Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające NB-4746 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

15 września 2026 zaktualizowane przez: Nura Bio

Badanie fazy 1b/2 oceniające NB-4746 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

Celem tego badania jest poznanie efektów działania NB-4746 w porównaniu z placebo u osób z stwardnieniem zanikowym bocznym.

Pytania, na które to badanie ma odpowiedzieć, porównując NB-4746 z placebo, to:

  • Jakie niepożądane zdarzenia związane z przyjmowaniem NB-4746 są zgłaszane w trakcie tego badania? (Niepożądane zdarzenie to każdy objaw lub symptom, który uczestnicy mają podczas badania. Niepożądane zdarzenia mogą, ale nie muszą, być spowodowane leczeniem w badaniu.)
  • Jak NB-4746 przemieszcza się do, przez i z organizmu uczestników?
  • Jaka jest zmiana poziomu neurofilamentu lekkiego (NfL) we krwi uczestników? (NfL to marker używany do pomiaru stopnia uszkodzenia komórek nerwowych.)

Badanie to składa się z 2 części. Lekarze prowadzący badanie rozpoczną część A przed rozpoczęciem części B badania. Uczestnicy mają możliwość wejścia do otwartej fazy przedłużającej po ukończeniu części A lub części B.

Część A: Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do 1 z 3 grup. Szansa na przydział do każdej z grup jest równa. Grupa 1: Uczestnicy otrzymają kapsułki NB-4746 w niskiej dawce do przyjmowania doustnie dwa razy dziennie przez 1 miesiąc. Grupa 2: Uczestnicy otrzymają kapsułki NB-4746 w wysokiej dawce do przyjmowania doustnie dwa razy dziennie przez 1 miesiąc. Grupa 3: Uczestnicy otrzymają kapsułki placebo do przyjmowania dwa razy dziennie przez około 1 miesiąc.

Część B: Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do 1 z 2 grup. Szansa na przydział do każdej z grup jest równa. Grupa 1: Uczestnicy otrzymają kapsułki NB-4746 w dawce ustalonej w części A do przyjmowania doustnie dwa razy dziennie przez 12 tygodni. Grupa 2: Uczestnicy otrzymają kapsułki placebo do przyjmowania dwa razy dziennie przez około 12 tygodni.

Żaden z uczestników, lekarzy prowadzących badanie ani personelu badawczego nie będzie wiedział, jakie leczenie uczestnicy otrzymają podczas części A lub B. Niektóre badania są prowadzone w ten sposób, ponieważ wiedza o tym, jakie leczenie otrzymują uczestnicy, może wpłynąć na wyniki badania. Prowadzenie badania w ten sposób pomaga zapewnić, że wyniki są analizowane sprawiedliwie we wszystkich grupach leczenia.

Otwarta faza przedłużająca: Po zakończeniu części A lub części B lekarz zweryfikuje gotowość uczestnika do kontynuowania leczenia badawczego. Ta otwarta faza przedłużająca trwa, aż każdy uczestnik ukończy do 1 roku leczenia. Lekarze prowadzący badanie będą monitorować stan zdrowia uczestników związany z SLA i ogólny stan zdrowia przez cały czas trwania badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Rekrutacyjny
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Kontakt:
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Rekrutacyjny
        • Flinders Medical Centre
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
  • Holandia
    • CX
      • Utrecht, CX, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • UMC Utrect
        • Kontakt:
  • Kanada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Rekrutacyjny
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, 3M5
        • Rekrutacyjny
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
        • Rekrutacyjny
        • Genge Partners
        • Kontakt:
  • Polska
      • Krakow, Polska
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Kryteria ALS dla fazy 1b:

    1. Uczestnicy w fazie 1b muszą spełniać:

    1. Rozpoznanie ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast; oraz
    2. Początek objawów ≤48 miesięcy przed randomizacją w dniu 1. Data pierwszego objawu ALS (jakiegokolwiek objawu ALS) jest zdefiniowana jako początek osłabienia w kończynach, okolicy opuszkowej lub tułowiu. Osłabienie w okolicy opuszkowej obejmuje dysartrię i dysfagię.

  • Kryteria ALS dla fazy 2:

    2. Uczestnicy w fazie 2 muszą spełniać:

    1. Rozpoznanie ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast; oraz
    2. Początek objawów ≤24 miesięcy przed randomizacją w dniu 1. Data pierwszego objawu ALS (jakiegokolwiek objawu ALS) jest zdefiniowana jako początek osłabienia w kończynach, okolicy opuszkowej lub tułowiu. Osłabienie w okolicy opuszkowej obejmuje dysartrię i dysfagię.
  • Dodatkowe kryteria włączenia (wszyscy uczestnicy):
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat i ≤80 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Wynik co najmniej 2 w funkcji połykania w skali ALSFRS-R.
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥60% przewidywanej na etapie badań przesiewowych.
  • Jeśli przyjmuje riluzol, uczestnik musi być na stabilnej dawce przez ≥60 dni przed dniem 1.
  • Jeśli przyjmuje edarawon, uczestnik musi ukończyć co najmniej 1 cykl edarawonu przed dniem 1.
  • Wartości laboratoryjne z badań przesiewowych w zakresie normy. Jeśli przyjmuje riluzol, uczestnik musi być na stabilnej dawce przez ≥60 dni przed pobraniem próbki krwi do badań przesiewowych. Jeśli przyjmuje edarawon, uczestnik musi ukończyć co najmniej 1 cykl edarawonu przed pobraniem próbki do badań przesiewowych.
  • Gotowość do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji w okresie badania, zgodnie z opisem w załączniku 1.
  • Zdolność do podpisania świadomej zgody, zgodnie z opisem w sekcji 13.2.2, co obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w ICF i w niniejszym protokole.

