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Une étude clinique pour évaluer le NB-4746 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique.

15 septembre 2026 mis à jour par: Nura Bio

Une étude de phase 1b/2 visant à évaluer le NB-4746 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique.

L'objectif de cet essai est d'étudier les effets du NB-4746 comparés à un placebo chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique.

Les questions que cet essai vise à répondre en comparant le NB-4746 au placebo sont :

  • Quels événements indésirables associés à la prise de NB-4746 sont rapportés durant cet essai ? (Un événement indésirable est tout signe ou symptôme que les participants présentent pendant un essai. Les événements indésirables peuvent être causés ou non par les traitements de l'essai.)
  • Comment le NB-4746 pénètre-t-il, circule-t-il et est-il éliminé du corps des participants ?
  • Quel est le changement du niveau de neurofilament léger (NfL) dans le sang des participants ? (Le NfL est un marqueur utilisé pour mesurer l'étendue des dommages aux cellules nerveuses.)

Cet essai comporte 2 parties. Les médecins de l'essai commenceront la Partie A avant de démarrer la Partie B de l'essai. Les participants ont la possibilité d'entrer dans l'extension en ouvert après avoir terminé la Partie A ou la Partie B.

Partie A : Les participants seront répartis au hasard dans l'un des 3 groupes. Les chances d'être assigné à chaque groupe sont égales. Groupe 1 : Les participants recevront des gélules de NB-4746 à faible dose à prendre par voie orale deux fois par jour pendant 1 mois. Groupe 2 : Les participants recevront des gélules de NB-4746 à dose élevée à prendre par voie orale deux fois par jour pendant 1 mois. Groupe 3 : Les participants recevront des gélules placebo à prendre deux fois par jour pendant environ 1 mois.

Partie B : Les participants seront répartis au hasard dans l'un des 2 groupes. Les chances d'être assigné à chaque groupe sont égales. Groupe 1 : Les participants recevront des gélules de NB-4746 à une dose déterminée par la Partie A à prendre par voie orale deux fois par jour pendant 12 semaines. Groupe 2 : Les participants recevront des gélules placebo à prendre deux fois par jour pendant environ 12 semaines.

Aucun des participants, médecins de l'essai ou personnel de l'essai ne saura quel traitement les participants recevront pendant la Partie A ou B. Certains essais sont menés de cette manière car connaître le traitement que les participants reçoivent peut affecter les résultats de l'essai. Mener un essai de cette façon aide à s'assurer que les résultats sont examinés avec équité pour tous les traitements.

Extension en ouvert : À la fin de la Partie A ou de la Partie B, le médecin vérifiera la volonté du participant de continuer à recevoir le traitement de l'étude. Cette extension en ouvert se poursuit jusqu'à ce que chaque participant ait terminé jusqu'à 1 an de traitement. Les médecins de l'essai vérifieront l'état de la SLA et la santé générale des participants tout au long de l'essai.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

80

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australie, 2139
        • Recrutement
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Contact:
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Recrutement
        • Neuroscience Research Australia
        • Contact:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australie, 5042
        • Recrutement
        • Flinders Medical Centre
        • Contact:
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australie, 3162
        • Recrutement
        • Calvery Health care Bethlehem
        • Contact:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
  • Canada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Recrutement
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, 3M5
        • Recrutement
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Recrutement
        • Genge Partners
        • Contact:
  • Pays-Bas
    • CX
      • Utrecht, CX, Pays-Bas
        • Recrutement
        • UMC Utrect
        • Contact:
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • Recrutement
        • Linden Sp. z o.o. sp.k.
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne
        • Recrutement
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Critères SLA pour la Phase 1b :

    1. Les participants à la Phase 1b doivent avoir :

    1. Un diagnostic de SLA selon les critères de Gold Coast ; et
    2. Un début des symptômes ≤ 48 mois avant la randomisation au Jour 1. La date du premier symptôme de SLA (tout symptôme de SLA) est définie comme le début de la faiblesse dans les membres, la région bulbaire ou le tronc. La faiblesse dans la région bulbaire comprend la dysarthrie et la dysphagie.

  • Critères SLA pour la Phase 2 :

    2. Les participants à la Phase 2 doivent avoir :

    1. Un diagnostic de SLA selon les critères de Gold Coast ; et
    2. Un début des symptômes ≤ 24 mois avant la randomisation au Jour 1. La date du premier symptôme de SLA (tout symptôme de SLA) est définie comme le début de la faiblesse dans les membres, la région bulbaire ou le tronc. La faiblesse dans la région bulbaire comprend la dysarthrie et la dysphagie.
  • Critères d'inclusion supplémentaires (tous les participants) :
  • Participants de sexe masculin ou féminin âgés de ≥ 18 ans et ≤ 80 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Score d'au moins 2 sur la fonction de déglutition de l'ALSFRS-R.
  • Capacité vitale lente (CVL) ≥ 60 % de la valeur prédite au dépistage.
  • Si le participant prend du riluzole, il doit être sous une dose stable pendant ≥ 60 jours avant le Jour 1.
  • Si le participant prend de l'edaravone, il doit avoir terminé au moins 1 cycle d'edaravone avant le Jour 1.
  • Valeurs des tests de laboratoire de dépistage dans les plages normales. Si le participant prend du riluzole, il doit être sous une dose stable pendant ≥ 60 jours avant l'échantillon sanguin de laboratoire de dépistage. Si le participant prend de l'edaravone, il doit avoir terminé au moins 1 cycle d'edaravone avant l'échantillon de laboratoire de dépistage.
  • Disposition à respecter les exigences contraceptives pendant la période de l'étude, comme décrit dans l'Annexe 1.
  • Capable de donner un consentement éclairé signé, comme décrit dans la Section 13.2.2, ce qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans le FIC et dans ce protocole.

Critères d'exclusion :

- Présence d'une trachéotomie ou d'une ventilation assistée permanente ; définie comme > 22 heures par jour de ventilation mécanique pendant plus d'une semaine (7 jours).

ne sera pas exclu de l'étude.

  • Antécédents ou présence d'affections médicales non contrôlées cliniquement significatives (autres que la SLA) comprenant des troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, rénaux, gastro-intestinaux, endocriniens, hématologiques ou neurologiques susceptibles d'altérer significativement l'absorption, le métabolisme ou l'élimination des médicaments ; constituant un risque lors de la prise des médicaments de l'étude ; ou interférant avec l'interprétation des données selon l'avis de l'investigateur.
  • Antécédents de cancer à vie, à l'exception des carcinomes basocellulaires ou épidermoïdes épithéliaux de la peau qui ont été réséqués sans preuve de maladie métastatique depuis 3 ans. Les carcinomes basocellulaires et épidermoïdes complètement réséqués sans preuve de récidive depuis 1 an sont autorisés.
  • Participantes ayant un test de grossesse sérique positif au dépistage, un test de grossesse urinaire positif au Jour 1, ou qui allaitent au Jour 1.
  • Présente une déformation vertébrale ou une autre affection pouvant empêcher la réalisation d'une ponction lombaire.
  • Rapport international normalisé (INR) > 1,4, numération plaquettaire < 50 000/μL, ou utilisation de warfarine, d'héparine ou d'anticoagulants oraux directs.
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe III/IV (selon la New York Heart Association [NYHA]).
  • Incapacité à avaler ou à tolérer des médicaments oraux au dépistage.
  • Participation actuelle à toute autre étude de médicament expérimental ou réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant le dépistage.
  • Sensibilité connue au médicament d'étude NB-4746 ou à l'un des composants de la formulation.
  • A reçu NB-4746 à tout moment avant le dépistage initial.
  • Toute autre raison qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait fausser la conduite de cette étude ou l'interprétation des résultats, ou qui pourrait compromettre la sécurité du participant.
  • Prend actuellement ou prévoit de recevoir du tofersen pour le traitement de la SLA.

Si un participant ne passe pas à l'extension en ouvert (OLE) dans ≤ 30 jours après la fin de l'étude principale, le participant devra être redépisté pour les critères de laboratoire et les critères de contraception/grossesse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 1b - NB-4746, Dose élevée
Les participants recevront deux gélules de NB-4746 (dose élevée), deux fois par jour
Médicament: NB-4746 Haute dose
NB-4746 sera administré deux fois par jour en 2 capsules (dose élevée)
Expérimental: Phase 1b - NB-4746, Dose faible
Les participants recevront deux gélules NB-4746 (faible dose), BID
Médicament: NB-4746 Faible dose
Le NB-4746 sera administré deux fois par jour sous forme de 2 gélules (faible dose)
Comparateur placebo: Ph 1b - Placebo
Les participants recevront deux gélules de placebo par dose, BID.
Médicament: Placebo
Deux gélules de placebo seront administrées deux fois par jour.
Expérimental: Ph 2 - Actif
Les participants recevront deux gélules de NB-4746 (dose sélectionnée après examen des données de phase 1b), deux fois par jour
Médicament: NB-4746 (Dose à déterminer)
Deux gélules de NB-4746 seront administrées deux fois par jour (la dose sera définie après l'examen des données de la phase 1b).
Comparateur placebo: Ph 2 - Placebo
Les participants recevront deux gélules de placebo, BID
Médicament: Placebo
Deux gélules de placebo seront administrées deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ph 1b - Nombre d'EAI et d'ESA
Délai: De l'inclusion à 28 jours

Nombre d'événements indésirables émergents du traitement (TEAE) et nombre d'événements indésirables graves (SAE).

Cela sera évalué dans la partie Ph 1b de l'étude.
De l'inclusion à 28 jours
Évaluer la sécurité et la tolérance du NB-4746 chez les participants adultes atteints de SLA.
Délai: De l'inclusion à la semaine 12

Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAE) et anomalies des signes vitaux, des évaluations de laboratoire clinique et des électrocardiogrammes (ECG).

Cela sera évalué dans la partie Ph 2 de l'étude
De l'inclusion à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nura Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2026

Première publication (Réel)

27 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NB-4746-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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