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一项评估NB-4746在肌萎缩侧索硬化症参与者中的临床试验。

2026年9月15日 更新者：Nura Bio

一项评估NB-4746在肌萎缩侧索硬化症患者中的1b/2期研究。

本试验的目的是了解NB-4746与安慰剂在肌萎缩侧索硬化症患者中的效果比较。

本试验旨在通过比较NB-4746与安慰剂来回答以下问题：

  • 试验期间报告了哪些与服用NB-4746相关的不良事件？ （不良事件是指参与者在试验期间出现的任何体征或症状。 不良事件可能与试验中的治疗有关，也可能无关。）
  • NB-4746如何进入、通过和排出参与者的身体？
  • 参与者血液中神经丝轻链（NfL）水平有何变化？ （NfL是一种用于测量神经细胞损伤程度的标志物。）

本试验分为两个部分。 试验医生将在开始试验的B部分之前先启动A部分。 参与者在完成A部分或B部分后，可选择进入开放标签扩展阶段。

A部分：参与者将被随机分配到3个组中的1组。 分配到任一组的概率相等。 第1组：参与者将接受低剂量NB-4746胶囊，每日口服两次，持续1个月。 第2组：参与者将接受高剂量NB-4746胶囊，每日口服两次，持续1个月。 第3组：参与者将接受安慰剂胶囊，每日口服两次，持续约1个月。

B部分：参与者将被随机分配到2个组中的1组。 分配到任一组的概率相等。 第1组：参与者将接受根据A部分确定的剂量NB-4746胶囊，每日口服两次，持续12周。 第2组：参与者将接受安慰剂胶囊，每日口服两次，持续约12周。

在A部分或B部分期间，参与者、试验医生或试验工作人员均不知道参与者将接受哪种治疗。有些试验采用这种方式进行，因为了解参与者接受的治疗可能会影响试验结果。 以这种方式进行试验有助于确保对所有治疗的结果进行公平评估。

开放标签扩展阶段：完成A部分或B部分后，医生将确认参与者是否愿意继续接受研究治疗。 此开放标签扩展阶段将持续至每位参与者完成长达1年的治疗。 试验医生将在整个试验期间检查参与者的肌萎缩侧索硬化症和整体健康状况。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

80

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • New Brunswick
      • Fredericton、New Brunswick、加拿大、E3B 0C7
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、3M5
        • 招聘中
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • 接触：
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3T2
        • 招聘中
        • Genge Partners
        • 接触：
  • 波兰
      • Krakow、波兰
      • Warsaw、波兰
        • 招聘中
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • 接触：
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、澳大利亚、2139
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4029
    • South Australia
      • Bedford Park、South Australia、澳大利亚、5042
        • 招聘中
        • Flinders Medical Centre
        • 接触：
    • Victoria
      • Caulfield South、Victoria、澳大利亚、3162
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
  • 荷兰
    • CX
      • Utrecht、CX、荷兰
        • 招聘中
        • UMC Utrect
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 第1b阶段ALS标准：

    1. 第1b阶段的参与者必须满足：

    1. 根据Gold Coast标准诊断为ALS；且
    2. 症状发作时间在随机分组第1天前≤48个月。首次ALS症状（任何ALS症状）发作日期定义为肢体、延髓区域或躯干出现无力的开始。延髓区域无力包括构音障碍和吞咽困难。

  • 第2阶段ALS标准：

    2. 第2阶段的参与者必须满足：

    1. 根据Gold Coast标准诊断为ALS；且
    2. 症状发作时间在随机分组第1天前≤24个月。首次ALS症状（任何ALS症状）发作日期定义为肢体、延髓区域或躯干出现无力的开始。延髓区域无力包括构音障碍和吞咽困难。
  • 额外纳入标准（所有参与者）：
  • 签署知情同意书时，年龄≥18岁且≤80岁的男性或女性参与者。
  • ALSFRS-R吞咽功能评分至少为2分。
  • 筛查时慢肺活量（SVC）≥预测值的60%。
  • 若服用利鲁唑，参与者必须在第1天前已稳定剂量服用≥60天。
  • 若服用依达拉奉，参与者必须在第1天前已完成至少1个周期的依达拉奉治疗。
  • 筛查实验室检测值在正常范围内。若服用利鲁唑，参与者必须在筛查实验室血液样本采集前已稳定剂量服用≥60天。若服用依达拉奉，参与者必须在筛查实验室样本采集前已完成至少1个周期的依达拉奉治疗。
  • 愿意在研究期间遵守附录1中所述的避孕要求。
  • 能够签署知情同意书，如第13.2.2节所述，包括遵守知情同意书和本方案中列出的要求和限制。

