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Luvometinib en LCH-SS Pediátrico con Lesiones Óseas Unifocales/Multifocales en Sitios Especiales

18 de enero de 2026 actualizado por: Ju Gao, West China Second University Hospital

Un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo de Luvometinib en monoterapia en histiocitosis de células de Langerhans pediátrica con afectación ósea única y multifocal de sitio especial de un solo sistema

La histiocitosis de células de Langerhans (HCL) es el tipo más común de trastorno histiocítico en niños, afectando a aproximadamente entre 2,6 y 8,9 de cada millón de niños cada año. Puede presentarse de manera muy diferente de un niño a otro; algunos casos mejoran por sí solos, pero cuando afecta a huesos especiales (como la base del cráneo, el hueso temporal, la órbita ocular o la columna vertebral) o cuando hay múltiples lesiones óseas en un sistema, los niños suelen enfrentar un mayor riesgo de complicaciones a largo plazo y de que la enfermedad reaparezca. Las directrices actuales en China y en todo el mundo recomiendan tratar a estos niños con terapia sistémica, generalmente una combinación de quimioterapia con vinblastina y prednisona. Sin embargo, incluso con tratamientos más prolongados, alrededor del 27,6% de los niños con múltiples lesiones óseas aún experimentan una recaída de la enfermedad, y menos del 70% permanecen libres de eventos después de 5 años. Algunos incluso desarrollan problemas neurológicos persistentes.

En los últimos años, los investigadores descubrieron que casi todos los niños con HCL tienen vías de señalización MAPK hiperactivas en sus células. Este descubrimiento abrió la puerta al uso de inhibidores de MAPK como un nuevo tratamiento. Los estudios han demostrado que estos fármacos son eficaces y seguros para niños con HCL recidivante o de difícil tratamiento. Aún mejor, en algunos niños con enfermedad ósea de un solo sistema, la enfermedad no reapareció después de suspender el fármaco, lo que sugiere que incluso podría curar ciertos casos.

Luvometinib (también llamado FCN-159), un nuevo inhibidor de MAPK desarrollado por Fosun Pharma en Shanghái, fue aprobado en 2025 para tratar la HCL en adultos. Un estudio clínico de fase II mostró resultados muy alentadores: el 82,8% de los pacientes experimentaron una mejoría o desaparición de la enfermedad, y el 74,4% permaneció libre de progresión después de 12 meses. El fármaco fue bien tolerado, con efectos secundarios leves y manejables; ningún problema grave obligó a nadie a interrumpir el tratamiento. En comparación con la quimioterapia tradicional, el luvometinib tiene menos y más leves efectos secundarios, no debilita el sistema inmunitario y permite a los niños continuar con su vida diaria normal y la escuela. Es una simple pastilla oral que se toma una vez al día, por lo que no requiere vías intravenosas ni hospitalizaciones, lo que hace el tratamiento mucho más fácil y mejora la calidad de vida tanto del niño como de la familia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

62

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Xue Tang
  • Número de teléfono: 86+18280145819
  • Correo electrónico: txily0912@126.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Hefei, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Contacto:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contacto:
          • Jin Hua Chu
          • Número de teléfono: 86+15805602655
          • Correo electrónico: 997222161@qq.com
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contacto:
          • Hong Ying Wei
          • Número de teléfono: 86+15977767103
          • Correo electrónico: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contacto:
          • Xiao Yan Yang
          • Número de teléfono: 86+18786635712
          • Correo electrónico: 469389553@qq.com
      • Zunyi, Guizhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Contacto:
          • Yan Chen
          • Número de teléfono: 86+13985261758
          • Correo electrónico: cyz600@163.com
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contacto:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Xi'an Children's Hospital
        • Contacto:
      • Xi'an, Shaanxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Contacto:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Contacto:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Contacto:
          • GULIBAHA MAIMAITI
          • Número de teléfono: 86+13070423745
          • Correo electrónico: 156510283@qq.com
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Kunming Children's Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños de 0 a 18 años, ambos sexos.
  2. Diagnóstico confirmado patológicamente de LCH (CD1a+ y/o CD207+), sin tratamiento previo específico para LCH.
  3. Pacientes evaluados con afectación ósea multifocal de sistema único, afectación ósea de sitio único en sitios de riesgo del sistema nervioso central (los sitios de riesgo del sistema nervioso central incluyen la región craneofacial [excluyendo los huesos parietal, occipital y frontal], orbital, ótica y oral), o afectación ósea vertebral de sitio único con lesión ocupante de espacio intrarraquídeo que comprime la médula espinal.
  4. Consentimiento informado firmado, dispuestos a recibir tratamiento según este protocolo y someterse a seguimiento.

Criterios de exclusión:

  1. Pacientes con otras enfermedades subyacentes, como inmunodeficiencia primaria, insuficiencia cardíaca, insuficiencia renal, infección por virus de la hepatitis, infección por VIH, post-trasplante de órganos, etc.
  2. Malignidad secundaria.
  3. QTcF > 0,47 segundos en el electrocardiograma previo a la inclusión.
  4. El cribado oftalmológico previo a la inclusión revela oclusión de la vena retiniana, desprendimiento del epitelio pigmentario de la retina u otras enfermedades oculares.
  5. Pacientes con LCH que portan mutaciones MEK de categoría 3, específicamente los siguientes sitios de mutación: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Negativa a firmar el formulario de consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Luvometinib
Droga: Luvometinib
5 mg/m² por vía oral una vez al día durante 1 año

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva
Periodo de tiempo: 1 mes y 3 meses
1 mes y 3 meses
Tasa de supervivencia global
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Seguridad del luvometinib
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Evaluación de la calidad de vida en niños
Periodo de tiempo: Antes de la terapia, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
Antes de la terapia, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
Encuesta sobre la satisfacción con el tratamiento farmacológico en niños
Periodo de tiempo: Antes de la terapia, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
Antes de la terapia, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

West China Second University Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

19 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

27 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los DPI podrían compartirse en el futuro tras la aprobación del comité de ética y bajo un acuerdo de uso de datos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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