Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning för att utvärdera NB-4746 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros.

15 september 2026 uppdaterad av: Nura Bio

En fas 1b/2-studie för att utvärdera NB-4746 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros.

Syftet med denna studie är att lära sig om effekterna av NB-4746 jämfört med placebo hos personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS).

De frågor som denna studie syftar till att besvara vid jämförelse av NB-4746 med placebo är:

  • Vilka biverkningar i samband med intag av NB-4746 rapporteras under denna studie? (En biverkning är vilket tecken eller symptom som deltagarna har under en studie. Biverkningar kan eller kanske inte orsakas av behandlingarna i studien.)
  • Hur rör sig NB-4746 in i, genom och ut ur deltagarnas kroppar?
  • Vad är förändringen i nivån av neurofilament lätt (NfL) i deltagarnas blod? (NfL är en markör som används för att mäta omfattningen av skador på nervcellerna.)

Denna studie har 2 delar. Studieansvariga läkare kommer att starta del A innan de startar del B av studien. Deltagarna har möjlighet att gå in i den öppna förlängningen efter att ha slutfört del A eller del B.

Del A: Deltagarna kommer att slumpmässigt placeras i 1 av de 3 grupperna. Det finns lika stor chans att bli tilldelad någon av grupperna. Grupp 1: Deltagarna kommer att få NB-4746-kapslar i en låg dos att ta per mun två gånger dagligen i 1 månad. Grupp 2: Deltagarna kommer att få NB-4746-kapslar i en hög dos att ta per mun två gånger dagligen i 1 månad. Grupp 3: Deltagarna kommer att få placebokapslar att ta två gånger dagligen i cirka 1 månad.

Del B: Deltagarna kommer att slumpmässigt placeras i 1 av de 2 grupperna. Det finns lika stor chans att bli tilldelad någon av grupperna. Grupp 1: Deltagarna kommer att få NB-4746-kapslar i en dos som bestäms av del A att ta per mun två gånger dagligen i 12 veckor. Grupp 2: Deltagarna kommer att få placebokapslar att ta två gånger dagligen i cirka 12 veckor.

Ingen av deltagarna, studieansvariga läkare eller studiestab kommer att veta vilken behandling deltagarna kommer att få under del A eller B. Vissa studier görs på detta sätt eftersom att veta vilken behandling deltagarna får kan påverka resultaten av studien. Att genomföra en studie på detta sätt hjälper till att säkerställa att resultaten bedöms med rättvisa över alla behandlingar.

Öppen förlängning: Vid slutförande av del A eller del B kommer läkaren att verifiera deltagarens vilja att fortsätta få studiebehandling. Denna öppna förlängning fortsätter tills varje deltagare har slutfört upp till 1 års behandling. Studieansvariga läkare kommer att kontrollera deltagarnas ALS och allmänna hälsa under hela studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Rekrytering
        • Flinders Medical Centre
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
  • Kanada
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, 3M5
        • Rekrytering
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
        • Rekrytering
        • Genge Partners
        • Kontakt:
  • Nederländerna
    • CX
      • Utrecht, CX, Nederländerna
        • Rekrytering
        • UMC Utrect
        • Kontakt:
  • Polen
      • Krakow, Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekrytering
        • CityClinic Research Sp. z o.o.
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ALS-kriterier för Fas 1b:

    1. Deltagare i Fas 1b måste ha:

    1. Diagnos av ALS enligt Gold Coast-kriterierna; och
    2. Symptombörjad ≤48 månader före randomisering på Dag 1. Datum för första ALS-symtom (vilket ALS-symtom som helst) definieras som början av svaghet i lemmar, bulbärregion eller torso. Svaghet i bulbärregionen inkluderar dysartri och dysfagi.

  • ALS-kriterier för Fas 2:

    2. Deltagare i Fas 2 måste ha:

    1. Diagnos av ALS enligt Gold Coast-kriterierna; och
    2. Symptombörjad ≤24 månader före randomisering på Dag 1. Datum för första ALS-symtom (vilket ALS-symtom som helst) definieras som början av svaghet i lemmar, bulbärregion eller torso. Svaghet i bulbärregionen inkluderar dysartri och dysfagi.
  • Ytterligare inklusionskriterier (alla deltagare):
  • Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern ≥18 år och ≤80 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
  • Poäng på minst 2 på sväljfunktionen i ALSFRS-R.
  • Långsam vitalkapacitet (SVC) ≥60% av förväntat vid screening.
  • Om deltagaren tar riluzol måste de ha en stabil dos i ≥60 dagar före Dag 1.
  • Om deltagaren tar edaravon måste de ha avslutat minst 1 cykel edaravon före Dag 1.
  • Screeninglaboratorievärden inom normalområden. Om deltagaren tar riluzol måste de ha en stabil dos i ≥60 dagar före screeningprovet. Om deltagaren tar edaravon måste de ha avslutat minst 1 cykel edaravon före screeningprovet.
  • Beredd att följa preventivmedelskrav under studieperioden enligt bilaga 1.
  • Kapabel att ge skriftligt informerat samtycke, enligt avsnitt 13.2.2, vilket inkluderar efterlevnad av krav och begränsningar i ICF och detta protokoll.

Exklusionskriterier:

- Förekomst av trakeostomi eller permanent assisterad ventilation; definieras som > 22 timmar dagligen med mekanisk ventilation i mer än 1 vecka (7 dagar).

kommer inte att exkluderas från studien.

  • Historia eller förekomst av kliniskt signifikanta okontrollerade medicinska tillstånd (utöver ALS) som inkluderar kardiovaskulära, respiratoriska, hepatiska, renala, gastrointestinala, endokrinologiska, hematologiska eller neurologiska störningar som kan påverka absorption, metabolism eller eliminering av läkemedel signifikant; utgör en risk vid intag av studieläkemedel; eller stör tolkningen av data enligt bedömning av huvudforskaren.
  • Livstidshistoria av cancer utom basala eller skivepiteliala hudcarcinom som har resekerats utan tecken på metastaser i 3 år. Fullständigt resekerat basalcellscarcinom och skivepitelcarcinom utan tecken på återfall i 1 år är tillåtna.
  • Kvinnliga deltagare med positivt serumgraviditetstest vid screening, positivt urinprov för graviditet på Dag 1, eller som ammar på Dag 1.
  • Har ryggradsdeformitet eller annat tillstånd som kan förhindra utförande av lumbalpunktion.
  • International Normalized Ratio (INR) >1,4, trombocyträkning <50 000/μL, eller användning av warfarin, heparin eller direkta orala antikoagulantia.
  • Historia av hjärtsvikt klass III/IV (enligt New York Heart Association [NYHA]).
  • Oförmåga att svälja eller tolerera orala läkemedel vid screening.
  • Aktuellt deltagande i annan läkemedelsstudie eller mottagande av undersökningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (vilket som är längre) före screening.
  • Känd känslighet för NB-4746-studieläkemedlet eller någon av formuleringens komponenter.
  • Har fått NB-4746 vid någon tidpunkt före inledande screening.
  • Vilken annan anledning som helst som, enligt huvudforskarens bedömning, skulle förvirra genomförandet av denna studie eller tolkningen av resultaten eller som skulle kunna äventyra deltagarens säkerhet.
  • Aktuellt tar eller planerar att få tofersen för behandling av ALS.

Om en deltagare inte övergår till OLE inom ≤30 dagar efter avslut av huvudstudien, måste deltagaren screenas på nytt för laboratoriekriterier och preventivmedels-/graviditetskriterier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 1b - NB-4746, hög dos
Deltagarna kommer att få två NB-4746-kapslar (hög dos), BID
Läkemedel: NB-4746 Hög dos
NB-4746 kommer att administreras två gånger dagligen i 2 kapslar (hög dos)
Experimentell: Fas 1b - NB-4746, Låg dos
Deltagarna kommer att få två NB-4746-kapslar (låg dos), två gånger dagligen
Läkemedel: NB-4746 Låg dos
NB-4746 kommer att administreras två gånger dagligen i 2 kapslar (låg dos)
Placebo-jämförare: Fas 1b - Placebo
Deltagarna kommer att få två kapslar placebo per dos, två gånger dagligen.
Läkemedel: Placebo
Två kapslar av placebo kommer att administreras två gånger dagligen.
Experimentell: Fas 2 - Aktiv
Deltagarna kommer att få två kapslar av NB-4746 (dos vald efter granskning av fas 1b-data), två gånger dagligen
Läkemedel: NB-4746 (Dos att bestämmas)
Två kapslar av NB-4746 kommer att administreras två gånger dagligen (dos kommer att fastställas efter att fas 1b-data har granskats).
Placebo-jämförare: Fas 2 - Placebo
Deltagarna kommer att få två kapslar placebo, BID
Läkemedel: Placebo
Två kapslar av placebo kommer att administreras två gånger dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas 1b - Antalet TEAEs och SAEs
Tidsram: Från inskrivning till 28 dagar

Antal behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och antal allvarliga biverkningar (SAEs).

Detta kommer att utvärderas i den Ph 1b-delen av studien.
Från inskrivning till 28 dagar
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av NB-4746 hos vuxna deltagare med ALS.
Tidsram: Från inkludering till vecka 12

Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och avvikelser i vitalparametrar, kliniska laboratorieundersökningar och elektrokardiogram (EKG).

Detta kommer att utvärderas i fas 2-delen av studien
Från inkludering till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nura Bio

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2026

Första postat (Faktisk)

27 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NB-4746-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera