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Uno studio clinico per valutare NB-4746 in partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica.

21 maggio 2026 aggiornato da: Nura Bio

Uno studio di Fase 1b/2 per valutare NB-4746 in partecipanti con Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Lo scopo di questo studio è comprendere gli effetti di NB-4746 rispetto al placebo in persone affette da sclerosi laterale amiotrofica.

Le domande che questo studio mira a rispondere nel confrontare NB-4746 con il placebo sono:

  • Quali eventi avversi associati all'assunzione di NB-4746 vengono segnalati durante questo studio? (Un evento avverso è qualsiasi segno o sintomo che i partecipanti manifestano durante uno studio. Gli eventi avversi possono essere causati o meno dai trattamenti nello studio.)
  • Come si muove NB-4746 all'interno, attraverso e fuori dal corpo dei partecipanti?
  • Qual è la variazione del livello di neurofilamento leggero (NfL) nel sangue dei partecipanti? (Il NfL è un marcatore utilizzato per misurare l'entità del danno alle cellule nervose.)

Questo studio è suddiviso in 2 parti. I medici dello studio inizieranno la Parte A prima di iniziare la Parte B dello studio. I partecipanti hanno la possibilità di accedere all'estensione in aperto dopo aver completato la Parte A o la Parte B.

Parte A: I partecipanti verranno assegnati casualmente a 1 dei 3 gruppi. Le possibilità di essere assegnati a ciascun gruppo sono uguali. Gruppo 1: I partecipanti riceveranno capsule di NB-4746 a basso dosaggio da assumere per via orale due volte al giorno per 1 mese. Gruppo 2: I partecipanti riceveranno capsule di NB-4746 ad alto dosaggio da assumere per via orale due volte al giorno per 1 mese. Gruppo 3: I partecipanti riceveranno capsule di placebo da assumere due volte al giorno per circa 1 mese.

Parte B: I partecipanti verranno assegnati casualmente a 1 dei 2 gruppi. Le possibilità di essere assegnati a ciascun gruppo sono uguali. Gruppo 1: I partecipanti riceveranno capsule di NB-4746 a un dosaggio determinato dalla Parte A da assumere per via orale due volte al giorno per 12 settimane. Gruppo 2: I partecipanti riceveranno capsule di placebo da assumere due volte al giorno per circa 12 settimane.

Nessuno dei partecipanti, medici dello studio o personale dello studio saprà quale trattamento i partecipanti riceveranno durante la Parte A o B. Alcuni studi vengono condotti in questo modo perché conoscere il trattamento che i partecipanti ricevono può influenzare i risultati dello studio. Condurre uno studio in questo modo aiuta a garantire che i risultati vengano valutati con equità tra tutti i trattamenti.

Estensione in Aperto: Al completamento della Parte A o della Parte B, il medico verificherà la disponibilità del partecipante a continuare a ricevere il trattamento dello studio. Questa estensione in aperto continua fino a quando ciascun partecipante completa fino a 1 anno di trattamento. I medici dello studio controlleranno la SLA e la salute generale dei partecipanti per tutta la durata dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Reclutamento
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Contatto:
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamento
        • Neuroscience Research Australia
        • Contatto:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Reclutamento
        • Flinders Medical Centre
        • Contatto:
  • Canada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Reclutamento
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Reclutamento
        • Genge Partners
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Criteri SLA per la Fase 1b:

    1. I partecipanti alla Fase 1b devono avere:

    1. Diagnosi di SLA secondo i Criteri Gold Coast; e
    2. Insorgenza dei sintomi ≤48 mesi prima della randomizzazione al Giorno 1. La data di insorgenza del primo sintomo di SLA (qualsiasi sintomo di SLA) è definita come l'insorgenza di debolezza agli arti, nella regione bulbare o al tronco. La debolezza nella regione bulbare include disartria e disfagia.

  • Criteri SLA per la Fase 2:

    2. I partecipanti alla Fase 2 devono avere:

    1. Diagnosi di SLA secondo i Criteri Gold Coast; e
    2. Insorgenza dei sintomi ≤24 mesi prima della randomizzazione al Giorno 1. La data di insorgenza del primo sintomo di SLA (qualsiasi sintomo di SLA) è definita come l'insorgenza di debolezza agli arti, nella regione bulbare o al tronco. La debolezza nella regione bulbare include disartria e disfagia.
  • Criteri di inclusione aggiuntivi (Tutti i partecipanti):
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni e ≤80 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Punteggio di almeno 2 sulla funzione di deglutizione dell'ALSFRS-R.
  • Capacità vitale lenta (SVC) ≥60% del previsto allo Screening.
  • Se assume riluzolo, il partecipante deve essere in trattamento stabile per ≥60 giorni prima del Giorno 1.
  • Se assume edaravone, il partecipante deve aver completato almeno 1 ciclo di edaravone prima del Giorno 1.
  • Valori dei test di laboratorio di screening entro i range normali. Se assume riluzolo, il partecipante deve essere in trattamento stabile per ≥60 giorni prima del prelievo di sangue per lo screening di laboratorio. Se assume edaravone, il partecipante deve aver completato almeno 1 ciclo di edaravone prima del campione di laboratorio di screening.
  • Disponibilità a rispettare i requisiti contraccettivi durante il periodo dello studio come descritto nell'Appendice 1.
  • In grado di fornire un consenso informato firmato, come descritto nella Sezione 13.2.2, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nell'ICF e in questo protocollo.

Criteri di esclusione:

- Presenza di tracheostomia o ventilazione assistita permanente; definita come >22 ore giornaliere di ventilazione meccanica per più di 1 settimana (7 giorni).

non sarà escluso dallo studio.

  • Storia o presenza di condizioni mediche clinicamente significative non controllate (diverse dalla SLA) che includono disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrinologici, ematologici o neurologici in grado di alterare significativamente l'assorbimento, il metabolismo o l'eliminazione dei farmaci; che costituiscono un rischio durante l'assunzione dei farmaci dello studio; o che interferiscono con l'interpretazione dei dati come determinato dallo Sperimentatore.
  • Storia di cancro nell'arco della vita, ad eccezione di carcinomi basocellulari o epiteliali squamosi della pelle che sono stati asportati senza evidenza di malattia metastatica per 3 anni. Sono consentiti carcinoma basocellulare e carcinoma a cellule squamose completamente asportati senza evidenza di recidiva per 1 anno.
  • Partecipanti di sesso femminile con test di gravidanza sierologico positivo allo Screening, test di gravidanza urinario positivo al Giorno 1, o che allattano al seno al Giorno 1.
  • Ha una deformità spinale o altre condizioni che possono impedire l'esecuzione di una puntura lombare.
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) >1,4, conta piastrinica <50.000/μL, o uso di warfarin, eparina o anticoagulanti orali diretti.
  • Storia di insufficienza cardiaca di Classe III/IV (secondo la New York Heart Association [NYHA]).
  • Incapacità di deglutire o tollerare farmaci orali allo Screening.
  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio con farmaco sperimentale o ricezione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo) prima dello Screening.
  • Sensibilità nota al farmaco dello studio NB-4746 o a qualsiasi componente della formulazione.
  • Ha ricevuto NB-4746 in qualsiasi momento prima dello Screening iniziale.
  • Qualsiasi altra ragione che, a giudizio dello Sperimentatore, possa confondere la conduzione di questo studio o l'interpretazione dei risultati o che potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante.
  • Attualmente assume o prevede di ricevere tofersen per il trattamento della SLA.

Se un partecipante non passa all'OLE in ≤30 giorni dopo il completamento dello studio principale, il partecipante dovrà essere risottoposto a screening per i criteri di laboratorio e i criteri di contraccezione/gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1b - NB-4746, Dose elevata
I partecipanti riceveranno due capsule di NB-4746 (dose elevata), BID
Droga: NB-4746 Dose elevata
NB-4746 sarà somministrato due volte al giorno in 2 capsule (dose elevata)
Sperimentale: Fase 1b - NB-4746, Dose bassa
I partecipanti riceveranno due capsule di NB-4746 (dose bassa), BID
Droga: NB-4746 Bassa dose
NB-4746 sarà somministrato due volte al giorno in 2 capsule (dose bassa)
Comparatore placebo: Fase 1b - Placebo
I partecipanti riceveranno due capsule di placebo per dose, due volte al giorno (BID).
Droga: Placebo
Due capsule di placebo verranno somministrate due volte al giorno.
Sperimentale: Fase 2 - Attivo
I partecipanti riceveranno due capsule di NB-4746 (dose selezionata dopo la revisione dei dati della Fase 1b), BID
Droga: NB-4746 (Dose da determinare)
Due capsule di NB-4746 verranno somministrate due volte al giorno (il dosaggio sarà definito dopo la revisione dei dati della Fase 1b).
Comparatore placebo: Fase 2 - Placebo
I partecipanti riceveranno due capsule di placebo, due volte al giorno
Droga: Placebo
Due capsule di placebo verranno somministrate due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1b - Numero di TEAE e SAE
Lasso di tempo: Dall'arruolamento a 28 giorni

Numero di eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) e numero di eventi avversi gravi (SAE).

Questo sarà valutato nella parte Fase 1b dello studio.
Dall'arruolamento a 28 giorni
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di NB-4746 in partecipanti adulti con SLA.
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla settimana 12

Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e anomalie nei segni vitali, valutazioni di laboratorio clinico ed elettrocardiogrammi (ECG).

Ciò sarà valutato nella parte di Fase 2 dello studio.
Dall'arruolamento alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Nura Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NB-4746-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su NB-4746 Dose elevata

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