Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å evaluere NB-4746 hos deltakere med amyotrofisk lateralsklerose.

15. september 2026 oppdatert av: Nura Bio

En fase 1b/2-studie for å evaluere NB-4746 hos deltakere med amyotrofisk lateralsklerose.

Formålet med denne studien er å lære om effektene av NB-4746 sammenlignet med placebo hos personer med amyotrofisk lateralsklerose.

Spørsmålene denne studien tar sikte på å besvare ved å sammenligne NB-4746 med placebo er:

  • Hvilke bivirkninger forbundet med inntak av NB-4746 rapporteres under denne studien? (En bivirkning er ethvert tegn eller symptom som deltakerne har under en studie. Bivirkninger kan eller ikke kan være forårsaket av behandlinger i studien.)
  • Hvordan beveger NB-4746 seg inn i, gjennom og ut av deltakernes kropp?
  • Hva er endringen i nivået av neurofilament lys (NfL) i deltakernes blod? (NfL er en markør som brukes til å måle omfanget av skade på nervecellene.)

Denne studien har 2 deler. Studieleger vil starte del A før de starter del B av studien. Deltakere har et valg om å gå inn i den åpne utvidelsen etter å ha fullført del A eller del B.

Del A: Deltakere vil bli tilfeldig plassert i 1 av de 3 gruppene. Det er like store sjanser for å bli tildelt enten gruppe. Gruppe 1: Deltakere vil motta NB-4746-kapsler i lav dose for å ta peroralt to ganger daglig i 1 måned. Gruppe 2: Deltakere vil motta NB-4746-kapsler i høy dose for å ta peroralt to ganger daglig i 1 måned. Gruppe 3: Deltakere vil motta placebo-kapsler for å ta to ganger daglig i omtrent 1 måned.

Del B: Deltakere vil bli tilfeldig plassert i 1 av de 2 gruppene. Det er like store sjanser for å bli tildelt enten gruppe. Gruppe 1: Deltakere vil motta NB-4746-kapsler i en dose bestemt av del A for å ta peroralt to ganger daglig i 12 uker. Gruppe 2: Deltakere vil motta placebo-kapsler for å ta to ganger daglig i omtrent 12 uker.

Ingen av deltakerne, studieleger eller studiemedarbeidere vil vite hvilken behandling deltakerne vil motta under del A eller B. Noen studier gjøres på denne måten fordi det å vite hvilken behandling deltakerne mottar kan påvirke resultatene av studien. Å gjennomføre en studie på denne måten bidrar til å sikre at resultatene vurderes rettferdig på tvers av alle behandlinger.

Åpen utvidelse: Ved fullføring av del A eller del B vil legen bekrefte deltakerens vilje til å fortsette å motta studiebehandling. Denne åpne utvidelsen fortsetter til hver deltaker har fullført opptil 1 års behandling. Studieleger vil sjekke deltakernes ALS og generelle helse gjennom hele studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Rekruttering
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekruttering
        • Neuroscience Research Australia
        • Ta kontakt med:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Rekruttering
        • Flinders Medical Centre
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Canada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Rekruttering
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, 3M5
        • Rekruttering
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Ta kontakt med:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Rekruttering
        • Genge Partners
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
    • CX
      • Utrecht, CX, Nederland
        • Rekruttering
        • UMC Utrect
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Rekruttering
        • Linden Sp. z o.o. sp.k.
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ALS-kriterier for fase 1b:

    1. Deltakere i fase 1b må ha:

    1. Diagnose av ALS i henhold til Gold Coast-kriteriene; og
    2. Symptomstart ≤48 måneder før randomisering på dag 1. Datoen for første ALS-symptom (ethvert ALS-symptom) er definert som starten på svakhet i lemmer, bulbarregionen eller brystkassen. Svakhet i bulbarregionen inkluderer dysartri og dysfagi.

  • ALS-kriterier for fase 2:

    2. Deltakere i fase 2 må ha:

    1. Diagnose av ALS i henhold til Gold Coast-kriteriene; og
    2. Symptomstart ≤24 måneder før randomisering på dag 1. Datoen for første ALS-symptom (ethvert ALS-symptom) er definert som starten på svakhet i lemmer, bulbarregionen eller brystkassen. Svakhet i bulbarregionen inkluderer dysartri og dysfagi.
  • Ytterligere inklusjonskriterier (alle deltakere):
  • Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen ≥18 år og ≤80 år på tidspunktet for signering av informert samtykke.
  • Poengsum på minst 2 på svelgefunksjonen i ALSFRS-R.
  • Langsom vitalkapasitet (SVC) ≥60% av forventet ved screening.
  • Hvis deltakeren tar riluzol, må vedkommende ha vært på stabil dose i ≥60 dager før dag 1.
  • Hvis deltakeren tar edaravon, må vedkommende ha fullført minst 1 syklus med edaravon før dag 1.
  • Screening laboratorieprøveverdier innenfor normale områder. Hvis deltakeren tar riluzol, må vedkommende ha vært på stabil dose i ≥60 dager før screening laboratorie blodprøve. Hvis deltakeren tar edaravon, må vedkommende ha fullført minst 1 syklus med edaravon før screening laboratorieprøven.
  • Villig til å følge prevensjonskrav under studieperioden som beskrevet i vedlegg 1.
  • I stand til å gi signert informert samtykke, som beskrevet i seksjon 13.2.2, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i ICF og i denne protokollen.

Eksklusjonskriterier:

- Tilstedeværelse av trakeostomi eller permanent assistert ventilasjon; definert som > 22 timer daglig med mekanisk ventilasjon i mer enn 1 uke (7 dager).

vil ikke bli ekskludert fra studien.

  • Historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikante ukontrollerte medisinske tilstander (annet enn ALS) som inkluderer kardiovaskulære, respiratoriske, hepatiske, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hematologiske eller nevrologiske lidelser som kan endre absorpsjon, metabolisme eller eliminering av legemidler betydelig; utgjør en risiko ved inntak av studiel egemidlene; eller forstyrrer tolkningen av data som fastsatt av forskeren.
  • Livshistorie med kreft, unntatt basalcelle- eller plattenepeitelkarsinom i huden som har blitt fjernet uten tegn til metastatisk sykdom i 3 år. Fullstendig fjernet basalcellekarsinom og plattenepeitelkarsinom uten tegn til tilbakefall i 1 år er tillatt.
  • Kvinnelige deltakere som har positivt serum graviditetstest ved screening, positiv urin graviditetstest på dag 1, eller som ammer på dag 1.
  • Har ryggradsdeformitet eller annen tilstand som kan hindre utførelse av lumbalpunksjon.
  • International Normalized Ratio (INR) >1,4, blodplateettall <50 000/μL, eller bruk av warfarin, heparin eller direkte orale antikoagulantia.
  • Historie med klasse III/IV hjertefeil (i henhold til New York Heart Association [NYHA]).
  • Manglende evne til å svelge eller tolerere orale legemidler ved screening.
  • Nåværende deltakelse i annen undersøkende legemiddelstudie eller mottak av undersøkende legemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før screening.
  • Kjent følsomhet for NB-4746-studiel egemiddelet eller noen av formuleringens komponenter.
  • Har mottatt NB-4746 når som helst før første screening.
  • Enhver annen grunn som, etter forskerens mening, vil forvirre gjennomføringen av denne studien eller tolkningen av resultatene, eller som kan kompromittere deltakerens sikkerhet.
  • Tar for øyeblikket eller planlegger å motta tofersen for behandling av ALS.

Hvis en deltaker ikke overgår til OLE innen ≤30 dager etter fullføring av hovedstudien, må deltakeren bli screenet på nytt for laboratoriekriterier og prevensjons-/graviditetskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1b - NB-4746, Høy dose
Deltakerne vil motta to NB-4746-kapsler (høy dose), to ganger daglig
Legemiddel: NB-4746 Høy dose
NB-4746 vil bli administrert to ganger daglig i 2 kapsler (høy dose)
Eksperimentell: Fase 1b - NB-4746, Lav dose
Deltakerne vil motta to NB-4746-kapsler (lav dose), BID
Legemiddel: NB-4746 Lav dose
NB-4746 vil bli administrert to ganger daglig i 2 kapsler (lav dose)
Placebo komparator: Fase 1b - Placebo
Deltakerne vil motta to kapsler med placebo per dose, BID.
Legemiddel: Placebo
To kapsler med placebo vil bli administrert to ganger daglig.
Eksperimentell: Fase 2 - Aktiv
Deltakerne vil motta to kapsler med NB-4746 (dose valgt etter gjennomgang av fase 1b-data), to ganger daglig
Legemiddel: NB-4746 (Dose TBD)
To kapsler av NB-4746 vil bli administrert to ganger daglig (dosen vil bli definert etter at fase 1b-data er gjennomgått).
Placebo komparator: Fase 2 - Placebo
Deltakerne vil motta to kapsler av placebo, to ganger daglig
Legemiddel: Placebo
To kapsler med placebo vil bli administrert to ganger daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ph 1b - Antall TEAEs og SAEs
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager

Antall behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og antall alvorlige bivirkninger (SAEs).

Dette vil bli vurdert i Ph 1b-delen av studien.
Fra påmelding til 28 dager
Vurdere sikkerheten og toleransen av NB-4746 hos voksne deltakere med ALS.
Tidsramme: Fra innmelding til uke 12

Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og avvik i vitale tegn, kliniske laboratorieundersøkelser og elektrokardiogrammer (EKG).

Dette vil bli vurdert i fase 2-delen av studien
Fra innmelding til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nura Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NB-4746-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere