Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Luvometinib u dětských pacientů s SS-LCH se solitárními/vícečetnými kostními lézemi ve speciálních lokalizacích

18. ledna 2026 aktualizováno: Ju Gao, West China Second University Hospital

Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie monoterapie Luvometinibem u dětské Langerhansovy buněčné histiocytózy s postižením kostí v rámci jednosystémového speciálního místa – jedno- a multifokální

Histiocytóza z Langerhansových buněk (LCH) je nejčastějším typem histiocytární poruchy u dětí, postihuje přibližně 2,6 až 8,9 z každého milionu dětí ročně. Může vypadat velmi odlišně od jednoho dítěte k druhému – některé případy se samy zlepší – ale když postihuje speciální kosti (jako je spodina lebky, spánková kost, očnice nebo páteř) nebo když existuje více kostních lézí v jednom systému, děti často čelí vyššímu riziku dlouhodobých komplikací a návratu onemocnění. Současné směrnice v Číně a po celém světě doporučují léčit tyto děti celotělovou terapií, obvykle kombinací chemoterapie vinblastinu a prednizonu. Avšak i při delších léčebných kúrách má přibližně 27,6 % dětí s vícečetnými kostními lézemi stále návrat onemocnění a méně než 70 % zůstává bez událostí po 5 letech. Někteří dokonce vyvíjejí trvalé problémy nervového systému.

V posledních letech výzkumníci zjistili, že téměř všechny děti s LCH mají v buňkách nadměrně aktivní MAPK signalizační dráhy. Tento objev otevřel dveře používání inhibitorů MAPK jako nové léčby. Studie ukázaly, že tyto léky fungují dobře a jsou bezpečné pro děti s relapsovanou nebo obtížně léčitelnou LCH. Ještě lépe, u některých dětí s onemocněním kostí v jednom systému se onemocnění po vysazení léku nevrátilo – což naznačuje, že by mohlo dokonce vyléčit určité případy.

Luvometinib (také nazývaný FCN-159), nový inhibitor MAPK vyvinutý společností Fosun Pharma v Šanghaji, byl schválen v roce 2025 pro léčbu dospělých s LCH. Studie fáze II ukázala velmi povzbudivé výsledky: 82,8 % pacientů zaznamenalo zlepšení nebo vymizení onemocnění a 74,4 % zůstalo bez progrese po 12 měsících. Lék byl dobře snášen, s vedlejšími účinky, které byly mírné a zvládnutelné – žádné závažné problémy nenutily nikoho přerušit léčbu. Ve srovnání s tradiční chemoterapií má luvometinib méně a mírnější vedlejší účinky, neoslabuje imunitní systém a umožňuje dětem pokračovat v normálním každodenním životě a škole. Je to jednoduchá orální pilulka užívaná jednou denně, takže není potřeba nitrožilních linek nebo hospitalizace, což léčbu výrazně usnadňuje a zlepšuje kvalitu života dítěte i rodiny.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

62

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Hefei, Čína
        • Nábor
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína
        • Nábor
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • Nábor
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Hong Ying Wei
          • Telefonní číslo: 86+15977767103
          • E-mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína
        • Nábor
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Zunyi, Guizhou, Čína
        • Nábor
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína
        • Nábor
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Čína
        • Nábor
        • Xi'an Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Xi'an, Shaanxi, Čína
        • Nábor
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • Nábor
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Čína
        • Nábor
        • The first affiliated hospital of Xinjiang medical university
        • Kontakt:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Čína
        • Nábor
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti ve věku 0-18 let, obě pohlaví.
  2. Patologicky potvrzená diagnóza LCH (CD1a+ a/nebo CD207+), bez předchozí léčby specifické pro LCH.
  3. Pacienti hodnoceni jako s postižením jednoho systému – multifokální kostní postižení, jednolokální kostní postižení na místech s rizikem pro centrální nervový systém (místa s rizikem pro centrální nervový systém zahrnují kraniofaciální oblast [kromě temenní, týlní a čelní kosti], orbitální, ušní a orální oblasti) nebo jednolokální postižení obratle s nitropáteřní expanzivní lézí komprimující míchu.
  4. Podepsaný informovaný souhlas, ochota podstoupit léčbu podle tohoto protokolu a následné sledování.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti s jinými základními onemocněními, jako je primární imunodeficience, srdeční selhání, renální insuficience, infekce virem hepatitidy, infekce HIV, stav po transplantaci orgánu atd.
  2. Sekundární malignita.
  3. QTcF > 0,47 sekundy na elektrokardiogramu před zařazením.
  4. Oftalmologické vyšetření před zařazením odhalí okluzi retinální žíly, odchlípení pigmentového epitelu sítnice nebo jiné oční onemocnění.
  5. Pacienti s LCH nesoucí mutace MEK kategorie 3, konkrétně následující mutační místa: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Odmítnutí podepsat formulář informovaného souhlasu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Luvometinib
Lék: Luvometinib
5 mg/m² perorálně jednou denně po dobu 1 roku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra přežití bez onemocnění
Časové okno: 2-letý
2-letý

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra objektivní odpovědi
Časové okno: 1 měsíc a 3 měsíce
1 měsíc a 3 měsíce
Celková míra přežití
Časové okno: 2letý
2letý
Bezpečnost luvometinib
Časové okno: 1 rok
1 rok
Hodnocení kvality života u dětí
Časové okno: Před léčbou, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Před léčbou, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Průzkum spokojenosti s léčbou léky u dětí
Časové okno: Před terapií,1 měsíc,3 měsíce,6 měsíců,12 měsíců
Před terapií,1 měsíc,3 měsíce,6 měsíců,12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

West China Second University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

19. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD může být sdíleno v budoucnu po schválení etickou komisí a v rámci dohody o použití dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Histiocytóza z Langerhansových buněk (LCH)

Klinické studie na Luvometinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit