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Luvometinib nel SS-LCH pediatrico con lesioni ossee monofocali/multifocali in sede speciale

18 gennaio 2026 aggiornato da: Ju Gao, West China Second University Hospital

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo del monoterapico Luvometinib nella istiocitosi a cellule di Langerhans pediatrica con coinvolgimento osseo multifocale e singolo in sede speciale del sistema singolo

L'istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH) è il tipo più comune di disturbo istiocitico nei bambini, colpendo circa da 2,6 a 8,9 bambini ogni milione ogni anno. Può apparire molto diversa da un bambino all'altro - alcuni casi migliorano da soli - ma quando colpisce ossa particolari (come la base del cranio, l'osso temporale, l'orbita oculare o la colonna vertebrale) o quando ci sono più lesioni ossee in un sistema, i bambini spesso affrontano un rischio maggiore di complicazioni a lungo termine e di recidiva della malattia. Le attuali linee guida in Cina e nel mondo raccomandano di trattare questi bambini con una terapia sistemica, solitamente una combinazione chemioterapica di vinblastina e prednisone. Tuttavia, anche con cicli di trattamento più lunghi, circa il 27,6% dei bambini con multiple lesioni ossee vede ancora la malattia ritornare, e meno del 70% rimane libero da eventi dopo 5 anni. Alcuni sviluppano persino problemi duraturi al sistema nervoso.

Negli ultimi anni, i ricercatori hanno scoperto che quasi tutti i bambini con LCH hanno vie di segnalazione MAPK iperattive nelle loro cellule. Questa scoperta ha aperto la porta all'uso di inibitori MAPK come nuovo trattamento. Gli studi hanno dimostrato che questi farmaci funzionano bene e sono sicuri per i bambini con LCH recidivante o difficile da trattare. Ancora meglio, in alcuni bambini con malattia ossea a sistema singolo, la malattia non è ritornata dopo l'interruzione del farmaco, suggerendo che potrebbe persino curare certi casi.

Luvometinib (chiamato anche FCN-159), un nuovo inibitore MAPK sviluppato da Fosun Pharma a Shanghai, è stato approvato nel 2025 per il trattamento dell'LCH negli adulti. Uno studio clinico di Fase II ha mostrato risultati molto incoraggianti: l'82,8% dei pazienti ha visto la propria malattia migliorare o scomparire, e il 74,4% è rimasto libero da progressione dopo 12 mesi. Il farmaco è stato ben tollerato, con effetti collaterali lievi e gestibili - nessun problema serio ha costretto a interrompere il trattamento. Rispetto alla chemioterapia tradizionale, il luvometinib ha effetti collaterali meno numerosi e più lievi, non indebolisce il sistema immunitario e permette ai bambini di continuare la vita quotidiana normale e la scuola. È una semplice pillola orale assunta una volta al giorno, quindi non sono necessari cateteri endovenosi o degenze ospedaliere, rendendo il trattamento molto più facile e migliorando la qualità della vita sia per il bambino che per la famiglia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

62

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Hefei, Cina
        • Reclutamento
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Contatto:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contatto:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contatto:
          • Hong Ying Wei
          • Numero di telefono: 86+15977767103
          • Email: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina
        • Reclutamento
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contatto:
      • Zunyi, Guizhou, Cina
        • Reclutamento
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Contatto:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina
        • Reclutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contatto:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Cina
        • Reclutamento
        • Xi'an Children's Hospital
        • Contatto:
      • Xi'an, Shaanxi, Cina
        • Reclutamento
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Contatto:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • Reclutamento
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Contatto:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Cina
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Contatto:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Cina
        • Reclutamento
        • Kunming Children's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Bambini di età 0-18 anni, entrambi i sessi.
  2. Diagnosi di LCH confermata istologicamente (CD1a+ e/o CD207+), senza precedenti trattamenti specifici per LCH.
  3. Pazienti valutati con coinvolgimento osseo multifocale a sistema singolo, coinvolgimento osseo in sede singola in siti a rischio del sistema nervoso centrale (i siti a rischio del sistema nervoso centrale includono la regione cranio-facciale [escluse le ossa parietale, occipitale e frontale], orbitale, auricolare e orale), o coinvolgimento osseo vertebrale in sede singola con lesione occupante spazio intraspinale che comprime il midollo spinale.
  4. Consenso informato firmato, disponibilità a ricevere il trattamento secondo questo protocollo e a sottoporsi al follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con altre patologie sottostanti, come immunodeficienza primaria, insufficienza cardiaca, insufficienza renale, infezione da virus dell'epatite, infezione da HIV, post-trapianto d'organo, ecc.
  2. Neoplasia secondaria.
  3. QTcF > 0,47 secondi all'elettrocardiogramma prima dell'arruolamento.
  4. Lo screening oftalmologico prima dell'arruolamento rivela occlusione della vena retinica, distacco dell'epitelio pigmentato retinico o altre patologie oculari.
  5. Pazienti con LCH portatori di mutazioni MEK di categoria 3, specificatamente i seguenti siti di mutazione: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Rifiuto di firmare il modulo di consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Luvometinib
Droga: Luvometinib
5 mg/m² per via orale una volta al giorno per 1 anno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libero da eventi
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettivo
Lasso di tempo: 1 mese e 3 mesi
1 mese e 3 mesi
Tasso di sopravvivenza complessivo
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Sicurezza di luvometinib
Lasso di tempo: 1-anno
1-anno
Valutazione della qualità della vita nei bambini
Lasso di tempo: Prima della terapia, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
Prima della terapia, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
Indagine sulla soddisfazione del trattamento farmacologico nei bambini
Lasso di tempo: Prima della terapia, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
Prima della terapia, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

West China Second University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

19 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'IPD potrebbe essere condivisa in futuro previa approvazione del comitato etico e in base a un accordo per l'utilizzo dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH)

Prove cliniche su Luvometinib

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