Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luvometinibi lapsilla SS-LCH:ssä, jossa on erityispaikan yksittäinen/monipesäkkeinen luuvaurio

sunnuntai 18. tammikuuta 2026 päivittänyt: Ju Gao, West China Second University Hospital

Monikeskuksinen, avoimen leimainen, yksihaarainen tutkimus Luvometinibi-monoterapiasta lasten Langerhansin solun histiocytoosissa yksijärjestelmä-erikoispesäke-yksittäisellä ja monipesäkeluuhalvauksella

Langerhansin soluhistiocytosis (LCH) on yleisin histiosyyttinen häiriö lapsilla, joka vaikuttaa noin 2,6–8,9 jokaista miljoonaa lasta vuosittain. Sairaus voi näyttää hyvin erilaiselta lapsesta toiseen – jotkut tapaukset paranovat itsestään – mutta kun se vaikuttaa erityisiin luihin (kuten kallonsokkaan, ohimoluuhun, silmäkuoppaan tai selkärankaan) tai kun potilaalla on useita luumuutoksia yhdessä järjestelmässä, lapset kohtaavat usein suuremman riskin pitkäaikaisten komplikaatioiden ja sairauden uusiutumisen suhteen. Nykyiset Kiinan ja maailmanlaajuiset hoitosuositukset suosittelevat näiden lasten hoitamista koko kehon terapialla, yleensä vinblastiinin ja prednisolonin yhdistelmäkemoterapialla. Kuitenkin jopa pidemmillä hoitokursseilla noin 27,6 % lapsista, joilla on useita luumuutoksia, saa sairauden uusiutumaan, ja alle 70 % pysyy tapahtumattomana 5 vuoden jälkeen. Jotkut kehittävät jopa pysyviä hermosto-ongelmia.

Viime vuosina tutkijat havaitsivat, että lähes kaikilla LCH-potilailla on liian aktiiviset MAPK-signaalireitit soluissaan. Tämä löytö avasi tien MAPK-estäjien käyttöön uutena hoitomuotona. Tutkimukset ovat osoittaneet, että nämä lääkkeet toimivat hyvin ja ovat turvallisia lapsille, joilla on uusiutunut tai vaikeasti hoidettava LCH. Vielä parempaa on, että joillakin lapsilla, joilla on yksijärjestelmäinen luusairaus, sairaus ei uusiutunut lääkityksen lopettamisen jälkeen – mikä viittaa siihen, että se saattaa jopa parantaa tiettyjä tapauksia.

Luvometinibi (jota kutsutaan myös nimellä FCN-159), Shanghaissa toimivan Fosun Pharma:n kehittämä uusi MAPK-estäjä, hyväksyttiin vuonna 2025 aikuisten LCH:n hoitoon. II-vaiheen kliininen tutkimus osoitti erittäin rohkaisevia tuloksia: 82,8 % potilaista näki sairautensa paranemisesta tai häviämisestä, ja 74,4 % pysyi etenemättömänä 12 kuukauden jälkeen. Lääke oli hyvin siedetty, ja sivuvaikutukset olivat lieviä ja hallittavia – vakavat ongelmat eivät pakottaneet ketään keskeyttämään hoitoa. Perinteiseen kemoterapiaan verrattuna luvometinibillä on vähemmän ja lievempiä sivuvaikutuksia, se ei heikennä immuunijärjestelmää ja antaa lasten jatkaa normaalia arkea ja koulunkäyntiä. Se on yksinkertainen suun kautta otettava tabletti, joka otetaan kerran päivässä, joten iv-linjoja tai sairaalassa oleskelua ei tarvita, mikä helpottaa hoitoa huomattavasti ja parantaa sekä lapsen että perheen elämänlaatua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

62

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Hefei, Kiina
        • Rekrytointi
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina
        • Rekrytointi
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kiina
        • Rekrytointi
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hong Ying Wei
          • Puhelinnumero: 86+15977767103
          • Sähköposti: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina
        • Rekrytointi
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
      • Zunyi, Guizhou, Kiina
        • Rekrytointi
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina
        • Rekrytointi
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kiina
        • Rekrytointi
        • Xi'an Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Xi'an, Shaanxi, Kiina
        • Rekrytointi
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina
        • Rekrytointi
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kiina
        • Rekrytointi
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
          • GULIBAHA MAIMAITI
          • Puhelinnumero: 86+13070423745
          • Sähköposti: 156510283@qq.com
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kiina
        • Rekrytointi
        • Kunming Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

  1. Lapset 0–18-vuotiaat, molemmat sukupuolet.
  2. Patologisesti varmistettu LCH-diagnoosi (CD1a+ ja/tai CD207+), ilman aiempaa LCH-spesifistä hoitoa.
  3. Potilaat, joilla on arvioitu olevan yksijärjestelmäinen monipesäkkeinen luuvaikutus, yksittäinen luuvaikutus keskushermoston riskialueilla (keskushermoston riskialueisiin kuuluvat kraniofasiaalinen alue [lukuun ottamatta päälaen-, takaraivo- ja otsaluita], silmäkuoppa-, korva- ja suualueet) tai yksittäinen selkärangan luuvaikutus selkäytimen puristavan intraspinaalisen tilan täyttävän muodostuman kanssa.
  4. Allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus, halukkuus saada hoitoa tämän protokollan mukaisesti ja läpikäydä seuranta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on muita taustalla olevia sairauksia, kuten primaari immuunipuutos, sydämen vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta, hepatiittivirustartunta, HIV-tartunta, elinsiirron jälkeen jne.
  2. Sekundaarinen maligniteetti.
  3. QTcF > 0,47 sekuntia elektrokardiogrammissa ennen rekrytointia.
  4. Ennen rekrytointia tehty silmätutkimus paljastaa verkkokalvon laskimotukoksen, verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtautumisen tai muita silmäsairauksia.
  5. Potilaat, joilla on LCH ja jotka kantavat luokkaa 3 MEK-mutaatioita, erityisesti seuraavia mutaatiokohtia: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Kieltäytyminen allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luvometinibi
Lääke: Luvometinib
5 mg/m² suun kautta kerran päivässä 1 vuoden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytymisprosentti
Aikaikkuna: 2-vuotinen
2-vuotinen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vastausaste
Aikaikkuna: 1 kuukausi ja 3 kuukautta
1 kuukausi ja 3 kuukautta
Kokonaisselviytymisprosentti
Aikaikkuna: 2-vuotinen
2-vuotinen
Luvometinabin turvallisuus
Aikaikkuna: 1-vuotinen
1-vuotinen
Elämänlaadun arviointi lapsilla
Aikaikkuna: Ennen hoitoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Ennen hoitoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Kysely lapsen lääkehoidon tyytyväisyydestä
Aikaikkuna: Ennen hoitoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Ennen hoitoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

West China Second University Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 19. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 18. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 18. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 27. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 18. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä voidaan jakaa tulevaisuudessa eettisen toimikunnan hyväksynnän ja tietojen käyttösopimuksen perusteella.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa