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小児SS-LCHにおける特別部位単発/多発性骨病変に対するルボメチニブ

2026年1月18日 更新者：Ju Gao、West China Second University Hospital

単一システム特殊部位単発性および多発性骨病変を有する小児ランゲルハンス細胞組織球症に対するLuvometinib単剤療法の多施設共同、非盲検、単一アーム試験

ランゲルハンス細胞組織球症（LCH）は、小児における組織球症の中で最も一般的なタイプであり、毎年100万人の子供のうち約2.6人から8.9人に影響を及ぼします。 子供によって症状は大きく異なる場合があります—一部の症例は自然に改善します—しかし、特殊な骨（頭蓋底、側頭骨、眼窩、または脊椎など）に影響を与える場合、または1つのシステム内に複数の骨病変がある場合、子供たちは長期的な合併症と病気の再発のリスクが高くなる傾向があります。現在の中国および世界のガイドラインでは、これらの子供たちに全身療法、通常はビンブラスチンとプレドニゾンの化学療法の組み合わせを推奨しています。 しかし、より長い治療期間を設けても、複数の骨病変を持つ子供の約27.6％が病気の再発を経験し、5年後には70％未満が無事経過しています。 一部の子供は持続的な神経系の問題を発症することさえあります。

近年、研究者たちは、LCHを持つ子供のほぼ全員が細胞内でMAPKシグナル伝達経路が過剰に活性化していることを発見しました。 この発見は、MAPK阻害剤を新たな治療法として使用する道を開きました。 研究により、これらの薬剤は再発または治療が困難なLCHの子供に対して効果的で安全であることが示されています。 さらに良いことに、単一システムの骨疾患を持つ一部の子供では、薬剤を中止した後も病気が再発しませんでした—これは特定の症例を治癒させる可能性さえ示唆しています。

上海のフォスン・ファーマによって開発された新しいMAPK阻害剤であるルボメチニブ（別名FCN-159）は、2025年に成人LCHの治療に承認されました。 第II相臨床試験では非常に有望な結果が示されました：患者の82.8％で病気の改善または消失が見られ、74.4％が12ヶ月後も進行が認められませんでした。 この薬剤は耐容性が高く、副作用は軽度で管理可能であり、治療を中止せざるを得ない重篤な問題はありませんでした。従来の化学療法と比較して、ルボメチニブは副作用が少なく軽度で、免疫系を弱めることがなく、子供たちが通常の日常生活や学校を継続できるようにします。 これは1日1回服用する簡単な経口錠剤であるため、静脈ラインや入院の必要がなく、治療をはるかに容易にし、子供と家族の生活の質を向上させます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

62

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
      • Hefei、中国
        • 募集
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国
        • 募集
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • コンタクト：
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国
        • 募集
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • コンタクト：
          • Hong Ying Wei
          • 電話番号：86+15977767103
          • メール：whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国
        • 募集
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • コンタクト：
      • Zunyi、Guizhou、中国
        • 募集
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国
        • 募集
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Shaanxi
      • Xi'an、Shaanxi、中国
        • 募集
        • Xi'an Children's Hospital
        • コンタクト：
      • Xi'an、Shaanxi、中国
        • 募集
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • 募集
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • コンタクト：
    • Xinjiang
      • Ürümqi、Xinjiang、中国
        • 募集
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • コンタクト：
    • Yunan
      • Kunming、Yunan、中国
        • 募集
        • Kunming Children's Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準:

  1. 0歳から18歳までの小児、男女両方。
  2. 病理学的に確認されたLCH（CD1a陽性および/またはCD207陽性）の診断であり、LCHに対する事前の治療歴がないこと。
  3. 単一臓器多発性骨病変、中枢神経系リスク部位（中枢神経系リスク部位には、頭蓋顔面領域［頭頂骨、後頭骨、前頭骨を除く］、眼窩、耳、口腔領域を含む）における単一部位の骨病変、または脊髄を圧迫する脊柱管内占拠性病変を伴う単一部位の椎骨病変があると評価された患者。
  4. 署名されたインフォームドコンセントが得られ、本プロトコルに従った治療とフォローアップを受ける意思があること。

除外基準:

  1. 原発性免疫不全症、心不全、腎不全、肝炎ウイルス感染、HIV感染、臓器移植後などの他の基礎疾患を有する患者。
  2. 二次性悪性腫瘍。
  3. 登録前の心電図でQTcF > 0.47秒。
  4. 登録前の眼科検査で網膜静脈閉塞症、網膜色素上皮剥離、または他の眼疾患が認められること。
  5. カテゴリー3のMEK変異を有するLCH患者、具体的には以下の変異部位：L98_I103del、L98_K104del、P105_A106del、P105_I107delinsL、L101_I103delinsF、E102_I103delinsF、E102_I103del、E102_I103delinsV、E102_I103delinsVN、E102_K104delinsQ、I103_A106del。
  6. インフォームドコンセント書への署名を拒否すること。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ルボメチニブ
薬：ルボメチニブ
5 mg/m²を1年間、1日1回経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
イベントフリー生存率
時間枠：2年
2年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
客観的奏効率
時間枠：1か月と3か月
1か月と3か月
全生存率
時間枠：2年
2年
ルボメチニブの安全性
時間枠：1年
1年
小児における生活の質の評価
時間枠：治療前、1ヶ月後、3ヶ月後、6ヶ月後、12ヶ月後
治療前、1ヶ月後、3ヶ月後、6ヶ月後、12ヶ月後
小児の薬物治療に対する満足度調査
時間枠：治療前、1か月、3か月、6か月、12か月
治療前、1か月、3か月、6か月、12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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West China Second University Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年6月19日

一次修了 (推定)

2030年12月31日

研究の完了 (推定)

2030年12月31日

試験登録日

最初に提出

2026年1月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月18日

最初の投稿 (実際)

2026年1月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月18日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

IPDは、倫理委員会の承認とデータ使用契約に基づき、将来的に共有される可能性があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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