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Luvometinib用于治疗儿童特殊部位单发/多发骨病变的SS-LCH

2026年1月18日 更新者：Ju Gao、West China Second University Hospital

一项关于Luvometinib单药治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症伴单系统特殊部位单发和多发骨受累的多中心、开放标签、单臂研究

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是儿童中最常见的组织细胞疾病类型，每年每百万儿童中约有2.6至8.9人患病。 这种疾病在不同儿童身上的表现差异很大——有些病例会自行好转——但当它影响到特殊骨骼（如颅底、颞骨、眼眶或脊柱）或单一系统内存在多处骨骼病变时，儿童通常面临更高的长期并发症风险和疾病复发风险。目前中国和全球的指南都推荐对这些儿童进行全身治疗，通常采用长春新碱和泼尼松的联合化疗方案。 然而，即使延长治疗周期，仍有约27.6%的多发性骨骼病变患儿疾病复发，且5年后无事件生存率低于70%。 部分患儿甚至会出现持久的神经系统问题。

近年来，研究人员发现几乎所有LCH患儿细胞内都存在过度活跃的MAPK信号通路。 这一发现为使用MAPK抑制剂作为新疗法打开了大门。 研究表明，这些药物对复发或难治性LCH患儿疗效显著且安全性良好。 更令人鼓舞的是，部分单系统骨骼病变患儿在停药后疾病未再复发——提示该药物甚至可能治愈某些病例。

由上海复星医药研发的新型MAPK抑制剂芦伏美替尼（又称FCN-159）于2025年获批准用于治疗成人LCH。 一项II期临床研究显示出非常令人振奋的结果：82.8%的患者疾病得到改善或消失，74.4%的患者在12个月内保持无进展。 该药物耐受性良好，副作用轻微且可控——未出现导致治疗中止的严重问题。与传统化疗相比，芦伏美替尼副作用更少、更轻微，不会削弱免疫系统，并能让儿童维持正常的日常生活和学习。 该药为每日一次的口服片剂，无需静脉输液或住院治疗，极大简化了治疗过程，显著改善了患儿及家庭的生活质量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

62

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Hefei、中国
        • 招聘中
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • 接触：
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国
        • 招聘中
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • 接触：
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国
        • 招聘中
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • 接触：
          • Hong Ying Wei
          • 电话号码：86+15977767103
          • 邮箱：whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国
        • 招聘中
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 接触：
      • Zunyi、Guizhou、中国
        • 招聘中
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • 接触：
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国
        • 招聘中
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • 接触：
    • Shaanxi
      • Xi'an、Shaanxi、中国
        • 招聘中
        • Xi'an Children's Hospital
        • 接触：
      • Xi'an、Shaanxi、中国
        • 招聘中
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • 接触：
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • 招聘中
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • 接触：
    • Xinjiang
      • Ürümqi、Xinjiang、中国
        • 招聘中
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • 接触：
    • Yunan
      • Kunming、Yunan、中国
        • 招聘中
        • Kunming Children's Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 0-18岁儿童，男女不限。
  2. 经病理确诊为朗格汉斯细胞组织细胞增生症（CD1a+和/或CD207+），且既往未接受过针对LCH的特定治疗。
  3. 评估为单系统多灶性骨受累、中枢神经系统风险部位的单灶性骨受累（中枢神经系统风险部位包括颅面区域[不包括顶骨、枕骨和额骨]、眼眶、耳部和口腔区域），或伴有椎管内占位性病变压迫脊髓的单灶性椎骨受累。
  4. 签署知情同意书，愿意根据本方案接受治疗并接受随访。

排除标准：

  1. 患有其他基础疾病的患者，如原发性免疫缺陷、心力衰竭、肾功能不全、肝炎病毒感染、HIV感染、器官移植后等。
  2. 继发性恶性肿瘤。
  3. 入组前心电图显示QTcF > 0.47秒。
  4. 入组前眼科筛查发现视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离或其他眼部疾病。
  5. 携带3类MEK突变的LCH患者，具体突变位点如下：L98_I103del、L98_K104del、P105_A106del、P105_I107delinsL、L101_I103delinsF、E102_I103delinsF、E102_I103del、E102_I103delinsV、E102_I103delinsVN、E102_K104delinsQ、I103_A106del。
  6. 拒绝签署知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：鲁伏美替尼
药品：Luvometinib
口服，每日一次，每次5毫克/平方米，持续1年

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
无事件生存率
大体时间：两年
两年

次要结果测量

结果测量
大体时间
客观缓解率
大体时间：1个月和3个月
1个月和3个月
总生存率
大体时间：2年
2年
luvometinib的安全性
大体时间：1年
1年
儿童生活质量评估
大体时间：治疗前，1个月，3个月，6个月，12个月
治疗前，1个月，3个月，6个月，12个月
儿童药物治疗满意度调查
大体时间：治疗前，1个月，3个月，6个月，12个月
治疗前，1个月，3个月，6个月，12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

West China Second University Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年6月19日

初级完成 (估计的)

2030年12月31日

研究完成 (估计的)

2030年12月31日

研究注册日期

首次提交

2026年1月18日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月18日

首次发布 (实际的)

2026年1月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月18日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

IPD（个体参与者数据）将来可能在获得伦理委员会批准并签署数据使用协议后共享。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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