Kliininen tutkimus NB-4746:n arvioimiseksi ALS-potilailla.
NB-4746:n vaiheen 1b/2 tutkimus amyotrofisen lateraaliskleroosin sairastavissa osallistujissa.
Tämän kokeilun tarkoituksena on tutkia NB-4746:n vaikutuksia verrattuna lumelääkkeeseen ALS-potilailla.
Kysymykset, joihin tämä kokeilu pyrkii vastaamaan vertaillessaan NB-4746:ta lumelääkkeeseen:
- Mitä NB-4746:n ottamiseen liittyviä haittatapahtumia raportoidaan tämän kokeilun aikana? (Haittatapahtuma on mikä tahansa kokeilun aikana ilmaantunut oire tai merkki. Haittatapahtumat voivat johtua kokeilun hoidoista tai olla johtumatta niistä.)
- Miten NB-4746 kulkeutuu osallistujien kehoon, sen läpi ja ulos kehosta?
- Mikä on neurofilamenttikevyt (NfL) -tason muutos osallistujien veressä? (NfL on merkkiaine, jota käytetään hermosolujen vaurioiden laajuuden mittaamiseen.)
Tässä kokeilussa on 2 osaa. Kokeilun lääkärit aloittavat osan A ennen kokeilun osan B aloittamista. Osallistujilla on mahdollisuus osallistua avoimeen jatkojaksoon osan A tai B suorittamisen jälkeen.
Osa A: Osallistujat jaetaan satunnaisesti yhteen kolmesta ryhmästä. Kummallekin ryhmälle on yhtäläinen todennäköisyys tulla valituksi. Ryhmä 1: Osallistujat saavat NB-4746-kapseleita matalalla annoksella otettavaksi suun kautta kahdesti päivässä 1 kuukauden ajan. Ryhmä 2: Osallistujat saavat NB-4746-kapseleita korkealla annoksella otettavaksi suun kautta kahdesti päivässä 1 kuukauden ajan. Ryhmä 3: Osallistujat saavat lumelääkekapseleita otettavaksi kahdesti päivässä noin 1 kuukauden ajan.
Osa B: Osallistujat jaetaan satunnaisesti yhteen kahdesta ryhmästä. Kummallekin ryhmälle on yhtäläinen todennäköisyys tulla valituksi. Ryhmä 1: Osallistujat saavat NB-4746-kapseleita osan A perusteella määrätyllä annoksella otettavaksi suun kautta kahdesti päivässä 12 viikon ajan. Ryhmä 2: Osallistujat saavat lumelääkekapseleita otettavaksi kahdesti päivässä noin 12 viikon ajan.
Kukaan osallistujista, kokeilun lääkäreistä tai henkilökunnasta ei tiedä, mitä hoitoa osallistujat saavat osassa A tai B. Joitakin kokeiluja tehdään tällä tavalla, koska tiedon saaminen osallistujien hoidosta voi vaikuttaa kokeilun tuloksiin. Tällä tavalla tehty kokeilu auttaa varmistamaan, että tuloksia tarkastellaan reilusti kaikkien hoitojen kesken.
Avoin jatkojakso: Osan A tai B suorittamisen jälkeen lääkäri varmistaa osallistujan halukkuuden jatkaa tutkimushoitoa. Tämä avoin jatkojakso jatkuu, kunnes kukin osallistuja on saanut jopa 1 vuoden hoidon. Kokeilun lääkärit tarkkailevat osallistujien ALS-tilaa ja yleistä terveyttä koko kokeilun ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lahar Mehta, MD
- Puhelinnumero: 801-918-7637
- Sähköposti: lmehta@nurabio.com
Opiskelupaikat
-
-
CX
-
Utrecht, CX, Alankomaat
- Rekrytointi
- UMC Utrect
-
Ottaa yhteyttä:
- Willy Kool
- Puhelinnumero: 31 205663186
- Sähköposti: w.kool@umcutrecht.nl
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Rekrytointi
- Concord Repatriation General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Eunji Lee
- Puhelinnumero: +61 02 9767 6820
- Sähköposti: Eunji.lee2@health.nsw.gov.au
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Rekrytointi
- Neuroscience Research Australia
-
Ottaa yhteyttä:
- Eleanor Ramsey
- Puhelinnumero: +62 02 9399 1146
- Sähköposti: clinicaneurology@neura.edu.au
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Rekrytointi
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Susan Heggie
- Puhelinnumero: (07) 3646 0016
- Sähköposti: Susan.Heggie@health.qld.gov.au
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Rekrytointi
- Flinders Medical Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Karalyn Ernst
- Puhelinnumero: +62 08 8204 5712
- Sähköposti: karalyn.ernst@sa.gov.au
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
- Rekrytointi
- Calvery Health care Bethlehem
-
Ottaa yhteyttä:
- Yana Wu
- Puhelinnumero: 6195953294
- Sähköposti: yana.wu@calvarycare.org.au
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Rekrytointi
- Perron Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Ruby Shehatha
- Puhelinnumero: 61864570213
- Sähköposti: ruby.shehatha@perron.uwa.edu.au
-
-
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Rekrytointi
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
-
Ottaa yhteyttä:
- Shane McCullum
- Puhelinnumero: (506) 447-4379
- Sähköposti: Shane.a.mccullum@horizonnb.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, 3M5
- Rekrytointi
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Eunice Lam
- Puhelinnumero: (416) 480-6100 ext. 687561
- Sähköposti: eunice2.lam@sri.utoronto.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
- Rekrytointi
- Genge Partners
-
Ottaa yhteyttä:
- Kevin Munoz
- Puhelinnumero: +1 514-906-3876 ext. 6026
- Sähköposti: kmunoz@gpresearchinc.com
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Rekrytointi
- Linden Sp. z o.o. sp.k.
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Sołtysiak
- Puhelinnumero: 48 602 827 838
- Sähköposti: anna.soltysiak@cmlinden.com
-
Warsaw, Puola
- Rekrytointi
- CityClinic Research Sp. z o.o.
-
Ottaa yhteyttä:
- Dorota Jablonska
- Puhelinnumero: 48 788637220
- Sähköposti: jablonskapresite@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
ALS-kriteerit vaiheelle 1b:
1. Vaiheen 1b osallistujien on täytettävä:
- ALS-diagnoosi Gold Coast -kriteerien mukaisesti; ja
- Oireiden alku ≤48 kuukautta ennen satunnaistamista päivänä 1. Ensimmäisen ALS-oireen (minkä tahansa ALS-oireen) alkupäivä määritellään heikkouden alkamisena raajoissa, bulbaarisella alueella tai rungossa. Heikkous bulbaarisella alueella sisältää dysartrian ja dysfagian.
ALS-kriteerit vaiheelle 2:
2. Vaiheen 2 osallistujien on täytettävä:
- ALS-diagnoosi Gold Coast -kriteerien mukaisesti; ja
- Oireiden alku ≤24 kuukautta ennen satunnaistamista päivänä 1. Ensimmäisen ALS-oireen (minkä tahansa ALS-oireen) alkupäivä määritellään heikkouden alkamisena raajoissa, bulbaarisella alueella tai rungossa. Heikkous bulbaarisella alueella sisältää dysartrian ja dysfagian.
- Lisäsisällyttämiskriteerit (kaikki osallistujat):
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat ikäisiä ≥18 vuotta ja ≤80 vuotta informoidun suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Pisteistä vähintään 2 ALSFRS-R:n nielemistoiminnossa.
- Hidas elintärkeä kapasiteetti (SVC) ≥60 % ennustetusta seulonnassa.
- Jos osallistuja käyttää rilutsoolia, hänen on oltava vakaalla annoksella ≥60 päivää ennen päivää 1.
- Jos osallistuja käyttää edaravonia, hänen on suoritettava vähintään 1 edaravonisyklin ennen päivää 1.
- Seulonnan laboratoriotestien arvot normaalialueilla. Jos osallistuja käyttää rilutsoolia, hänen on oltava vakaalla annoksella ≥60 päivää ennen seulonnan laboratorionäytteenottoa. Jos osallistuja käyttää edaravonia, hänen on suoritettava vähintään 1 edaravonisyklin ennen seulonnan laboratorionäytteenottoa.
- Halukkuus noudattaa ehkäisyvaatimuksia tutkimusjakson aikana kuten liitteessä 1 kuvattu.
- Kykeneviä antamaan allekirjoitetun informoidun suostumuksen, kuten kohdassa 13.2.2 kuvattu, mikä sisältää ICF:ssä ja tässä tutkimussuunnitelmassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Poissulkemiskriteerit:
- Trakeostomia tai pysyvä avustettu hengitys; määritelty yli 22 tuntia päivässä mekaanista hengitystä yli 1 viikon (7 päivän) ajan.
ei suljeta pois tutkimuksesta.
- Kliinisesti merkittävien, hallitsemattomien lääketieteellisten tilojen (muu kuin ALS) historia tai esiintyminen, jotka sisältävät sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, munuais-, ruoansulatus-, endokrinologiset, hematologiset tai neurologiset häiriöt, jotka voivat merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai poistumista; aiheuttavat riskin tutkimuslääkkeitä otettaessa; tai häiritsevät tutkimustulosten tulkintaa tutkijan määrittämänä.
- Eliniän aikainen syöpähistoria lukuun ottamatta ihon basalikarsinoomaa tai levyepiteelisarkoomia, jotka on poistettu ilman metastaasitautia 3 vuoden ajan. Täysin poistettu basalikarsinooma ja levyepiteelisarkooma ilman uusiutumista 1 vuoden ajan ovat sallittuja.
- Naisosallistujat, joilla on positiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa, positiivinen virtsan raskaustesti päivänä 1, tai jotka imettävät päivänä 1.
- Selkäydinmuodonmuutos tai muu tila, joka voi estää lannenukituksen suorittamisen.
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,4, verihiutaleiden määrä <50 000/µL, tai varfariinin, hepariinin tai suorien suun antikoagulanttien käyttö.
- Luokan III/IV sydämen vajaatoiminnan historia (New York Heart Association [NYHA] mukaisesti).
- Kykenemättömyys nielemään tai siedellä suun kautta annettavia lääkkeitä seulonnassa.
- Nykyinen osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimuslääketutkimukseen tai tutkimuslääkkeen saanti 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) kuluessa ennen seulontaa.
- Tunnettu herkkyys NB-4746-tutkimuslääkkeelle tai mille tahansa muotoilusäteilijöistä.
- On saanut NB-4746:ta milloin tahansa ennen alkuperäistä seulontaa.
- Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä hämmentäisi tämän tutkimuksen suorittamista tai tulosten tulkintaa tai joka voisi vaarantaa osallistujan turvallisuuden.
- Käyttää parhaillaan tai aikoo saada tofersenia ALS:n hoidossa.
Jos osallistuja ei siirry OLE:hen ≤30 päivän kuluessa päätutkimuksen päätyttyä, osallistuja on seulottava uudelleen laboratoriokriteerien ja ehkäisy/raskauskriteerien osalta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1b - NB-4746, korkea annos
Osallistujat saavat kaksi NB-4746-kapselia (korkea annos), BID
|
NB-4746 annostellaan kahdesti päivässä 2 kapselina (korkea annos)
|
|
Kokeellinen: Vaihe 1b - NB-4746, Matala annos
Osallistujat saavat kaksi NB-4746-kapselia (matala annos), kahdesti päivässä (BID)
|
NB-4746 annostellaan kahdesti päivässä 2 kapselina (matala annos)
|
|
Placebo Comparator: Ph 1b - Plasebo
Osallistujat saavat kaksi placebokapselia annosta kohden, kahdesti päivässä.
|
Kaksi placebokapselia annostellaan kahdesti päivässä.
|
|
Kokeellinen: Ph 2 - Aktiivinen
Osallistujat saavat kaksi NB-4746-kapselia (annos valitaan vaiheen 1b tietojen tarkastelun jälkeen), BID
|
Kaksi NB-4746-kapselia annostellaan kahdesti päivässä (annos määritellään vaiheen 1b tietojen tarkastelun jälkeen).
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 2 - Lumelääke
Osallistujat saavat kaksi kapselia placeboa, kaksi kertaa päivässä
|
Kaksi placebokapselia annostellaan kahdesti päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ph 1b - TEAE:iden ja SAE:iden lukumäärä
Aikaikkuna: Rekrytoinnista 28 päivään
|
Hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (TEAE) määrä ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä. Tämä arvioidaan tutkimuksen Ph 1b -osassa. |
Rekrytoinnista 28 päivään
|
|
Arvioi NB-4746:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla ALS-potilailla.
Aikaikkuna: Rekisteröitymisestä 12. viikkoon
|
Hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys sekä elintoimintojen, kliinisten laboratoriotutkimusten ja elektrokardiogrammien (EKG) poikkeavuudet. Tämä arvioidaan tutkimuksen vaiheen 2 osassa |
Rekisteröitymisestä 12. viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NB-4746-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .