent assisteret ventilation; defineret som > 22 timer dagligt med mekanisk ventilation i mere end 1 uge (7 dage).

vil ikke blive ekskluderet fra studiet.

  • Historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikante ukontrollerede medicinske tilstande (anden end ALS), der inkluderer kardiovaskulære, respiratoriske, hepatiske, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hematologiske eller neurologiske lidelser, der kan ændre absorption, metabolisme eller eliminering af lægemidler væsentligt; udgør en risiko ved indtagelse af studielægemidlerne; eller forstyrrer fortolkningen af data som fastsat af undersøgeren.
  • Livshistorie med kræft, undtagen basalcelle- eller pladeepitelcarcinomer i huden, der er fjernet uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år. Fuldt fjernet basalcellecarcinom og pladecellecarcinom uden tegn på recidiv i 1 år er tilladt.
  • Kvindelige deltagere, der har en positiv serum graviditetstest ved screening, positiv urin graviditetstest på dag 1, eller som ammer på dag 1.
  • Har en rygsøjleforvrængning eller anden tilstand, der kan forhindre udførelsen af en lumbalpunktur.
  • International Normaliseret Ratio (INR) >1,4, trombocytantal <50.000/μL eller brug af warfarin, heparin eller direkte orale antikoagulantia.
  • Historie med klasse III/IV hjerteinsufficiens (ifølge New York Heart Association [NYHA]).
  • Uvne til at sluge eller tolerere orale lægemidler ved screening.
  • Nuværende deltagelse i ethvert andet undersøgelseslægemiddelstudie eller modtagelse af et undersøgelseslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (afhængigt af hvad der er længst) før screening.
  • Kendt følsomhed over for NB-4746-studielægemidlet eller nogen af formuleringens komponenter.
  • Har modtaget NB-4746 på noget tidspunkt før den indledende screening.
  • Enhver anden grund, der efter undersøgerens mening ville forvirre gennemførelsen af dette studie eller fortolkningen af resultaterne eller kunne kompromittere deltagerens sikkerhed.
  • Tager for øjeblikket eller planlægger at modtage tofersen til behandling af ALS.

Hvis en deltager ikke overgår til OLE inden for ≤30 dage efter afslutning af hovedstudiet, skal deltageren gennemgå rescreening for laboratoriekriterier og præventions/graviditetskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1b - NB-4746, Høj dosis
Deltagerne vil modtage to NB-4746-kapsler (høj dosis), BID
Medicin: NB-4746 Høj dosis
NB-4746 administreres to gange dagligt i 2 kapsler (høj dosis)
Eksperimentel: Fase 1b - NB-4746, Lav dosis
Deltagerne vil modtage to NB-4746-kapsler (lav dosis), BID
Medicin: NB-4746 Lav dosis
NB-4746 administreres to gange dagligt i 2 kapsler (lav dosis)
Placebo komparator: Fase 1b - Placebo
Deltagerne vil modtage to kapsler af placebo pr. dosis, BID.
Medicin: Placebo
To kapsler af placebo vil blive administreret to gange dagligt.
Eksperimentel: Ph 2 - Aktiv
Deltagerne vil modtage to kapsler af NB-4746 (dosis valgt efter gennemgang af fase 1b-data), to gange dagligt
Medicin: NB-4746 (Dosis endnu ikke fastlagt)
To kapsler af NB-4746 administreres to gange dagligt (dosis defineres efter gennemgang af fase 1b-data).
Placebo komparator: Fase 2 - Placebo
Deltagerne vil modtage to kapsler af placebo, BID
Medicin: Placebo
To kapsler af placebo vil blive administreret to gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1b - Antal TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage

Antal behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og antal alvorlige bivirkninger (SAEs).

Dette vil blive vurderet i Ph 1b-delen af studiet.
Fra tilmelding til 28 dage
Evaluér sikkerhed og tolerabilitet af NB-4746 hos voksne deltagere med ALS.
Tidsramme: Fra tilmelding til uge 12

Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) og abnormiteter i vitale tegn, kliniske laboratorieundersøgelser og elektrokardiogrammer (EKG).

Dette vil blive vurderet i fase 2-delen af studiet
Fra tilmelding til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nura Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

27. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NB-4746-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner