Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Luvometinib vid pediatrisk SS-LCH med specialområdesenkel/multifokal benlesion

18 januari 2026 uppdaterad av: Ju Gao, West China Second University Hospital

En multicentrisk, öppen, enarmsstudie av Luvometinib-monoterapi vid pediatrisk Langerhans cellhistiocytos med singelsystem specialplats singel- och multifokal beninvolvering

Langerhanscells histiocytos (LCH) är den vanligaste typen av histiocytär störning hos barn och drabbar cirka 2,6 till 8,9 av varje miljon barn varje år. Det kan se väldigt olika ut från ett barn till ett annat – vissa fall förbättras av sig själva – men när det påverkar speciella ben (som skallbasen, tinningbenet, ögonhålan eller ryggraden) eller när det finns flera benläsioner i ett system, står barn ofta inför en högre risk för långsiktiga komplikationer och återfall av sjukdomen. Nuvarande riktlinjer i Kina och runt om i världen rekommenderar att behandla dessa barn med helkroppsterapi, vanligtvis en kemoterapikombination av vinblastin och prednison. Men även med längre behandlingsförlopp har cirka 27,6 % av barnen med flera benläsioner fortfarande återfall av sjukdomen, och mindre än 70 % förblir händelsefria efter 5 år. Vissa utvecklar till och med bestående nervsystemsproblem.

Under de senaste åren har forskare upptäckt att nästan alla barn med LCH har överaktiva MAPK-signalvägar i sina celler. Denna upptäckt öppnade dörren för att använda MAPK-hämmare som en ny behandling. Studier har visat att dessa läkemedel fungerar bra och är säkra för barn med återfall eller svårbehandlad LCH. Ännu bättre, hos vissa barn med ensystembenssjukdom återkom inte sjukdomen efter att man slutat med läkemedlet – vilket tyder på att det till och med kan bota vissa fall.

Luvometinib (även kallat FCN-159), en ny MAPK-hämmare utvecklad av Fosun Pharma i Shanghai, godkändes 2025 för behandling av vuxen LCH. En fas II-klinisk studie visade mycket uppmuntrande resultat: 82,8 % av patienterna såg sin sjukdom förbättras eller försvinna, och 74,4 % förblev progressionsfria efter 12 månader. Läkemedlet var väl tolererat, med biverkningar som var milda och hanterbara – inga allvarliga problem tvingade någon att avbryta behandlingen. Jämfört med traditionell kemoterapi har luvometinib färre och mildare biverkningar, försvagar inte immunsystemet och låter barn fortsätta med normalt dagligt liv och skola. Det är en enkel oral tablett som tas en gång om dagen, så det finns inget behov av intravenösa linjer eller sjukhusvistelser, vilket gör behandlingen mycket enklare och förbättrar livskvaliteten för både barnet och familjen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

62

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Hefei, Kina
        • Rekrytering
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina
        • Rekrytering
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekrytering
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Hong Ying Wei
          • Telefonnummer: 86+15977767103
          • E-post: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina
        • Rekrytering
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Zunyi, Guizhou, Kina
        • Rekrytering
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina
        • Rekrytering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekrytering
        • Xi'an Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Rekrytering
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Rekrytering
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kina
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Kontakt:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina
        • Rekrytering
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Barn i åldern 0–18 år, båda könen.
  2. Patologiskt bekräftad diagnos av LCH (CD1a+ och/eller CD207+), utan tidigare behandling specifik för LCH.
  3. Patienter bedömda som har multifokal beninvolvering i ett enskilt system, beninvolvering på en plats i centrala nervsystemets riskområden (riskområden inkluderar kraniofacial region [exklusive parietalben, occipitalben och frontalben], orbital, öra och munregion), eller vertebral beninvolvering på en plats med intraspinalt rumserättande lesion som komprimerar ryggmärgen.
  4. Undertecknat informerat samtycke, villighet att få behandling enligt detta protokoll och genomgå uppföljning.

Exklusionskriterier:

  1. Patienter med andra underliggande sjukdomar, såsom primär immunbrist, hjärtsvikt, njursvikt, hepatitvirusinfektion, HIV-infektion, efter organtransplantation, etc.
  2. Sekundär malignitet.
  3. QTcF > 0,47 sekunder på elektrokardiogram före inkludering.
  4. Oftalmologisk screening före inkludering visar retinal venocklusion, retinal pigmentepitelavlossning eller andra ögonsjukdomar.
  5. Patienter med LCH som bär kategori 3 MEK-mutationer, specifikt följande mutationsplatser: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Vägran att underteckna informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Luvometinib
Läkemedel: Luvometinib
5 mg/m² oralt en gång dagligen i 1 år

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Händelsefri överlevnadsgrad
Tidsram: 2-årig
2-årig

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Objektivt svarstakt
Tidsram: 1 månad och 3 månader
1 månad och 3 månader
Överlevnadsfrekvens totalt
Tidsram: 2-årig
2-årig
Säkerhet för luvometinib
Tidsram: 1-års
1-års
Livskvalitetsbedömning hos barn
Tidsram: Före behandling, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Före behandling, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Enkät om tillfredsställelse med läkemedelsbehandling hos barn
Tidsram: Före behandling, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Före behandling, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

West China Second University Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

19 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2026

Första postat (Faktisk)

27 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

IPD kan delas i framtiden efter godkännande av etikprövningsnämnden och under ett avtal om datanvändning.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera