Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лувометриниб при педиатрическом SS-LCH с одиночными/многоочаговыми костными поражениями особых локализаций

18 января 2026 г. обновлено: Ju Gao, West China Second University Hospital

Многоцентровое открытое однорукое исследование монотерапии лувометенибом у детей с гистиоцитозом клеток Лангерганса с поражением костей одиночной системы особых участков — одиночным и мультифокальным

Гистиоцитоз клеток Лангерганса (ГКЛ) является наиболее распространённым типом гистиоцитарного расстройства у детей, поражая около 2,6–8,9 из каждого миллиона детей ежегодно. Заболевание может проявляться совершенно по-разному у каждого ребёнка — в некоторых случаях оно проходит самостоятельно, — но когда оно затрагивает особые кости (такие как основание черепа, височная кость, глазница или позвоночник) или когда присутствуют множественные костные поражения в одной системе, дети часто сталкиваются с более высоким риском долгосрочных осложнений и рецидива заболевания. Современные рекомендации в Китае и во всём мире предлагают лечить таких детей терапией всего организма, обычно комбинацией химиотерапии винбластином и преднизоном. Однако даже при более длительных курсах лечения около 27,6% детей с множественными костными поражениями всё равно сталкиваются с возвратом заболевания, и менее 70% остаются без событий через 5 лет. У некоторых даже развиваются стойкие проблемы с нервной системой.

В последние годы исследователи обнаружили, что почти у всех детей с ГКЛ наблюдается гиперактивность сигнальных путей MAPK в их клетках. Это открытие открыло путь к использованию ингибиторов MAPK в качестве нового лечения. Исследования показали, что эти препараты эффективны и безопасны для детей с рецидивирующим или трудно поддающимся лечению ГКЛ. Более того, у некоторых детей с моносистемным костным заболеванием болезнь не возвращалась после отмены препарата, что позволяет предположить, что он может даже излечивать определённые случаи.

Лувометиниб (также называемый FCN-159), новый ингибитор MAPK, разработанный компанией Fosun Pharma в Шанхае, был одобрен в 2025 году для лечения взрослого ГКЛ. Исследование фазы II показало очень обнадёживающие результаты: у 82,8% пациентов наблюдалось улучшение или исчезновение заболевания, а 74,4% оставались без прогрессирования через 12 месяцев. Препарат хорошо переносился, побочные эффекты были лёгкими и управляемыми — серьёзные проблемы не заставили никого прекратить лечение. По сравнению с традиционной химиотерапией, лувометиниб имеет меньше и более мягких побочных эффектов, не ослабляет иммунную систему и позволяет детям продолжать нормальную повседневную жизнь и учёбу. Это простая пероральная таблетка, принимаемая один раз в день, поэтому нет необходимости в внутривенных вливаниях или пребывании в больнице, что значительно облегчает лечение и улучшает качество жизни как ребёнка, так и семьи.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

62

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Xue Tang
  • Номер телефона: 86+18280145819
  • Электронная почта: txily0912@126.com

Места учебы

  • Китай
      • Hefei, Китай
        • Рекрутинг
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Контакт:
          • Hong Jun Liiu
          • Номер телефона: 86+13515657759
          • Электронная почта: 13515657759@126.com
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай
        • Рекрутинг
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Контакт:
          • Jin Hua Chu
          • Номер телефона: 86+15805602655
          • Электронная почта: 997222161@qq.com
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Китай
        • Рекрутинг
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Контакт:
          • Hong Ying Wei
          • Номер телефона: 86+15977767103
          • Электронная почта: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Китай
        • Рекрутинг
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Контакт:
          • Xiao Yan Yang
          • Номер телефона: 86+18786635712
          • Электронная почта: 469389553@qq.com
      • Zunyi, Guizhou, Китай
        • Рекрутинг
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Контакт:
          • Yan Chen
          • Номер телефона: 86+13985261758
          • Электронная почта: cyz600@163.com
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай
        • Рекрутинг
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Контакт:
          • Chong Jun Wu
          • Номер телефона: 86+13699560860
          • Электронная почта: wuchongjunmed@163.com
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Китай
        • Рекрутинг
        • Xi'an Children's Hospital
        • Контакт:
          • Hua Wang
          • Номер телефона: 86+18991236496
          • Электронная почта: luoshake0219@163.com
      • Xi'an, Shaanxi, Китай
        • Рекрутинг
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Контакт:
          • Hui Li
          • Номер телефона: 86+15829655607
          • Электронная почта: 15829655607@139.com
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай
        • Рекрутинг
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Контакт:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Китай
        • Рекрутинг
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Контакт:
          • GULIBAHA MAIMAITI
          • Номер телефона: 86+13070423745
          • Электронная почта: 156510283@qq.com
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Китай
        • Рекрутинг
        • Kunming Children's Hospital
        • Контакт:
          • Xin Tian
          • Номер телефона: 86+13668757522
          • Электронная почта: tianxin999@aliyun.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Дети в возрасте 0-18 лет, оба пола.
  2. Патоморфологически подтвержденный диагноз ЛГК (CD1a+ и/или CD207+), без предшествующего лечения, специфичного для ЛГК.
  3. Пациенты, оцененные как имеющие мультифокальное поражение костей в рамках одной системы, поражение кости в одной локации в зонах риска для центральной нервной системы (зоны риска для ЦНС включают краниофациальную область [за исключением теменной, затылочной и лобной костей], орбитальную, ушную и оральную области) или поражение одной позвоночной кости с интраспинальным объемным образованием, сдавливающим спинной мозг.
  4. Подписанное информированное согласие, готовность получать лечение в соответствии с данным протоколом и проходить наблюдение.

Критерии исключения:

  1. Пациенты с другими сопутствующими заболеваниями, такими как первичный иммунодефицит, сердечная недостаточность, почечная недостаточность, инфицирование вирусом гепатита, ВИЧ-инфекция, состояние после трансплантации органов и т.д.
  2. Вторичное злокачественное новообразование.
  3. QTcF > 0.47 секунд на электрокардиограмме до включения в исследование.
  4. Офтальмологический скрининг до включения выявляет окклюзию вены сетчатки, отслойку пигментного эпителия сетчатки или другие заболевания глаз.
  5. Пациенты с ЛГК, несущие мутации MEK категории 3, а именно следующие сайты мутаций: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Отказ от подписания формы информированного согласия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лувометиниб
Лекарство: Лувометиниб
5 мг/м² перорально один раз в день в течение 1 года

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота выживаемости без событий
Временное ограничение: 2-летний
2-летний

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота объективного ответа
Временное ограничение: 1 месяц и 3 месяца
1 месяц и 3 месяца
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2-летний
2-летний
Безопасность лувометиниба
Временное ограничение: 1-летний
1-летний
Оценка качества жизни у детей
Временное ограничение: До терапии, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
До терапии, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
Опрос об удовлетворённости лекарственным лечением у детей
Временное ограничение: До терапии, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
До терапии, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

West China Second University Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

19 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

IPD может быть предоставлена в будущем после одобрения этическим комитетом и в соответствии с соглашением об использовании данных.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться