Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie om NB-4746 te evalueren bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose.

15 september 2026 bijgewerkt door: Nura Bio

Een fase 1b/2-studie om NB-4746 te evalueren bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose.

Het doel van deze studie is om de effecten van NB-4746 te leren kennen in vergelijking met een placebo bij mensen met amyotrofe laterale sclerose.

De vragen die deze studie beoogt te beantwoorden bij het vergelijken van NB-4746 met een placebo zijn:

  • Welke bijwerkingen die verband houden met het innemen van NB-4746 worden gerapporteerd tijdens deze studie? (Een bijwerking is elk teken of symptoom dat deelnemers hebben tijdens een studie. Bijwerkingen kunnen al dan niet worden veroorzaakt door behandelingen in de studie.)
  • Hoe beweegt NB-4746 in, door en uit het lichaam van de deelnemers?
  • Wat is de verandering in het niveau van neurofilament licht (NfL) in het bloed van de deelnemers? (NfL is een marker die wordt gebruikt om de omvang van schade aan de zenuwcellen te meten.)

Deze studie bestaat uit 2 delen. De studierartsen zullen deel A starten voordat ze deel B van de studie starten. Deelnemers hebben de mogelijkheid om deel te nemen aan de open-label extensie na voltooiing van deel A of deel B.

Deel A: Deelnemers worden willekeurig in 1 van de 3 groepen geplaatst. Er zijn gelijke kansen om aan een van beide groepen te worden toegewezen. Groep 1: Deelnemers krijgen NB-4746-capsules in een lage dosis om tweemaal daags gedurende 1 maand via de mond in te nemen. Groep 2: Deelnemers krijgen NB-4746-capsules in een hoge dosis om tweemaal daags gedurende 1 maand via de mond in te nemen. Groep 3: Deelnemers krijgen placebocapsules om tweemaal daags gedurende ongeveer 1 maand in te nemen.

Deel B: Deelnemers worden willekeurig in 1 van de 2 groepen geplaatst. Er zijn gelijke kansen om aan een van beide groepen te worden toegewezen. Groep 1: Deelnemers krijgen NB-4746-capsules in een dosis bepaald door deel A om tweemaal daags gedurende 12 weken via de mond in te nemen. Groep 2: Deelnemers krijgen placebocapsules om tweemaal daags gedurende ongeveer 12 weken in te nemen.

Geen van de deelnemers, studierartsen of studiepersoneel zal weten welke behandeling de deelnemers zullen ontvangen tijdens deel A of B. Sommige studies worden op deze manier uitgevoerd omdat het weten welke behandeling de deelnemers ontvangen de resultaten van de studie kan beïnvloeden. Het op deze manier uitvoeren van een studie helpt ervoor te zorgen dat de resultaten op een eerlijke manier worden bekeken voor alle behandelingen.

Open-Label Extensie: Na voltooiing van deel A of deel B zal de arts de bereidheid van de deelnemer om de studiebehandeling te blijven ontvangen verifiëren. Deze open-label extensie gaat door totdat elke deelnemer tot 1 jaar behandeling heeft voltooid. De studierartsen zullen de ALS en algemene gezondheid van de deelnemers gedurende de hele studie controleren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
        • Werving
        • Flinders Medical Centre
        • Contact:
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australië, 3162
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
  • Canada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, 3M5
        • Werving
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Werving
        • Genge Partners
        • Contact:
  • Nederland
    • CX
      • Utrecht, CX, Nederland
  • Polen
      • Krakow, Polen
      • Warsaw, Polen
        • Werving
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ALS-criteria voor Fase 1b:

    1. Deelnemers in Fase 1b moeten:

    1. Een diagnose van ALS volgens de Gold Coast-criteria hebben; en
    2. Symptoombegin ≤48 maanden vóór randomisatie op Dag 1. De datum van het eerste ALS-symptoom (elk ALS-symptoom) wordt gedefinieerd als het begin van zwakte in de ledematen, bulbaire regio of romp. Zwakte in de bulbaire regio omvat dysartrie en dysfagie.

  • ALS-criteria voor Fase 2:

    2. Deelnemers in Fase 2 moeten:

    1. Een diagnose van ALS volgens de Gold Coast-criteria hebben; en
    2. Symptoombegin ≤24 maanden vóór randomisatie op Dag 1. De datum van het eerste ALS-symptoom (elk ALS-symptoom) wordt gedefinieerd als het begin van zwakte in de ledematen, bulbaire regio of romp. Zwakte in de bulbaire regio omvat dysartrie en dysfagie.
  • Aanvullende inclusiecriteria (alle deelnemers):
  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van ≥18 jaar en ≤80 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Een score van minimaal 2 op de slikfunctie van de ALSFRS-R.
  • Langzame vitale capaciteit (SVC) ≥60% van voorspeld bij screening.
  • Indien riluzol wordt gebruikt, moet de deelnemer minimaal 60 dagen vóór Dag 1 een stabiele dosis gebruiken.
  • Indien edaravon wordt gebruikt, moet de deelnemer minimaal 1 cyclus edaravon hebben voltooid vóór Dag 1.
  • Laboratoriumtestwaarden binnen normale bereiken bij screening. Indien riluzol wordt gebruikt, moet de deelnemer minimaal 60 dagen vóór de screening bloedmonsters een stabiele dosis gebruiken. Indien edaravon wordt gebruikt, moet de deelnemer minimaal 1 cyclus edaravon hebben voltooid vóór de screening laboratoriummonsters.
  • Bereid om tijdens de studieperiode te voldoen aan anticonceptie-eisen zoals beschreven in Bijlage 1.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, zoals beschreven in Sectie 13.2.2, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in de ICF en in dit protocol.