排除标准：

- 存在气管切开术或永久性辅助通气；定义为每日机械通气>22小时且持续超过1周（7天）。将不被排除在研究之外。

  • 有临床意义的未受控制医学状况（除ALS外）的病史或存在，包括心血管、呼吸、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液或神经系统疾病，这些疾病可能显著改变药物的吸收、代谢或排泄；在服用研究药物时构成风险；或干扰研究者确定的数据解释。
  • 终生癌症病史，除非已切除的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌且3年内无转移性疾病证据。允许完全切除的基底细胞癌和鳞状细胞癌且1年内无复发证据。
  • 女性参与者在筛查时血清妊娠试验阳性、第1天尿液妊娠试验阳性或在第1天正在哺乳。
  • 存在脊柱畸形或其他可能妨碍进行腰椎穿刺的状况。
  • 国际标准化比值（INR）>1.4，血小板计数<50,000/μL，或使用华法林、肝素或直接口服抗凝剂。
  • 有III/IV级心力衰竭病史（根据纽约心脏协会[NYHA]标准）。
  • 筛查时无法吞咽或耐受口服药物。
  • 目前正在参与任何其他研究性药物研究，或在筛查前30天或5个半衰期（以较长者为准）内接受过研究性药物。
  • 已知对NB-4746研究药物或任何制剂成分敏感。
  • 在首次筛查前任何时间接受过NB-4746。
  • 研究者认为可能混淆本研究实施或结果解释，或可能危及参与者安全的任何其他原因。
  • 目前正在服用或计划接受tofersen治疗ALS。

如果参与者在主要研究完成后≤30天内未过渡到开放标签扩展（OLE）阶段，参与者需要重新筛查实验室标准和避孕/妊娠标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Phase 1b - NB-4746，高剂量
参与者将接受两粒NB-4746胶囊（高剂量），每日两次
药品：NB-4746 高剂量
NB-4746 将每日两次给药，每次 2 粒胶囊（高剂量）
实验性的：Phase 1b - NB-4746, 低剂量
参与者将每日两次服用两粒NB-4746胶囊（低剂量）
药品：NB-4746 低剂量
NB-4746 将以每日两次、每次2粒胶囊（低剂量）的方式给药
安慰剂比较：1b期 - 安慰剂
每位参与者每次给药将服用两粒安慰剂胶囊，每日两次。
药品：安慰剂
每日两次，每次服用两粒安慰剂胶囊。
实验性的：Ph 2 - 活跃
参与者将每日两次（BID）服用两粒NB-4746胶囊（剂量根据1b期数据审查后确定）
药品：NB-4746（剂量待定）
每日两次服用两粒NB-4746胶囊（具体剂量将在第一阶段b期数据审查后确定）。
安慰剂比较：Ph 2 - 安慰剂
参与者将每日两次服用两粒安慰剂胶囊
药品：安慰剂
每日两次，每次服用两粒安慰剂胶囊。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Ph 1b - TEAEs 和 SAEs 的数量
大体时间：从入组到28天

治疗期间出现的不良事件（TEAEs）数量和严重不良事件（SAEs）数量。

这将在研究的1b期部分进行评估。
从入组到28天
评估NB-4746在成年肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性和耐受性。
大体时间：从入组到第12周

治疗期间出现的不良事件（TEAEs）以及生命体征、临床实验室评估和心电图（ECGs）异常的发生率。

这将在研究的第2阶段部分进行评估
从入组到第12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Nura Bio

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年3月4日

初级完成 (估计的)

2027年4月1日

研究完成 (估计的)

2028年2月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月21日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月23日

首次发布 (实际的)

2026年1月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月15日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NB-4746-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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