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Un ensayo clínico para evaluar NB-4746 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica.

15 de septiembre de 2026 actualizado por: Nura Bio

Un estudio de Fase 1b/2 para evaluar NB-4746 en participantes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.

El propósito de este ensayo es conocer los efectos de NB-4746 en comparación con placebo en personas con esclerosis lateral amiotrófica.

Las preguntas que este ensayo pretende responder al comparar NB-4746 con placebo son:

  • ¿Qué eventos adversos asociados con la toma de NB-4746 se notifican durante este ensayo? (Un evento adverso es cualquier signo o síntoma que los participantes presenten durante un ensayo. Los eventos adversos pueden estar causados o no por los tratamientos del ensayo.)
  • ¿Cómo se mueve NB-4746 dentro, a través y fuera del cuerpo de los participantes?
  • ¿Cuál es el cambio en el nivel de neurofilamento ligero (NfL) en la sangre de los participantes? (NfL es un marcador utilizado para medir el grado de daño a las células nerviosas.)

Este ensayo tiene 2 partes. Los médicos del ensayo comenzarán la Parte A antes de iniciar la Parte B del ensayo. Los participantes tienen la opción de entrar en la extensión de etiqueta abierta después de completar la Parte A o la Parte B.

Parte A: Los participantes serán asignados aleatoriamente a 1 de los 3 grupos. Hay las mismas probabilidades de ser asignado a cualquiera de los grupos. Grupo 1: Los participantes recibirán cápsulas de NB-4746 en dosis baja para tomar por vía oral dos veces al día durante 1 mes. Grupo 2: Los participantes recibirán cápsulas de NB-4746 en dosis alta para tomar por vía oral dos veces al día durante 1 mes. Grupo 3: Los participantes recibirán cápsulas de placebo para tomar dos veces al día durante aproximadamente 1 mes.

Parte B: Los participantes serán asignados aleatoriamente a 1 de los 2 grupos. Hay las mismas probabilidades de ser asignado a cualquiera de los grupos. Grupo 1: Los participantes recibirán cápsulas de NB-4746 en una dosis determinada por la Parte A para tomar por vía oral dos veces al día durante 12 semanas. Grupo 2: Los participantes recibirán cápsulas de placebo para tomar dos veces al día durante aproximadamente 12 semanas.

Ninguno de los participantes, médicos del ensayo o personal del ensayo sabrá qué tratamiento recibirán los participantes durante la Parte A o B. Algunos ensayos se realizan de esta manera porque saber qué tratamiento reciben los participantes puede afectar los resultados del ensayo. Hacer un ensayo de esta manera ayuda a garantizar que los resultados se examinen con equidad en todos los tratamientos.

Extensión de Etiqueta Abierta: Tras la finalización de la Parte A o la Parte B, el médico verificará la disposición del participante para continuar recibiendo el tratamiento del estudio. Esta extensión de etiqueta abierta continúa hasta que cada participante complete hasta 1 año de tratamiento. Los médicos del ensayo controlarán la ELA y la salud general de los participantes durante todo el ensayo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lahar Mehta, MD
  • Número de teléfono: 801-918-7637
  • Correo electrónico: lmehta@nurabio.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Reclutamiento
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Contacto:
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamiento
        • Neuroscience Research Australia
        • Contacto:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Reclutamiento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
        • Contacto:
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Reclutamiento
        • Flinders Medical Centre
        • Contacto:
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Reclutamiento
        • Calvery Health care Bethlehem
        • Contacto:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Canadá
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Reclutamiento
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Contacto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, 3M5
        • Reclutamiento
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Contacto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3T2
        • Reclutamiento
        • Genge Partners
        • Contacto:
  • Países Bajos
    • CX
      • Utrecht, CX, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • UMC Utrect
        • Contacto:
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamiento
        • Linden Sp. z o.o. sp.k.
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Criterios de ELA para la Fase 1b:

    1. Los participantes en la Fase 1b deben tener:

    1. Diagnóstico de ELA según los Criterios de Gold Coast; y
    2. Inicio de síntomas ≤48 meses antes de la aleatorización en el Día 1. La fecha del primer síntoma de ELA (cualquier síntoma de ELA) se define como el inicio de debilidad en las extremidades, la región bulbar o el tronco. La debilidad en la región bulbar incluye disartria y disfagia.

  • Criterios de ELA para la Fase 2:

    2. Los participantes en la Fase 2 deben tener:

    1. Diagnóstico de ELA según los Criterios de Gold Coast; y
    2. Inicio de síntomas ≤24 meses antes de la aleatorización en el Día 1. La fecha del primer síntoma de ELA (cualquier síntoma de ELA) se define como el inicio de debilidad en las extremidades, la región bulbar o el tronco. La debilidad en la región bulbar incluye disartria y disfagia.
  • Criterios de inclusión adicionales (todos los participantes):
  • Participantes masculinos o femeninos de edad ≥18 años y ≤80 años en el momento de firmar el consentimiento informado.
  • Puntuación de al menos 2 en la función de deglución de la ALSFRS-R.
  • Capacidad vital lenta (CVL) ≥60% de lo previsto en el Cribado.
  • Si toma riluzol, el participante debe estar con una dosis estable durante ≥60 días antes del Día 1.
  • Si toma edaravona, el participante debe haber completado al menos 1 ciclo de edaravona antes del Día 1.
  • Valores de las pruebas de laboratorio de cribado dentro de los rangos normales. Si toma riluzol, el participante debe estar con una dosis estable durante ≥60 días antes de la muestra de sangre del laboratorio de cribado. Si toma edaravona, el participante debe haber completado al menos 1 ciclo de edaravona antes de la muestra del laboratorio de cribado.
  • Dispuesto a cumplir con los requisitos anticonceptivos durante el período de estudio, como se describe en el Apéndice 1.
  • Capaz de dar un consentimiento informado firmado, como se describe en la Sección 13.2.2, lo que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el ICF y en este protocolo.

Criterios de exclusión:

- Presencia de traqueostomía o ventilación asistida permanente; definida como >22 horas diarias de ventilación mecánica durante más de 1 semana (7 días).

no será excluido del estudio.

  • Antecedentes o presencia de afecciones médicas clínicamente significativas no controladas (distintas de la ELA) que incluyan trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos o neurológicos capaces de alterar significativamente la absorción, el metabolismo o la eliminación de fármacos; que constituyan un riesgo al tomar los fármacos del estudio; o que interfieran con la interpretación de los datos según lo determine el Investigador.
  • Antecedentes de cáncer en toda la vida, excepto carcinomas de células basales o epiteliales escamosos de la piel que hayan sido resecados sin evidencia de enfermedad metastásica durante 3 años. Se permiten carcinomas de células basales y carcinomas de células escamosas completamente resecados sin evidencia de recurrencia durante 1 año.
  • Participantes femeninas que tengan una prueba de embarazo en suero positiva en el Cribado, una prueba de embarazo en orina positiva en el Día 1, o que estén amamantando en el Día 1.
  • Tiene una deformidad espinal u otra condición que pueda impedir la realización de una punción lumbar.
  • Relación Normalizada Internacional (INR) >1,4, recuento de plaquetas <50.000/μL o uso de warfarina, heparina o anticoagulantes orales directos.
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca Clase III/IV (según la Asociación Cardíaca de Nueva York [NYHA]).
  • Incapacidad para tragar o tolerar medicamentos orales en el Cribado.
  • Participación actual en cualquier otro estudio de fármaco en investigación o recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del Cribado.
  • Sensibilidad conocida al fármaco de estudio NB-4746 o a cualquiera de los componentes de la formulación.
  • Ha recibido NB-4746 en cualquier momento antes del Cribado inicial.
  • Cualquier otra razón que, en opinión del Investigador, pueda confundir la realización de este estudio o la interpretación de los resultados, o que pueda comprometer la seguridad del participante.
  • Actualmente toma o planea recibir tofersen para el tratamiento de la ELA.

Si un participante no pasa a la EAP en ≤30 días después de completar el estudio principal, el participante deberá volver a ser cribado para los criterios de laboratorio y los criterios de anticoncepción/embarazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 1b - NB-4746, Dosis alta
Los participantes recibirán dos cápsulas de NB-4746 (dosis alta), dos veces al día
Droga: NB-4746 Dosis alta
NB-4746 se administrará dos veces al día en 2 cápsulas (dosis alta)
Experimental: Fase 1b - NB-4746, Dosis baja
Los participantes recibirán dos cápsulas de NB-4746 (dosis baja), dos veces al día
Droga: NB-4746 Dosis baja
NB-4746 se administrará dos veces al día en 2 cápsulas (dosis baja)
Comparador de placebos: Fase 1b - Placebo
Los participantes recibirán dos cápsulas de placebo por dosis, BID.
Droga: Placebo
Se administrarán dos cápsulas de placebo dos veces al día.
Experimental: Fase 2 - Activo
Los participantes recibirán dos cápsulas de NB-4746 (dosis seleccionada tras la revisión de los datos de la Fase 1b), dos veces al día
Droga: NB-4746 (Dosis por determinar)
Se administrarán dos cápsulas de NB-4746 dos veces al día (la dosis se definirá después de revisar los datos de la Fase 1b).
Comparador de placebos: Fase 2 - Placebo
Los participantes recibirán dos cápsulas de placebo, dos veces al día
Droga: Placebo
Se administrarán dos cápsulas de placebo dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1b - Número de EAET y EAG
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta los 28 días

Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y número de eventos adversos graves (SAEs).

Esto se evaluará en la parte Fase 1b del estudio.
Desde la inscripción hasta los 28 días
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de NB-4746 en participantes adultos con ELA.
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la semana 12

Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y anomalías en los signos vitales, evaluaciones de laboratorio clínico y electrocardiogramas (ECG).

Esto se evaluará en la parte Fase 2 del estudio.
Desde la inscripción hasta la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Nura Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

27 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NB-4746-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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