Exclusiecriteria:

- Aanwezigheid van tracheostomie of permanente beademing; gedefinieerd als > 22 uur per dag mechanische beademing gedurende meer dan 1 week (7 dagen).

zal niet worden uitgesloten van de studie.

  • Geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante ongecontroleerde medische aandoeningen (anders dan ALS) die cardiovasculaire, respiratoire, hepatische, renale, gastro-intestinale, endocriene, hematologische of neurologische aandoeningen omvatten die de absorptie, metabolisme of eliminatie van geneesmiddelen aanzienlijk kunnen veranderen; een risico vormen bij inname van de studie geneesmiddelen; of de interpretatie van gegevens beïnvloeden zoals bepaald door de Onderzoeker.
  • Levenslange geschiedenis van kanker, met uitzondering van basaalcel- of plaveiselepitheelcarcinomen van de huid die zijn verwijderd zonder bewijs van metastatische ziekte gedurende 3 jaar. Volledig verwijderde basaalcelcarcinomen en plaveiselcelcarcinomen zonder bewijs van recidief gedurende 1 jaar zijn toegestaan.
  • Vrouwelijke deelnemers met een positieve serumzwangerschapstest bij screening, positieve urinetest voor zwangerschap op Dag 1, of die borstvoeding geven op Dag 1.
  • Heeft een spinale misvorming of andere aandoening die de uitvoering van een lumbaalpunctie kan verhinderen.
  • International Normalized Ratio (INR) >1.4, trombocytenaantal <50.000/μL, of gebruik van warfarine, heparine of directe orale anticoagulantia.
  • Geschiedenis van hartfalen Klasse III/IV (volgens New York Heart Association [NYHA]).
  • Onvermogen om orale medicatie in te slikken of te verdragen bij screening.
  • Huidige deelname aan een ander onderzoek naar geneesmiddelen of ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) vóór screening.
  • Bekende gevoeligheid voor het NB-4746-studiegeneesmiddel of een van de formuleringcomponenten.
  • Heeft NB-4746 op enig moment vóór de initiële screening ontvangen.
  • Enige andere reden die, naar het oordeel van de Onderzoeker, de uitvoering van deze studie of de interpretatie van de resultaten zou kunnen beïnvloeden of de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen.
  • Momenteel tofersen gebruikt of van plan is te ontvangen voor de behandeling van ALS.

Als een deelnemer niet binnen ≤30 dagen na voltooiing van de hoofdstudie overgaat naar de OLE, moet de deelnemer opnieuw worden gescreend voor laboratoriumcriteria en anticonceptie-/zwangerschapscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1b - NB-4746, Hoge dosis
Deelnemers zullen twee NB-4746-capsules (hoge dosis), BID ontvangen
Geneesmiddel: NB-4746 Hoge dosis
NB-4746 zal tweemaal daags worden toegediend in 2 capsules (hoge dosis)
Experimenteel: Fase 1b - NB-4746, Lage dosis
Deelnemers zullen twee NB-4746-capsules (lage dosering), BID ontvangen
Geneesmiddel: NB-4746 Lage dosis
NB-4746 zal tweemaal daags worden toegediend in 2 capsules (lage dosis)
Placebo-vergelijker: Ph 1b - Placebo
Deelnemers krijgen per dosis twee capsules placebo, BID.
Geneesmiddel: Placebo
Twee capsules placebo zullen tweemaal daags worden toegediend.
Experimenteel: Fase 2 - Actief
Deelnemers zullen twee capsules van NB-4746 ontvangen (dosering geselecteerd na beoordeling van fase 1b-gegevens), tweemaal daags
Geneesmiddel: NB-4746 (Dosis nader te bepalen)
Twee capsules NB-4746 zullen tweemaal daags worden toegediend (de dosering wordt bepaald nadat de gegevens van fase 1b zijn beoordeeld).
Placebo-vergelijker: Fase 2 - Placebo
Deelnemers zullen twee capsules van placebo krijgen, BID
Geneesmiddel: Placebo
Twee capsules placebo zullen tweemaal daags worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ph 1b - Aantal TEAEs en SAEs
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen

Aantal behandelinggerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en aantal ernstige bijwerkingen (SAEs).

Dit zal worden beoordeeld in het Ph 1b-gedeelte van de studie.
Van inschrijving tot 28 dagen
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van NB-4746 bij volwassen deelnemers met ALS.
Tijdsspanne: Van inschrijving tot week 12

Incidentie van behandelinggerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs) en afwijkingen in vitale functies, klinische laboratoriumbepalingen en elektrocardiogrammen (ECG's).

Dit wordt beoordeeld in het Fase 2-gedeelte van de studie
Van inschrijving tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nura Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NB-4746-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren