Um Ensaio Clínico para Avaliar o NB-4746 em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica.
Um Estudo de Fase 1b/2 para Avaliar o NB-4746 em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica.
O objetivo deste ensaio é aprender sobre os efeitos do NB-4746 em comparação com o placebo em pessoas com esclerose lateral amiotrófica.
As perguntas que este ensaio pretende responder ao comparar o NB-4746 com o placebo são:
- Que eventos adversos associados à toma do NB-4746 são reportados durante este ensaio? (Um evento adverso é qualquer sinal ou sintoma que os participantes tenham durante um ensaio. Os eventos adversos podem ou não ser causados pelos tratamentos no ensaio.)
- Como é que o NB-4746 se move para dentro, através e para fora do corpo dos participantes?
- Qual é a alteração no nível de neurofilamento leve (NfL) no sangue dos participantes? (O NfL é um marcador usado para medir a extensão dos danos nas células nervosas.)
Este ensaio tem 2 partes. Os médicos do ensaio irão iniciar a Parte A antes de iniciar a Parte B do ensaio. Os participantes têm a opção de entrar na extensão de etiqueta aberta após completarem a Parte A ou a Parte B.
Parte A: Os participantes serão colocados aleatoriamente em 1 dos 3 grupos. Existem probabilidades iguais de serem atribuídos a qualquer grupo. Grupo 1: Os participantes receberão cápsulas de NB-4746 numa dose baixa para tomar por via oral duas vezes ao dia durante 1 mês. Grupo 2: Os participantes receberão cápsulas de NB-4746 numa dose alta para tomar por via oral duas vezes ao dia durante 1 mês. Grupo 3: Os participantes receberão cápsulas de placebo para tomar duas vezes ao dia durante aproximadamente 1 mês.
Parte B: Os participantes serão colocados aleatoriamente em 1 dos 2 grupos. Existem probabilidades iguais de serem atribuídos a qualquer grupo. Grupo 1: Os participantes receberão cápsulas de NB-4746 numa dose determinada pela Parte A para tomar por via oral duas vezes ao dia durante 12 semanas. Grupo 2: Os participantes receberão cápsulas de placebo para tomar duas vezes ao dia durante aproximadamente 12 semanas.
Nenhum dos participantes, médicos do ensaio ou pessoal do ensaio saberá qual o tratamento que os participantes irão receber durante a Parte A ou B. Alguns ensaios são feitos desta forma porque saber qual o tratamento que os participantes recebem pode afetar os resultados do ensaio. Fazer um ensaio desta forma ajuda a garantir que os resultados são analisados com imparcialidade em todos os tratamentos.
Extensão de Etiqueta Aberta: Após a conclusão da Parte A ou da Parte B, o médico verificará a vontade do participante em continuar a receber o tratamento do estudo. Esta extensão de etiqueta aberta continua até cada participante completar até 1 ano de tratamento. Os médicos do ensaio irão verificar a ELA e a saúde geral dos participantes ao longo do ensaio.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Lahar Mehta, MD
- Número de telefone: 801-918-7637
- E-mail: lmehta@nurabio.com
Locais de estudo
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Austrália, 2139
- Recrutamento
- Concord Repatriation General Hospital
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Contato:
- Eunji Lee
- Número de telefone: +61 02 9767 6820
- E-mail: Eunji.lee2@health.nsw.gov.au
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Recrutamento
- Neuroscience Research Australia
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Contato:
- Eleanor Ramsey
- Número de telefone: +62 02 9399 1146
- E-mail: clinicaneurology@neura.edu.au
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4029
- Recrutamento
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Contato:
- Susan Heggie
- Número de telefone: (07) 3646 0016
- E-mail: Susan.Heggie@health.qld.gov.au
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Austrália, 5042
- Recrutamento
- Flinders Medical Centre
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Contato:
- Karalyn Ernst
- Número de telefone: +62 08 8204 5712
- E-mail: karalyn.ernst@sa.gov.au
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Austrália, 3162
- Recrutamento
- Calvery Health care Bethlehem
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Contato:
- Yana Wu
- Número de telefone: 6195953294
- E-mail: yana.wu@calvarycare.org.au
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Recrutamento
- Perron Institute
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Contato:
- Ruby Shehatha
- Número de telefone: 61864570213
- E-mail: ruby.shehatha@perron.uwa.edu.au
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
- Recrutamento
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
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Contato:
- Shane McCullum
- Número de telefone: (506) 447-4379
- E-mail: Shane.a.mccullum@horizonnb.ca
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, 3M5
- Recrutamento
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Contato:
- Eunice Lam
- Número de telefone: (416) 480-6100 ext. 687561
- E-mail: eunice2.lam@sri.utoronto.ca
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3T2
- Recrutamento
- Genge Partners
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Contato:
- Kevin Munoz
- Número de telefone: +1 514-906-3876 ext. 6026
- E-mail: kmunoz@gpresearchinc.com
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CX
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Utrecht, CX, Holanda
- Recrutamento
- UMC Utrect
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Contato:
- Willy Kool
- Número de telefone: 31 205663186
- E-mail: w.kool@umcutrecht.nl
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Krakow, Polônia
- Recrutamento
- Linden Sp. z o.o. sp.k.
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Contato:
- Anna Sołtysiak
- Número de telefone: 48 602 827 838
- E-mail: anna.soltysiak@cmlinden.com
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Warsaw, Polônia
- Recrutamento
- CityClinic Research Sp. z o.o.
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Contato:
- Dorota Jablonska
- Número de telefone: 48 788637220
- E-mail: jablonskapresite@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
Critérios de ELA para a Fase 1b:
1. Os participantes da Fase 1b devem ter:
- Diagnóstico de ELA de acordo com os Critérios de Gold Coast; e
- Início dos sintomas ≤48 meses antes da randomização no Dia 1. A data do primeiro sintoma de ELA (qualquer sintoma de ELA) é definida como o início da fraqueza nos membros, região bulbar ou tronco. Fraqueza na região bulbar inclui disartria e disfagia.
Critérios de ELA para a Fase 2:
2. Os participantes da Fase 2 devem ter:
- Diagnóstico de ELA de acordo com os Critérios de Gold Coast; e
- Início dos sintomas ≤24 meses antes da randomização no Dia 1. A data do primeiro sintoma de ELA (qualquer sintoma de ELA) é definida como o início da fraqueza nos membros, região bulbar ou tronco. Fraqueza na região bulbar inclui disartria e disfagia.
- Critérios de Inclusão Adicionais (Todos os Participantes):
- Participantes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 anos e ≤80 anos no momento da assinatura do consentimento informado.
- Pontuação de pelo menos 2 na função de deglutição do ALSFRS-R.
- Capacidade vital lenta (CVL) ≥60% do previsto no Rastreio.
- Se estiver a tomar riluzol, o participante deve estar numa dose estável há ≥60 dias antes do Dia 1.
- Se estiver a tomar edaravone, o participante deve ter completado pelo menos 1 ciclo de edaravone antes do Dia 1.
- Valores dos testes laboratoriais de rastreio dentro dos intervalos normais. Se estiver a tomar riluzol, o participante deve estar numa dose estável há ≥60 dias antes da amostra de sangue do laboratório de rastreio. Se estiver a tomar edaravone, o participante deve ter completado pelo menos 1 ciclo de edaravone antes da amostra do laboratório de rastreio.
- Disposição para aderir aos requisitos contraceptivos durante o período do estudo, conforme descrito no Anexo 1.
- Capacidade de fornecer consentimento informado assinado, conforme descrito na Secção 13.2.2, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no CIF e neste protocolo.
Critérios de Exclusão:
- Presença de traqueostomia ou ventilação assistida permanente; definida como >22 horas diárias de ventilação mecânica por mais de 1 semana (7 dias).
não será excluído do estudo.
- História ou presença de condições médicas clinicamente significativas não controladas (para além da ELA) que incluam distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos ou neurológicos capazes de alterar significativamente a absorção, metabolismo ou eliminação de fármacos; constituindo um risco ao tomar os fármacos do estudo; ou interferindo com a interpretação dos dados, conforme determinado pelo Investigador.
- História de cancro ao longo da vida, exceto carcinomas basocelulares ou epiteliais escamosos da pele que tenham sido ressecados sem evidência de doença metastática há 3 anos. Carcinomas basocelulares e de células escamosas totalmente ressecados sem evidência de recorrência há 1 ano são permitidos.
- Participantes do sexo feminino com teste de gravidez sérico positivo no Rastreio, teste de gravidez urinário positivo no Dia 1, ou que estejam a amamentar no Dia 1.
- Apresenta uma deformidade espinal ou outra condição que possa impedir a realização de uma punção lombar.
- Razão Normalizada Internacional (RNI) >1,4, contagem de plaquetas <50.000/μL, ou uso de varfarina, heparina ou anticoagulantes orais diretos.
- História de insuficiência cardíaca Classe III/IV (de acordo com a Associação de Cardiologia de Nova Iorque [NYHA]).
- Incapacidade de engolir ou tolerar medicamentos orais no Rastreio.
- Participação atual em qualquer outro estudo de fármaco investigacional ou receção de um fármaco investigacional dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do Rastreio.
- Sensibilidade conhecida ao fármaco do estudo NB-4746 ou a qualquer um dos componentes da formulação.
- Recebeu NB-4746 em qualquer momento antes do Rastreio inicial.
- Qualquer outra razão que, na opinião do Investigador, possa confundir a condução deste estudo ou a interpretação dos resultados ou que possa comprometer a segurança do participante.
- Atualmente a tomar ou a planear receber tofersen para o tratamento da ELA.
Se um participante não transitar para o ELO em ≤30 dias após a conclusão do estudo principal, o participante terá de ser novamente rastreado quanto aos critérios laboratoriais e aos critérios de contraceção/gravidez.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fase 1b - NB-4746, Dose alta
Os participantes receberão duas cápsulas de NB-4746 (dose elevada), BID
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O NB-4746 será administrado duas vezes por dia em 2 cápsulas (dose elevada)
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Experimental: Fase 1b - NB-4746, Dose baixa
Os participantes receberão duas cápsulas de NB-4746 (dose baixa), BID
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NB-4746 será administrado duas vezes por dia em 2 cápsulas (dose baixa)
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Comparador de Placebo: Fase 1b - Placebo
Os participantes receberão duas cápsulas de placebo por dose, duas vezes ao dia.
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Duas cápsulas de placebo serão administradas duas vezes por dia.
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Experimental: Fase 2 - Ativo
Os participantes receberão duas cápsulas de NB-4746 (dose selecionada após revisão dos dados da Fase 1b), BID
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Duas cápsulas de NB-4746 serão administradas duas vezes por dia (a dose será definida após revisão dos dados da Fase 1b).
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Comparador de Placebo: Fase 2 - Placebo
Os participantes receberão duas cápsulas de placebo, BID
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Duas cápsulas de placebo serão administradas duas vezes por dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fase 1b - Número de EATs e ESAEs
Prazo: Desde a inscrição até 28 dias
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Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e número de eventos adversos graves (SAEs). Isto será avaliado na parte Ph 1b do estudo. |
Desde a inscrição até 28 dias
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Avaliar a segurança e tolerabilidade do NB-4746 em participantes adultos com ELA.
Prazo: Desde a inscrição até à Semana 12
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e anomalias em sinais vitais, avaliações laboratoriais clínicas e eletrocardiogramas (ECGs). Isto será avaliado na parte da Fase 2 do estudo. |
Desde a inscrição até à Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NB-4746-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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