Kryteria wykluczenia:

- Obecność tracheostomii lub stałej wentylacji wspomaganej; zdefiniowanej jako >22 godziny dziennie wentylacji mechanicznej przez ponad 1 tydzień (7 dni).

nie zostanie wykluczony z badania.

  • Wywiad lub obecność klinicznie istotnych, niekontrolowanych schorzeń (innych niż ALS), które obejmują zaburzenia sercowo-naczyniowe, oddechowe, wątrobowe, nerkowe, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne, hematologiczne lub neurologiczne, mogące znacząco zmieniać wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowiące ryzyko przy przyjmowaniu leków badanych; lub zakłócające interpretację danych według oceny badacza.
  • Przebyty w ciągu życia nowotwór, z wyjątkiem podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego raka skóry, który został wycięty bez dowodów na chorobę przerzutową przez 3 lata. Dopuszczalne są całkowicie wycięte raki podstawnokomórkowe i płaskonabłonkowe bez dowodów na nawrót przez 1 rok.
  • Uczestniczki, u których wynik testu ciążowego z surowicy jest pozytywny na etapie badań przesiewowych, pozytywny wynik testu ciążowego z moczu w dniu 1 lub które karmią piersią w dniu 1.
  • Ma deformację kręgosłupa lub inne schorzenie, które może uniemożliwić wykonanie nakłucia lędźwiowego.
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,4, liczba płytek krwi <50 000/μL lub stosowanie warfaryny, heparyny lub doustnych leków przeciwzakrzepowych bezpośrednich.
  • Wywiad niewydolności serca klasy III/IV (według New York Heart Association [NYHA]).
  • Niezdolność do połykania lub tolerowania leków doustnych na etapie badań przesiewowych.
  • Obecne uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub otrzymanie leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, co jest dłuższe) przed badaniami przesiewowymi.
  • Znana nadwrażliwość na badany lek NB-4746 lub którykolwiek ze składników formulacji.
  • Otrzymał NB-4746 w dowolnym czasie przed wstępnymi badaniami przesiewowymi.
  • Jakakolwiek inna przyczyna, która zdaniem badacza, mogłaby wpłynąć na przeprowadzenie tego badania lub interpretację wyników lub mogłaby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika.
  • Obecnie przyjmuje lub planuje otrzymywać tofersen w leczeniu ALS.

Jeśli uczestnik nie przejdzie do OLE w ciągu ≤30 dni po zakończeniu głównego badania, uczestnik będzie musiał zostać ponownie przebadany pod kątem kryteriów laboratoryjnych oraz kryteriów antykoncepcji/ciążowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1b - NB-4746, Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymają dwie kapsułki NB-4746 (wysoka dawka), BID
Lek: NB-4746 Wysoka dawka
NB-4746 będzie podawany dwa razy dziennie w 2 kapsułkach (wysoka dawka)
Eksperymentalny: Faza 1b - NB-4746, Niska dawka
Uczestnicy otrzymają dwie kapsułki NB-4746 (niska dawka), dwa razy dziennie
Lek: NB-4746 Niska dawka
NB-4746 będzie podawany dwa razy dziennie w 2 kapsułkach (niska dawka)
Komparator placebo: Faza 1b - Placebo
Uczestnicy otrzymają dwie kapsułki placebo na dawkę, dwa razy dziennie.
Lek: Placebo
Dwie kapsułki placebo będą podawane dwa razy dziennie.
Eksperymentalny: Faza 2 - Aktywna
Uczestnicy otrzymają dwie kapsułki NB-4746 (dawka wybrana po przeanalizowaniu danych z fazy 1b), BID
Lek: NB-4746 (Dawka do ustalenia)
Dwie kapsułki NB-4746 będą podawane dwa razy dziennie (dawka zostanie określona po przeanalizowaniu danych z fazy 1b).
Komparator placebo: Faza 2 - Placebo
Uczestnicy otrzymają dwie kapsułki placebo, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Dwie kapsułki placebo będą podawane dwa razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ph 1b - Liczba zdarzeń niepożądanych (TEAEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: Od rejestracji do 28 dni

Liczba niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) i liczba poważnych niepożądanych zdarzeń (SAEs).

To zostanie ocenione w części Ph 1b badania.
Od rejestracji do 28 dni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu NB-4746 u dorosłych uczestników z ALS.
Ramy czasowe: Od rejestracji do 12. tygodnia

Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) oraz nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych, badań laboratoryjnych i elektrokardiogramów (EKG).

Będzie to oceniane w części II fazy badania
Od rejestracji do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nura Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NB-4746-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj