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특정 부위 단일/다발성 골 병변을 동반한 소아 SS-LCH에서의 루보메티닙

2026년 1월 18일 업데이트: Ju Gao, West China Second University Hospital

단일 시스템 특별 부위 단일 및 다초점 골 침범을 동반한 소아 랑게르한스 세포 조직구증에서 Luvometinib 단일 요법에 대한 다기관, 개방형, 단일 군 연구

랑게르한스 세포 조직구증(LCH)은 어린이에서 가장 흔한 조직구 질환으로, 매년 100만 명당 약 2.6~8.9명의 어린이에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 아이마다 매우 다르게 나타날 수 있습니다. 일부 경우에는 저절로 좋아지기도 하지만, 특별한 뼈(두개골 바닥, 측두골, 안와, 척추 등)에 영향을 미치거나 한 시스템 내에 다발성 골 병변이 있는 경우, 어린이들은 장기적 합병증과 질환 재발의 더 높은 위험에 직면합니다. 현재 중국과 전 세계의 가이드라인은 이러한 어린이들에게 전신 치료, 일반적으로 빈블라스틴과 프레드니솔론의 화학요법 조합을 권장합니다. 그러나 더 긴 치료 과정에도 불구하고, 다발성 골 병변을 가진 어린이의 약 27.6%는 여전히 질환이 재발하며, 5년 후에도 70% 미만이 무사건 생존을 유지합니다. 일부는 지속적인 신경계 문제를 발생시키기도 합니다.

최근 몇 년간, 연구자들은 LCH를 가진 거의 모든 어린이의 세포에서 MAPK 신호 전달 경로가 과활성화되어 있음을 발견했습니다. 이 발견은 MAPK 억제제를 새로운 치료법으로 사용할 수 있는 길을 열었습니다. 연구에 따르면, 이러한 약물은 재발하거나 치료가 어려운 LCH 어린이에게 효과적이고 안전합니다. 더 나아가, 일부 단일 시스템 골 질환을 가진 어린이에서는 약물 중단 후에도 질환이 재발하지 않아, 특정 경우에는 치료까지 가능할 수 있음을 시사합니다.

상하이 포신 파마가 개발한 새로운 MAPK 억제제인 루보메티닙(FCN-159로도 알려짐)은 2025년 성인 LCH 치료에 승인되었습니다. 2상 임상 연구는 매우 고무적인 결과를 보여주었습니다: 환자의 82.8%에서 질환이 개선되거나 사라졌으며, 74.4%는 12개월 후에도 진행 없이 유지되었습니다. 이 약물은 잘 허용되었으며, 부작용은 경미하고 관리 가능했고, 치료를 중단해야 할 심각한 문제는 없었습니다. 전통적인 화학요법과 비교하여, 루보메티닙은 더 적고 경미한 부작용을 가지며, 면역 체계를 약화시키지 않으며, 어린이들이 정상적인 일상 생활과 학교 생활을 계속할 수 있게 합니다. 하루 한 번 복용하는 간단한 경구 약이므로, 정맥 주사나 입원이 필요하지 않아 치료가 훨씬 쉬워지고 어린이와 가족 모두의 삶의 질을 향상시킵니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

62

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

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          • Hong Ying Wei
          • 전화번호: 86+15977767103
          • 이메일: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, 중국
        • 모병
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 연락하다:
      • Zunyi, Guizhou, 중국
        • 모병
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
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      • Nanchang, Jiangxi, 중국
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        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
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        • Kunming Children's Hospital
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참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 0-18세 아동, 성별 무관.
  2. 병리학적으로 확인된 LCH(CD1a+ 및/또는 CD207+) 진단을 받았으며, LCH에 대한 이전 치료 경험이 없는 경우.
  3. 단일 시스템 다발성 골 침범, 중추 신경계 위험 부위의 단일 부위 골 침범(중추 신경계 위험 부위는 두개안면 부위[두정골, 후두골, 전두골 제외], 안와, 귀, 구강 부위 포함), 또는 척수 압박을 동반한 단일 부위 척추 골 침범이 있는 것으로 평가된 환자.
  4. 서면 동의서에 서명하고, 본 연구 계획에 따른 치료를 받으며 추적 관찰을 진행할 의사가 있는 경우.

제외 기준:

  1. 원발성 면역결핍증, 심부전, 신기능 부전, 간염 바이러스 감염, HIV 감염, 장기 이식 후 상태 등 기저 질환이 있는 환자.
  2. 이차성 악성 종양.
  3. 등록 전 심전도에서 QTcF > 0.47초인 경우.
  4. 등록 전 안과 검진에서 망막정맥폐쇄, 망막색소상피박리 또는 기타 안과 질환이 발견된 경우.
  5. 카테고리 3 MEK 돌연변이를 보유한 LCH 환자, 구체적으로 다음 돌연변이 부위: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. 서면 동의서 서명을 거부하는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 루보메티닙
의약품: 루보메티닙
1년 동안 매일 1회 경구 투여 5 mg/m²

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
무사건 생존율
기간: 2년
2년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
객관적 반응률
기간: 1개월 및 3개월
1개월 및 3개월
전체 생존율
기간: 2년
2년
루보메티닙의 안전성
기간: 1년
1년
아동의 삶의 질 평가
기간: 치료 전, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
치료 전, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
소아 약물 치료 만족도 설문
기간: 치료 전, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
치료 전, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

West China Second University Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 6월 19일

기본 완료 (추정된)

2030년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 18일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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아니요

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미국 FDA 규제 의약품 연구

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아니

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